Nplate - romiplostimas

Kas yra Nplate?

Nplate yra milteliai injekciniam tirpalui ruošti. Sudėtyje yra veiklioji medžiaga romiplostimas.

Kam vartojamas Nplate?

Nplate vartojamas suaugusiems, sergantiems lėtine imunine trombocitopenine purpura (PTI) - liga, kai paciento imuninė sistema naikina trombocitus (kraujo komponentus, kurie prisideda prie krešėjimo). Pacientams, sergantiems PTI, yra mažas trombocitų skaičius ir yra kraujavimo pavojus.

Nplate vartojamas pacientams, kuriems jau buvo gydomi vaistai, tokie kaip kortikosteroidai arba imunoglobulinai, ir kai blužnis pašalintas, jei šie gydymo būdai neveikia. Vaisto vartojimą taip pat galima apsvarstyti pacientams, kurie gydomi PTI, kurie turi blužnį ir negali būti operuojami. Blužnis yra organas, dalyvaujantis sunaikinant trombocitus.

Kadangi PTI sergančių pacientų skaičius yra nedidelis, ši liga laikoma „reta“, o 2005 m. Gegužės 27 d. Nplate buvo priskirtas retųjų vaistų (retų ligų vaistams).

Vaistą galima įsigyti tik su receptu.

Kaip vartojamas Nplate?

Gydymą Nplate turi stebėti gydytojas, turintis kraujo ligų gydymo patirties.

Nplate reikia vartoti vieną kartą per savaitę, švirkščiant po oda. Pradinė dozė priklauso nuo paciento svorio ir po to kiekvieną savaitę koreguojama siekiant išlaikyti trombocitų skaičių norimu lygiu. Gydymas gali būti nutrauktas, jei trombocitai pasiekia pernelyg aukštą lygį.

Gydymą Nplate reikia nutraukti po keturių gydymo savaičių maksimalios dozės, jei trombocitų skaičius nepasiekia pakankamai aukšto lygio, kad sumažėtų kraujavimo rizika. Pacientams, turintiems kepenų ar inkstų sutrikimų, Nplate reikia vartoti atsargiai, nes šioje grupėje jis nebuvo oficialiai tiriamas.

Kaip veikia Nplate?

Nplate veiklioji medžiaga romiplostimas yra vaistas, stimuliuojantis trombocitų gamybą. Organizme hormonas „trombopoetinas“ stimuliuoja trombocitų gamybą kaulų čiulpuose. Romiplostimas yra baltymas, sukurtas (specialiai sukurtas), kad galėtų susieti

trombopoetino receptorius ir juos stimuliuoja. Emulsuodamas trombopoetino poveikį, romiplostimas stimuliuoja trombocitų gamybą, padidindamas trombocitų kiekį kraujyje.

Romiplostimą gamina vadinamasis rekombinantinės DNR technologijos metodas: jį gamina bakterija, gavusi geno (DNR), kuris leidžia jį gaminti romiplostimą.

Kokie tyrimai buvo atlikti su „Nplate“?

Pirmiausia Nplate poveikis buvo išbandytas su eksperimentiniais modeliais, prieš tiriant juos žmonėms.

Nplate buvo lyginamas su placebu (gydomojo poveikio neturinčiu preparatu) dviejuose pagrindiniuose tyrimuose su lėtiniu ITP suaugusiems. Pirmajame tyrime dalyvavo 63 pacientai, kuriems jau buvo pašalintas blužnis, tačiau liga dar nebuvo kontroliuojama. Antrajame tyrime dalyvavo 62 pacientai, kurie vis dar turėjo blužnį ir kurie anksčiau buvo gydomi PTI.

Abiejuose tyrimuose pagrindinis veiksmingumo rodiklis buvo pacientų, kuriems buvo ilgalaikis gydymo atsakas, ty trombocitų skaičiaus daugiau kaip 50 milijonų mililitre, skaičius mažiausiai šešis iš paskutinių aštuonių 24 savaičių gydymo savaičių savaičių, be kitų PTI vaistų. Trombocitų skaičius, mažesnis nei 30 mln. Mililitre, sukelia PTI sergančių pacientų kraujavimo riziką, o normalus lygis yra nuo 150 iki 400 mln.

Kokia Nplate nauda atsiskleidė tyrimų metu?

Nustatyta, kad Nplate kraujo trombocitų kiekio didinimo veiksmingumas yra veiksmingesnis už placebą. Pacientų, kuriems buvo pašalintas blužnis, tyrime 38% pacientų buvo ilgalaikis atsakas į gydymą Nplate (16 iš 42), palyginti su nė vienu iš 21 paciento, vartojančio placebą. Pacientų, sergančių blužnies tyrimu, 61% pacientų buvo ilgalaikis atsakas į gydymą Nplate (25 iš 41), palyginti su 5% pacientų, vartojusių placebą (1 iš 21).

Kokia rizika siejama su Nplate vartojimu?

Dažniausias Nplate šalutinis poveikis (pastebėtas daugiau kaip 1 pacientui iš 10) yra galvos skausmas. Išsamų visų šalutinių reiškinių, apie kuriuos pranešta gydant Nplate, sąrašą galima rasti pakuotės lapelyje.

Nplate negalima skirti žmonėms, kurie gali būti itin jautrūs (alergiški) romiplostimui, bet kuriai kitai Escherichia coli (bakterijos) gaminamai medžiagai ar baltymui.

Kodėl Nplate buvo patvirtintas?

Žmonėms skirtų vaistų komitetas (CHMP) pažymėjo, kad Nplate veiksmingumas buvo įrodytas tiek pacientams, kuriems buvo pašalintas blužnis, tiek tiems, kurie vis dar turėjo blužnies. Tačiau, kadangi blužnies pašalinimas yra potencialus PTI išgydymas, komitetas nusprendė, kad Nplate turėtų būti naudojamas tik pacientams, turintiems blužnies, jei jie negali atlikti operacijos. Todėl CHMP nusprendė, kad Nplate nauda yra didesnė už riziką suaugusiems pacientams, sergantiems lėtiniu imunitetiniu idiopatiniu (idiopatiniu) purpuru, kurie yra atsparūs kitiems gydymo būdams ir kurie gali būti laikomi antrinio gydymo ne splenektomizuotiems suaugusiems pacientams operacija yra draudžiama. Komitetas rekomendavo suteikti Nplate rinkodaros teisę.

Kokių priemonių imamasi siekiant užtikrinti saugų Nplate vartojimą?

„Nplate“ gaminanti bendrovė kiekvienos valstybės narės gydytojams pateiks informacijos rinkinius. Į rinkinius bus įtraukta informacija apie „Nplate“ saugumą ir veiksmingumą bei pastabas, skirtas priminti gydytojams, kaip vartoti vaistą, ir poreikį aptarti Nplate naudą ir riziką pacientams. Gydytojai taip pat gaus „dozės skaičiuoklį“, kuris padės jiems apskaičiuoti injekcinio tirpalo tūrį. Šie kiekiai kartais gali būti labai maži.