Kas yra ir kas yra Zalmoksis - naudojami genetiškai modifikuoti limfocitai?
Zalmoxis yra vaistas, naudojamas kaip papildomas gydymas suaugusiems pacientams, kuriems atliekama kraujodaros kamieninių ląstelių transplantacija (HSCT, ląstelių transplantacija, kuri gali išsivystyti į skirtingas kraujo ląstelių rūšis) iš iš dalies suderinamo donoro (vadinamojo haploidentinio transplantato). Zalmoxis vartojamas pacientams, kuriems atliekama haploidentinė transplantacija dėl sunkių kraujo vėžio, pavyzdžiui, kai kurios leukemijos ir limfomos. Prieš persodinant pacientą bus gydoma, kad būtų pašalintos esamos kaulų čiulpų ląstelės, įskaitant vėžines ląsteles ir imuninės sistemos ląsteles. Zalmoxis skiriamas padėti atkurti paciento imuninę sistemą po transplantacijos.
Zalmoksis yra pažangiosios terapijos vaistas, vadinamas „somatinių ląstelių terapijos produktu“, kuris yra vaistas, kurio sudėtyje yra ląstelių ar audinių, kurie buvo manipuliuoti taip, kad juos būtų galima panaudoti ligai gydyti, diagnozuoti ar užkirsti kelią. Zalmoksyje yra T limfocitų (baltųjų kraujo kūnelių), kurie buvo genetiškai modifikuoti1. Norint gauti Zalmoxis, transplantacijos donoro T limfocitai yra atskirti nuo likusių ląstelių transplantacijos metu. Tuomet šie T limfocitai yra genetiškai modifikuoti, kad būtų įtraukti "savižudžių genai".
2003 m. Spalio 20 d. Zalmoxis buvo vadinamas "retųjų vaistų" (retai ligoms gydyti naudojamo vaisto) skaičiumi, kai pacientams atliekamas mažas kraujodaros kamieninių ląstelių persodinimas (HSCT).
Kaip vartojamas Zalmoksis - naudojami genetiškai modifikuoti limfocitai?
Zalmoksį galima įsigyti tik su receptu ir gydymą turi prižiūrėti gydytojas, turintis patirties kraujo vėžio gydymui, naudojant kraujo kamieninių ląstelių transplantaciją (HSCT).
Zalmoxis ruošiamas naudoti kaip pacientui specifinis vaistas. Jis skiriamas po 21–49 dienų nuo transplantacijos, tačiau tik tuo atveju, jei transplantacija dar neatkurdavo paciento imuninės sistemos ir jei pacientas nesukūrė transplantacijos ligos prieš šeimininką (kuris atsiranda, kai transplantuotos ląstelės yra transplantuotos). atakuoti kūną).
Zalmoxis švirkščiamas į veną, lašinamas 20-60 minučių, kas mėnesį, iki keturių mėnesių, kol cirkuliuojanti T limfocitai pasieks tam tikrą lygį. Zalmoxis dozė priklauso nuo paciento kūno svorio.
Daugiau informacijos rasite pakuotės lapelyje.
Kaip veikia Zalmoxis - genetiškai modifikuoti limfocitai?
Vartojant po transplantacijos, Zalmoxis padeda pacientui sukurti imuninę sistemą ir todėl padeda apsaugoti jį nuo infekcijos. Tačiau Zalmoksyje esantys T limfocitai kartais gali užpulti paciento kūną, sukeldami transplantacijos ligą prieš šeimininką. T ląstelėse Zalmoxis yra savižudiškas genas, todėl jie yra jautrūs ganciklovirui ir valganciklovirui. Jei pacientui atsiranda transplantacijos liga prieš šeimininką, skiriamas gancikloviras arba valgancikloviras, kuris naikina T limfocitus, turinčius savižudžių genų, taip gydant ligą ir užkertant kelią tolesniam jo vystymuisi.
Kokia Zalmoxis nauda - genetiškai modifikuoti limfocitai tyrimų metu?
Zalmoksis buvo tiriamas pagrindiniame tyrime, kuriame dalyvavo 30 pacientų, kuriems buvo atlikta haploidentinė transplantacija dėl sunkių kraujo vėžio. Šiame tyrime Zalmoxis nebuvo lyginamas su kitais vaistais. Pagrindinis veiksmingumo rodiklis buvo imuninės sistemos atsigavimas, išmatuotas pagal T limfocitų kiekį kraujyje, 77% pacientų, gydytų Zalmoxis (23 iš 30), buvo atkurta imuninė sistema. Galvos transplantacijos liga pasireiškė 10 pacientų, kuriems vėliau buvo skiriamas gancikloviras arba valgancikloviras, atskirai arba kartu su kitais vaistais. Visi 10 pacientų atsigavo nuo šeimininko transplantacijos ligos.
Pagrindinio tyrimo duomenys taip pat buvo derinami su duomenimis, gautais antrajame tyrime, ir 37 pacientų, gydytų Zalmoxis, išgyvenamumo rodikliai (23 iš pagrindinio tyrimo ir 14 šio tyrimo) buvo lyginami su duomenimis, gautais iš 140 pacientų, kuriems praeityje buvo atlikta haploidentinė transplantacija, duomenų bazė. Pacientų, gydytų Zalmoxis, pacientų, kurie išgyveno vienerius metus, procentinė dalis buvo 51%, o Zalmoxis nevartojusiems pacientams - 34-40%.
Kokia rizika siejama su Zalmoxis - genetiškai modifikuotais limfocitais?
Dažniausias Zalmoxis šalutinis poveikis (kuris gali pasireikšti daugiau kaip 1 pacientui iš 10) yra ūminė transplantacijos liga prieš šeimininką (būklė, atsiradusi per maždaug 100 dienų po transplantacijos). Vartojant Zalmoxis, ši būklė gali būti gydoma gancikloviru arba valgancikloviru. Zalmoxis negalima skirti pacientams, kurių imuninė sistema buvo atkurta. Be to, jis neturėtų būti vartojamas pacientams, kuriems jau buvo sukurta transplantacijos liga prieš gydymą, kuriam reikia šeimininko. Išsamų Zalmoxis vartojamų apribojimų ir šalutinių reiškinių sąrašą galima rasti pakuotės lapelyje.
Kodėl Zalmoxis - patvirtinti genetiškai modifikuoti limfocitai?
Nustatyta, kad Zalmoxis padeda atkurti imuninę sistemą pacientams, kuriems buvo atlikta haploidentinė transplantacija dėl sunkių vėžio; šie pacientai turi ribotas gydymo galimybes ir turi prastą prognozę. Laikoma, kad Zalmoxis saugumas yra priimtinas. Pagrindinė rizika yra transplantacijos liga prieš šeimininką, tačiau tai gali būti sėkmingai gydoma gancikloviru arba valgancikloviru, kurie žudo Zalmoksyje esančius T limfocitus. Agentūros Žmonėms skirtų vaistinių preparatų komitetas (CHMP) nusprendė, kad nors reikia nustatyti papildomus duomenis, kad būtų galima nustatyti jo dydį, Zalmoxis nauda yra didesnė už riziką ir rekomendavo jį patvirtinti naudoti Europos Sąjungoje., Zalmoxis gavo „sąlyginį patvirtinimą“. Tai reiškia, kad ateityje bus galima gauti daugiau informacijos apie vaistą, kurį įmonė turi pateikti. Kiekvienais metais Europos vaistų agentūra peržiūrės naują turimą informaciją ir ši santrauka bus atitinkamai atnaujinta.
Kokia informacija vis dar laukiama dėl Zalmoxis?
Kadangi Zalmoxis gavo „sąlyginį patvirtinimą“, bendrovė, kuri prekiauja Zalmoxis, pateiks nuolatinio tyrimo su pacientais, sergančiais didelės rizikos ūminės leukemijos, rezultatus. Tyrime bus lyginama haploidentinė transplantacija ir gydymas Zalmoxis su haploidentiniu transplantatu, turinčiu T limfocitų, po to gydymas ciklofosfamidu (vaistas, skirtas užkirsti kelią transplantato prieš šeimininką ligai) ir haploidentinis transplantacijos be T limfocitų.
Kokių priemonių imamasi siekiant užtikrinti saugų ir efektyvų Zalmoxis - genetiškai modifikuotų limfocitų naudojimą?
„Zalmoxis“ prekiaujanti įmonė suteiks sveikatos priežiūros specialistams mokymo medžiagą, kurioje bus pateikta išsami informacija apie riziką, įskaitant paciento persodinimo ligą, ir kaip tinkamai vartoti vaistą. Bendrovė taip pat rinks duomenis iš visų Zalmoxis gydytų pacientų, užpildydama registrą ir stebėdama gydymo eigą, kad ištirtų vaisto saugumą ir veiksmingumą ilgą laiką.
Rekomendacijos ir atsargumo priemonės, kurių turi laikytis sveikatos priežiūros specialistai ir pacientai, kad Zalmoxis būtų vartojamas saugiai ir veiksmingai, taip pat buvo aprašytos vaisto charakteristikų santraukoje ir pakuotės lapelyje.
Daugiau informacijos apie Zalmoxis - genetiškai modifikuotus limfocitus
Išsamų Zalmoxis EPAR galima rasti Agentūros tinklalapyje: ema.europa.eu/Find medicine / Žmogaus vaistai / Europos viešosios vertinimo ataskaitos. Daugiau informacijos apie gydymą Zalmoxis rasite pakuotės lapelyje (taip pat EPAR dalis) arba kreipkitės į gydytoją arba vaistininką.
Retųjų vaistų komiteto nuomonės dėl Zalmoxis santrauka pateikiama Agentūros interneto svetainėje: ema.europa.eu/Find medicine / Žmonių vaistai / Retųjų ligų pavadinimas
