Naglazyme - galsulfazė

Kas yra Naglazyme?

Naglazyme yra infuzinis tirpalas (lašinamas į veną). Sudėtyje yra veiklioji medžiaga galsulfazė.

Kam vartojamas Naglazyme?

Naglazyme vartojamas gydant pacientus, sergančius mukopolisakaridoze VI (MPS VI arba Maroteaux ir Lamy sindromas). Šią ligą sukelia fermento, vadinamo arilsulfataze B, trūkumas, būtinas medžiagų skilimui organizme, vadinamame glikozaminoglikanais (GAG). Jei fermento nėra, GAG negalima suskaidyti ir kauptis ląstelėse. Atsiranda ligos požymiai, iš kurių akivaizdžiausias yra trumpas augimas, didelė galva ir vaikščiojimo sunkumai. Liga paprastai diagnozuojama nuo 1 iki 5 metų amžiaus vaikams.

Kadangi MPS VI sergančių pacientų skaičius yra mažas, liga laikoma "reta"; 2001 m. Vasario 14 d. Naglazyme buvo priskirtas retųjų vaistų (retųjų ligų vaistams).

Kaip vartojamas Naglazyme?

Gydymą Naglazyme turi prižiūrėti gydytojas, turintis MPS VI ar panašių ligų gydymo patirties. Ji turėtų būti skiriama esant galimybei gauti gaivinimo įrangą, esant avarinei situacijai.

Naglazyme skiriama keturių valandų infuzija kartą per savaitę. Prieš kiekvieną infuziją pacientai turi vartoti antihistamininius preparatus, kad sumažintų alerginių reakcijų riziką, ir taip pat gali gauti vaistą nuo karščiavimo. Nors vyresni nei penkerių metų pacientai nebuvo įtraukti į pagrindinį Naglazyme tyrimą, svarbu, kad jie būtų gydomi taip, lyg jie kenčia nuo sunkios MPS VI formos.

Kaip veikia Naglazyme?

Naglazyme yra pakaitinė fermentų terapija. Fermento pakaitinė terapija suteikia pacientams fermento, kurio atimama. Naglazyme veiklioji medžiaga galsufazė yra žmogaus fermento arilsulfatazės B kopija. Naglazyme padeda suskaidyti GAG ir blokuoti jų kaupimąsi ląstelėse. Tai gali pagerinti MPS VI simptomus, įskaitant atstumą, kurį šios ligos žmonės gali vaikščioti. Galsulfazę gamina vadinamasis rekombinantinės DNR technologijos metodas: jį sudaro ląstelė, kurioje įvedamas genas (DNR), leidžiantis gaminti fermentą.

Kokie tyrimai atlikti su Naglazyme?

Naglazyme buvo lyginamas su placebu (gydomojo poveikio neturinčiu preparatu) viename pagrindiniame tyrime, kuriame dalyvavo 39 pacientai, kurių MPS VI buvo nuo penkių iki 29 metų. Pagrindinis veiksmingumo rodiklis buvo atstumas, kurį pacientai galėjo vaikščioti po 24 gydymo savaičių.

Kokia Naglazyme nauda atsiskleidė tyrimų metu?

Naglazyme buvo veiksmingesnis už placebą. Po 24 gydymo savaičių vidutinis atstumas

Pacientams, gydomiems Naglazyme, 12 min. pėsčiomis padidėjo 109 metrų, o placebą vartojusiems pacientams - 18 metrų.

Kokia rizika siejama su Naglazyme vartojimu?

Tyrimų metu dažniausiai pasireiškę Naglazyme šalutiniai reiškiniai (pasireiškę daugiau kaip 1 pacientui iš 10) buvo ausų skausmas, dusulys (kvėpavimo sunkumas), bendri skausmai ir infuzijos reakcijos (pvz., Karščiavimas, šaltkrėtis, \ t bėrimas ir dilgėlinė). Išsamų visų šalutinių reiškinių, apie kuriuos pranešta gydant Naglazyme, sąrašą galima rasti pakuotės lapelyje.

Naglazyme negalima skirti žmonėms, kurie gali būti itin jautrūs (alergiški) galsulfazei arba bet kuriai kitai sudėtinei medžiagai.

Kodėl Naglazyme buvo patvirtintas?

Žmonėms skirtų vaistinių preparatų komitetas (CHMP) nustatė, kad, lyginant su pacientais, gydytais placebu, gydymas Naglazyme pacientams, sergantiems MPS VI, yra naudingas, pavyzdžiui, geresnis judumas. Naglazyme tik šiek tiek pagerina MPS VI simptomus; kadangi tai yra rimta liga ir kadangi daugumai šios ligos sergančių pacientų nėra alternatyvių gydymo būdų, CHMP nusprendė, kad Naglazyme nauda yra didesnė už riziką, susijusią su ilgalaikiu fermentų pakaitiniu gydymu pacientams, kuriems diagnozuota diagnozė. patvirtintas MPS VI. Komitetas rekomendavo suteikti Naglazyme rinkodaros teisę. „Naglazyme“ buvo leista naudoti „išskirtinėmis aplinkybėmis“. Tai reiškia, kad, kadangi liga yra reta, nebuvo įmanoma gauti išsamios informacijos apie Naglazyme. Europos vaistų agentūra kasmet peržiūrės visą naują informaciją, kuri bus prieinama apie vaistą, ir prireikus ši santrauka bus atnaujinta.

Kokios informacijos apie Naglazyme vis dar laukiama?

Naglazyme gaminanti bendrovė tiria ilgalaikį Naglazyme veiksmingumą ir saugumą nėščioms ir žindančioms moterims ir vaikams iki penkerių metų, kad sužinotų, ar jie susiduria su antikūnais (baltymai, gaminami organizme). atsakas į Naglazyme vartojimą, kuris gali turėti įtakos atsakui į gydymą) ir patikrinti, ar nėra šalutinio vaisto poveikio. Be to, gamybos įmonė atlieka tyrimus, kad nustatytų optimalią ilgą laiką pacientams skiriamą dozę.

Kokios priemonės, siekiant sumažinti riziką, susijusią su Naglazyme?

Naglazyme gaminanti bendrovė priėmė vaisto saugumo ir ilgalaikio veiksmingumo stebėsenos planą, surinkdama visus duomenis, gautus iš pacientų, gydytų jais.