narkotikai

Ammonaps - natrio fenilbutiratas

Kas yra Ammonaps?

Ammonaps - tai vaistas, kurio sudėtyje yra veikliosios medžiagos natrio fenilbutirato

baltos ovalios tabletės (500 mg) arba granulės (940 mg / g).

Kam vartojamas Ammonaps?

Ammonaps vartojamas pacientams, sergantiems karbamido ciklo sutrikimais, gydyti. Šiems pacientams organizmas negali išstumti azoto likučių, nes jame nėra kepenyse paprastai esančių fermentų. Į kūną azoto liekanos yra amoniako, ypač smegenims toksiškos medžiagos, pavidalu. Ammonaps skiriamas pacientams, turintiems vieno ar daugiau šių fermentų trūkumą: karbamoilfosfato sintezę, ornitino transkarbamilazę arba arginokcinino sintezę.

Vaistas gali būti skiriamas pacientams, kuriems sutrikimas turi šias charakteristikas:

• ankstyvas naujagimio atsiradimas (visiškai nevyksta vienas ar daugiau pirmiau minėtų fermentų, pasireiškiančių pirmąjį gyvenimo mėnesį);

• vėlyvas pradžia (dalinis fermentų trūkumas, pasireiškiantis po pirmojo gyvenimo mėnesio) asmenims, patyrusiems smegenų pažeidimą, kurį sukėlė didelis amoniako kiekis.

Vaistą galima įsigyti tik su receptu.

Kaip vartojamas Ammonaps?

Gydymą Ammonaps turi stebėti gydytojas, turintis patirties gydant karbamido ciklo sutrikimus.

Ammonaps vartojamas kartu su kitais vaistais, kartu su specialia mažai baltymų turinčia dieta, kad sumažėtų azoto kiekis. Ammonaps paros dozė skiriasi priklausomai nuo pacientų ir pagal vartojamą dietą, kūno svorį ir aukštį. Todėl, norint nustatyti tikslią paros dozę, reikia reguliariai atlikti kraujo tyrimus. Ammonaps paros dozė turėtų būti vienodai paskirstyta valgio metu. Tabletės skirtos suaugusiems ir vaikams, o granulės skirtos naujagimiams ir pacientams, kurie negali nuryti tablečių. Granulės yra sumaišytos su maistu ar gėrimais prieš pat vartojimą arba ištirpintos vandenyje, prieš tai, kai jas skiria zondas iš pilvo arba nosies į skrandį.

Ammonaps yra ilgalaikis gydymas, jei pacientui nepavyksta sėkmingai atlikti kepenų transplantacijos.

Kaip veikia Ammonaps?

Azoto į organizmą patenka per maiste esančius baltymus, o po to transformuojasi į amoniaką. Pacientams, sergantiems karbamido ciklo sutrikimais, organizmas negali pašalinti organizme esančio amoniako, kuris tada kaupiasi jo viduje. Šis kaupimasis sukelia rimtų pasekmių, pvz., Negalią, smegenų pažeidimą ir mirtį. Ammonaps veiklioji medžiaga, natrio fenilbutiratas, organizme paverčiama medžiaga, vadinama fenilacetatu. Fenilacetatas sujungia su glutaminu, aminorūgštimi, kurioje yra azoto, kad susidarytų medžiaga, kurią galima pašalinti iš organizmo inkstais. Tai leidžia sumažinti azoto kaupimąsi, taip pat mažina organizme gaminamo amoniako kiekį.

Kokie tyrimai atlikti su Ammonaps?

Vaistas buvo tiriamas 82 pacientams, sergantiems karbamido ciklo sutrikimais, kurie buvo gydomi Ammonaps ir kurie anksčiau nebuvo gydyti kitais šios ligos gydymo būdais. Ammonaps nebuvo lyginamas su jokiu kitu gydymu. Pagrindinis veiksmingumo indeksas buvo išgyvenimas, nors tyrime taip pat buvo atsižvelgta į hiperammonemijos epizodų skaičių (intervalus, pažymėtus labai dideliu amoniako kiekiu kraujyje), kognityvinį vystymąsi (ty gebėjimo galvoti, mokytis). ir prisiminti), amoniako ir glutamino koncentracija kraujyje.

Kokia Ammonaps nauda atsiskleidė tyrimų metu?

Bendras išgyvenamumas Ammonaps vartojusiems kūdikiams buvo maždaug 80%. Kita vertus, negydyti kūdikiai paprastai miršta pirmaisiais gyvenimo metais. Pacientams, kuriems liga pasireiškė vėlesniu laikotarpiu, užregistruotas išgyvenamumas buvo didesnis. Ankstyva diagnozė ir neatidėliotinas gydymas yra svarbūs siekiant sumažinti negalios riziką.

Kokia rizika siejama su Ammonaps?

Dažniausiai pasitaikantys Ammonaps šalutiniai reiškiniai (pasireiškę daugiau kaip 1 pacientui iš 10) yra amenorėja (be menstruacijų) arba nereguliarūs menstruaciniai ciklai, nors tai turi įtakos tik moterims, turinčioms vaisingo potencialo. Kiti dažni šalutiniai reiškiniai yra sutrikusi inkstų funkcija ir kraujo ląstelių skaičiavimo sutrikimai (raudonieji kraujo kūneliai, baltieji kraujo kūneliai ir trombocitai). Išsamų visų šalutinių reiškinių, apie kuriuos pranešta gydant Ammonaps, sąrašą galima rasti pakuotės lapelyje.

Ammonaps negalima skirti žmonėms, kurie gali būti itin jautrūs (alergiški) natrio fenilbutiratui arba bet kuriai kitai sudėtinei medžiagai. Vaisto negalima skirti nėštumo ar žindymo laikotarpiu.

Kodėl Ammonaps buvo patvirtintas?

Žmonėms skirtų vaistinių preparatų komitetas (CHMP) pažymėjo, kad karbamido ciklo sutrikimai yra rimta būklė, dėl kurios yra nedaug gydymo būdų.

Nustatyta, kad Ammonaps apsaugo nuo pernelyg didelio amoniako kaupimosi kraujyje. Nepaisant turimos ribotos informacijos, CHMP nusprendė, kad Ammonaps nauda yra didesnė už jo keliamą riziką kaip papildomą gydymą lėtiniu karbamido ciklo sutrikimų gydymu, todėl rekomendavo suteikti jo rinkodaros teisę.

„Ammonaps“ buvo leista naudoti „išskirtinėmis aplinkybėmis“, nes, kadangi ji buvo skirta retai ligai gydyti, patvirtinimo metu buvo ribota informacija. Kadangi bendrovė pateikė prašomą papildomą informaciją, 2004 m. Liepos 6 d.

Kita informacija apie „Ammonaps“:

1999 m. Gruodžio 8 d. Europos Komisija suteikė visoje Europos Sąjungoje galiojančią Ammonaps rinkodaros teisę. Rinkodaros teisė buvo atnaujinta 2004 m. Gruodžio 8 d. Ir 2009 m. Gruodžio 8 d. Rinkodaros teisės turėtojas yra Švedijos „Orphan International AB“. Pilną „Ammonaps“ EPAR versiją rasite čia.

Paskutinė atnaujinta ši santrauka: 12-2009