Simponi - golimumabas

Kas yra Siklos?

Siklos yra vaistas, kurio sudėtyje yra veikliosios medžiagos hidroksikarbamido, tiekiamos tabletėmis (1000 mg).

Kam vartojamas Siklos?

Siklos skiriamas suaugusiems pacientams ir vaikams, sergantiems pjautuvine ar pjautuvine ląstelių anemija (genetine liga, kai raudonieji kraujo kūneliai keičia formą ir tampa labai nelankstūs, kai jie neperduoda deguonies). Vaistas vartojamas siekiant išvengti skausmingos kraujagyslių krizės, kurios yra pasikartojančios. Yra kraujagyslių okliuzinė krizė, kai kraujagysles blokuoja nenormalūs raudonieji kraujo kūneliai, taip apribojant kraujo tekėjimą į organą. Tarp šių epizodų taip pat yra ūminis krūtinės ląstos sindromas, gyvybei pavojinga būklė, kuriai būdingas staigus krūtinės skausmas, karščiavimas, kvėpavimo sunkumas arba plaučių skysčių pėdsakai rentgeno spinduliuose.

Kadangi pjautuvinių ląstelių anemija sergančių pacientų yra maža, 2003 m. Liepos 9 d. Siklos buvo laikoma retais vaistais (retųjų ligų vaistais).

Vaistą galima įsigyti tik su receptu.

Kaip vartojamas Siklos?

Siklos gydymą turi pradėti gydytojas, turintis pjautuvinių ląstelių anemijos gydymo patirties.

Siklos reikia gerti vieną kartą per parą, pageidautina ryte prieš pusryčius. Pradinė dozė paprastai yra 15 mg / kg kūno svorio, suapvalinta iki artimiausio 250 mg (ketvirtadalis tabletės). Tabletės paviršius turi pjūvius, kurie leidžia lengvai suskirstyti į keturias lygias dalis. Dozė koreguojama atsižvelgiant į paciento atsaką į gydymą; paprastai dozė yra nuo 15 iki 30 mg kilogramui kūno svorio per dieną. Išskirtiniais atvejais galima vartoti iki 35 mg dozę kilogramui kūno svorio per dieną, jei paciento kraujas yra stebimas dėl nepageidaujamo poveikio. Pacientams, kurie nereaguoja į šią dozę arba pasireiškia šalutinis poveikis, gali prireikti nutraukti arba nutraukti gydymą. Pacientams, kuriems yra lengvas ar vidutinio sunkumo inkstų sutrikimas, Siklos dozę reikia sumažinti; vaisto negalima vartoti pacientams, sergantiems sunkiomis kepenų ar inkstų ligomis. Siklos vartoti nerekomenduojama vaikams iki 2 metų amžiaus. Daugiau informacijos rasite pakuotės lapelyje.

Kaip veikia Siklos?

Siklos veiklioji medžiaga hidroksikarbamidas slopina kai kurių ląstelių, pvz., Kraujo ląstelių, augimą ir dauginimąsi. Nors tiksli šio ligos veikimo mechanizmas nežinomas, hidroksikarbamidas gali sumažinti kraujyje cirkuliuojančių ląstelių skaičių, o pjautuvinių ląstelių anemija sergantiems pacientams raudonųjų kraujo kūnelių išvengti. Tai sumažina kraujagyslių užsikimšimo riziką.

Hidroksikarbamidas, žinomas kaip hidroksiurėja, Europos Sąjungoje (ES) jau kelis dešimtmečius buvo prieinamas kitoms ligoms, įskaitant kai kurias vėžio rūšis, gydyti.

Kokie tyrimai atlikti su „Siklos“?

Kadangi hidroksikarbamidas yra gerai žinoma medžiaga, jau naudojama kituose vaistuose, bendrovė pateikė mokslinės literatūros duomenis, kuriais remiamas Siklos vartojimas suaugusiems ir vaikams, sergantiems pjautuvo ląstelių anemija. Visų pirma jis įrodė, kad Siklos veiksmingumas iš 11 paskelbtų 378 vaikų tyrimų ir trijų nacionalinių informacijos apie 155 Siklos gydytų vaikų iki 7 metų. Gamintojas taip pat pateikė mokslinius įrodymus, surinktus atlikus 299 suaugusiųjų tyrimą, kuriame Silkos poveikis buvo lyginamas su placebu (gydomojo poveikio neturinčiu preparatu), taip pat kitų tyrimų, kuriuose dalyvavo 430 suaugusiųjų, duomenimis ir duomenimis, gautais iš nacionalinio informacijos apie 123 suaugusiųjų, gydytų Siklos, registrą. Tyrimai palygino kraujagyslių okliuzijos krizių skaičių prieš ir po gydymo Siklos, kurie buvo nustatyti kaip skausmingi epizodai, apimantys rankas, kojas, pilvą, nugarą ar krūtinę.

Kokia Siklos nauda atsiskleidė tyrimų metu?

Siklos gydytiems pacientams po Siklos vartojimo sumažėjo kraujagyslių okliuzinės krizės, palyginti su laiku prieš gydymą, vaikams ir suaugusiesiems sumažėjo nuo 66% iki 80%. Taip pat sumažėjo ūminio krūtinės sindromo dažnis (25–33%). Galiausiai sumažėjo ligoninių priėmimų skaičius, taip pat ligoninėje praleistų dienų skaičius. Šie poveikiai buvo palaikomi iki 7 metų. Atliekant tyrimą, lyginant su Siklos su placebu suaugusiesiems, pacientams, vartojantiems šį vaistą (2, 5 priepuolio per metus), buvo mažiau kraujagyslių okliuzinių traukulių, nei placebą vartojusiems pacientams (4, 5 priepuolių per metus).

Kokia rizika siejama su Siklos vartojimu?

Dažniausi Siklos šalutiniai reiškiniai (pasireiškę daugiau kaip 1 pacientui iš 10) yra kaulų čiulpų depresija, kuri sukelia neutropeniją (sumažėjęs neutrofilų kiekis, baltųjų kraujo kūnelių rūšis), retikulocitopenija (sumažėjęs retikulocitų kiekis, tipas). raudonųjų kraujo kūnelių pirmtakas) ir makrocitozė (raudonųjų kraujo kūnelių padidinimas). Pacientai, vartojantys Siklos, turi būti reguliariai atliekami kraujo tyrimai visų pirma gydymo metu, siekiant patikrinti, ar nėra raudonųjų kraujo kūnelių, ir stebėti inkstų ir kepenų būklę. Kraujo ląstelių skaičius paprastai vėl normalizuojasi per dvi savaites nuo gydymo Siklos nutraukimo. Išsamų visų šalutinių reiškinių, apie kuriuos pranešta gydant Siklos, sąrašą galima rasti pakuotės lapelyje.

Siklos negalima skirti žmonėms, kurie gali būti itin jautrūs (alergiški) hidroksikarbamidui arba bet kuriai kitai sudėtinei medžiagai. Be to, vaisto negalima vartoti žmonėms, sergantiems sunkiomis kepenų ar inkstų ligomis arba pavojingai mažai kraujo ląstelių. Vartojant Siklos būtina nutraukti žindymą.

Kodėl Siklos buvo patvirtintas?

Žmonėms skirtų vaistinių preparatų komitetas (CHMP) nusprendė, kad Siklos nauda yra didesnė už keliamą riziką, kad būtų išvengta skausmingų pasikartojančių kraujagyslių okliuzijos priepuolių, įskaitant ūminį krūtinės sindromą vaikams ir suaugusiems, kuriems yra simptominė liesa anemija. Todėl Komitetas rekomendavo suteikti Siklos rinkodaros teisę.