Kas yra Cerezyme?
Cerezyme yra milteliai, paruošiami infuziniam tirpalui (lašinamas į veną). Sudėtyje yra veiklioji medžiaga imigliucerazė.
Kam vartojamas Cerezyme?
Cerezyme vartojamas ilgalaikiam Gošė liga sergančių pacientų gydymui. Gošė liga yra reta paveldima liga, kuriai būdingas fermento, vadinamo gliukocerebrosidazės, trūkumas, kuris paprastai suskaido lipidų produktą, vadinamą gliukocerebrosidu. Be šio fermento lipidų gliukocerebrosidas kaupiasi organizme, paprastai kepenyse, blužnyje ir kaulų čiulpuose, sukelia ligos simptomus: anemiją (mažą raudonųjų kraujo kūnelių kiekį), nuovargį, polinkį į mėlynę ir kraujavimą, patinimą. blužnies ir kepenų, kaulų skausmo ir lūžių.
Cerezyme skiriamas 1 tipo Gaucher liga sergantiems pacientams, kurie neturi įtakos nervų ląstelėms, arba 3 tipo, kurie ilgą laiką veikia nervų ląsteles. Pacientai turi turėti simptomų, kurie neturi įtakos nervų sistemai, įskaitant vieną ar daugiau iš šių sąlygų:
- anemija;
- trombocitopenija (mažas trombocitų kiekis kraujyje);
- kaulų problemos;
- kepenų arba blužnies padidėjimas.
Vaistą galima įsigyti tik su receptu.
Kaip vartojamas Cerezyme?
Gošė liga sergančius pacientus gydyti turi gydytojas, turintis patirties gydant šią ligą. Cerezyme paprastai vartojamas kaip infuzija kas dvi savaites. Infuzijų dozę ir dažnį reikia kiekvienam pacientui pritaikyti atsižvelgiant į simptomus ir atsaką į gydymą. Pirmoji infuzija turi būti atliekama lėtai, o infuzijos greitis gali būti padidintas prižiūrint gydytojui ar slaugytojui. Cerezyme skirtas ilgalaikiam vartojimui.
Kaip veikia Cerezyme?
Anksčiau Gošė liga buvo gydoma fermentu, vadinamu algluceraze, kuri buvo pagaminta iš žmogaus placentos. Imigliucerazė, veiklioji Cerezyme medžiaga, yra šio fermento, kuris gaminamas vadinamuoju "rekombinantinės DNR technologijos", kopija: fermentą gamina ląstelė, į kurią įterptas genas (DNR). kuris leidžia gaminti fermentą. Imigliucerazė pakeičia fermentą, kurio trūksta Gauche liga, ir skatina gliukocerebrosido skaidymą, neleidžiant jam kauptis organizme.
Kokie tyrimai atlikti su Cerezyme?
1 tipo Gaucher ligos atveju Cerezyme buvo tiriamas trijuose tyrimuose, kuriuose dalyvavo 40 pacientų, o tai yra priimtinas skaičius, atsižvelgiant į tai, kad liga yra labai reta. Šie tyrimai palygino Cerezyme ir alglucerazės gebėjimą kontroliuoti Gošė ligos simptomus, ty, padidėjo raudonųjų kraujo kūnelių ir trombocitų kiekis kraujyje ir sumažėjo kepenų ir blužnies tūris. 3 tipo „Gaucher“ liga, kuri yra labai reta, bendrovė pateikė paskelbtų straipsnių duomenis ir specialų Gošė liga sergančių pacientų registrą.
Kokia Cerezyme nauda atsiskleidė tyrimų metu?
Tyrimai parodė, kad kontroliuojant Gošė ligos simptomus, Cerezyme yra toks pat saugus ir veiksmingas kaip alglucerazė. Taip pat buvo įrodyta, kad pacientai gali saugiai pereiti nuo gydymo algluceraze į gydymą Cerezyme.
Kokia rizika siejama su Cerezyme vartojimu?
Dažniausiai pasitaikantys Cerezyme šalutiniai reiškiniai (pasireiškę nuo 1 iki 10 pacientų iš 100) yra kvėpavimo takų simptomai (kvėpavimo sutrikimas), dilgėlinė (išbėrimas) arba angioedema (poodinė patinimas), niežulys ir bėrimas. Pacientai gali išsivystyti antikūnus (organizme susidariusius baltymus kaip reakciją į Cerezyme, kurie gali pakenkti gydymui), ir jie turi būti stebimi per pirmus gydymo metus, kad būtų galima nustatyti bet kokius alerginių reakcijų Cerezyme požymius.
Cerezyme atsargiai reikia vartoti pacientams, kurie gali būti itin jautrūs (alergiški) imigliucerazei arba bet kuriai pagalbinei medžiagai.
Kodėl Cerezyme buvo patvirtintas?
Žmonėms skirtų vaistinių preparatų komitetas (CHMP) nusprendė, kad Cerezyme veiksmingai kontroliuoja 1 tipo ir 3 tipo Gošė ligos simptomus, ir nusprendė, kad Cerezyme nauda yra didesnė už jo keliamą riziką, pvz. ilgalaikė fermentų pakaitinė terapija pacientams, kuriems diagnozuota ne neuropatinė Gošė liga (1 tipo) arba lėtinė neuropatinė liga (3 tipas), kurie taip pat rodo reikšmingus ne neurologinius ligos požymius. Komitetas rekomendavo suteikti Cerezyme rinkodaros teisę.
Kita informacija apie Cerezyme:
1997 m. Lapkričio 17 d. Europos Komisija suteikė visoje Europos Sąjungoje galiojančią Cerezyme rinkodaros teisę Genzyme Europe BV. Rinkodaros teisė buvo atnaujinta 2002 m. Lapkričio 17 d. Ir 2007 m. Lapkričio 17 d.
Pilną „Cerezyme“ EPAR versiją rasite čia.
Paskutinė atnaujinta ši santrauka: 06-2009
