Kas yra CYSTAGON?
CYSTAGON yra vaistas, kurio sudėtyje yra cisteamino. Jis yra kapsulių (50 ir 150 mg) pavidalu.
Kam vartojamas CYSTAGON?
CYSTAGON vartojamas pacientams, sergantiems nefropatine cistinoze (inkstais), gydyti. Cistinozė yra reta paveldima liga, kurią sukelia cistinas, kuris kaupiasi kai kuriose ląstelėse, užkertant kelią jo normaliam funkcionavimui. Šis kaupimasis sukelia inkstų sutrikimus ir plinta į kitas kūno dalis, įskaitant akis, kai kurias liaukas (skydliaukės, kasos, gonadų), centrinę nervų sistemą, raumenis ir kepenis. Liga pasireiškia per augimo sunkumus.
Vaistą galima įsigyti tik su receptu.
Kaip vartojamas CYSTAGON?
CYSTAGON vartojimas turėtų prasidėti prižiūrint gydytojui, turinčiam patirties gydant cistinozę.
Norint koreguoti vaisto dozę, reikia išmatuoti cistino kiekį leukocituose.
Vaikams iki 12 metų rekomenduojama dozė yra 1, 30 g / m2 per parą, suskirstyta į keturias dozes
per dieną.
Pacientams, vyresniems nei 12 metų ir daugiau kaip 50 kilogramų svorio, rekomenduojama 2 g paros dozė, padalyta į keturias paros dozes. Pradinės dozės turi atitikti 1/4 - 1/6 galimų galutinių dozių. Pradinės dozės turėtų būti didinamos palaipsniui per 4-6 savaites.
Kaip veikia CYSTAGON?
CYSTAGON reaguoja su cistinu, kad susidarytų cisteinas ir sumaišytas cisteamino ir cistino disulfidas.
Šis mišrus disulfidas ekstrahuojamas iš ląstelių kitos aminorūgšties (lizino) transportavimo sistema. Sumažėja cistino kiekis organuose, apribojant žalą.
Kokie tyrimai atlikti CYSTAGON?
CYSTAGON buvo tiriamas trijuose klinikiniuose tyrimuose, kuriuose dalyvavo 234 pacientai per dvylikos metų laikotarpį. Tyrimuose dalyvavo neseniai įdarbinti vaikai ir nauji pacientai, kuriuose buvo išbandytos dvi skirtingos dozės. Atsižvelgiant į tai, kad tai yra labai rimta būklė, dėl etinių priežasčių CYSTAGON nebuvo galima tiesiogiai palyginti su placebu. Toks palyginimas buvo atliktas su grupe pacientų, gydytų placebu, kaip kito nesusijusio tyrimo dalis. Tyrimai skirti inkstų funkcijai ir pacientų išlikimui bei augimo tempams.
Kokia CYSTAGON nauda atsiskleidė tyrimų metu?
Trijuose tyrimuose nustatyta, kad CYSTAGON lėtina inkstų patologiją ir poreikį imtis dializės ar inkstų transplantacijos, jei gydymą pradedama nuo senyvo amžiaus pacientų, turinčių gerą inkstų funkciją. Vaistas taip pat pagerina vaikų išgyvenimą ir augimo tempus.
Kokia rizika siejama su CYSTAGON vartojimu?
Dažniausiai pasitaikantys CYSTAGON šalutiniai reiškiniai daugiausia susiję su virškinimo sistema.
Dažniausiai pasitaikantys nepageidaujami poveikiai (pasireiškę daugiau kaip 1 pacientui iš 10) yra: anoreksija (apetito praradimas), pykinimas, vėmimas, viduriavimas, letargija ir karščiavimas. Išsamų visų šalutinių reiškinių, apie kuriuos pranešta gydant CYSTAGON, sąrašą galima rasti pakuotės lapelyje.
CYSTAGON negalima skirti žmonėms, kurie gali būti itin jautrūs (alergiški) cisteaminui, kitoms vaisto medžiagoms ar penicilaminui. CYSTAGON negalima vartoti žindančioms motinoms arba įtariamo ar įtariamo nėštumo (ypač per pirmuosius tris mėnesius), nebent tai būtina.
Kodėl CYSTAGON buvo patvirtintas?
Cistinozė yra reta ir mirtina liga, o CYSTAGON laikomas naudingu vaistu
ji neturi alternatyvų. Žmonėms skirtų vaistinių preparatų komitetas (CHMP) nustatė, kad CYSTAGON nauda yra didesnė už jo keliamą riziką, ir rekomendavo suteikti jo rinkodaros teisę.
CYSTAGON buvo leista naudoti išskirtinėmis aplinkybėmis, nes jis naudojamas
retai ligai gydyti patvirtinimo metu nebuvo įmanoma gauti išsamesnės informacijos apie vaistą. Atsižvelgiant į tai, kad gamybos įmonė pateikė prašomą papildomą informaciją, 2007 m. Balandžio 17 d.
Daugiau informacijos apie CYSTAGON
1997 m. Birželio 23 d. Europos Komisija suteikė visoje Europos Sąjungoje galiojančią CYSTAGON rinkodaros teisę „Orphan Europe“. Šis leidimas buvo atnaujintas 2002 m. Birželio 23 d. Ir 2007 m. Birželio 23 d.
Pilną vertinimo versiją (EPAR) galite rasti čia.
Paskutinė atnaujinta ši santrauka: 06-2007
