Kas yra chenodeoksicholio rūgštis Sigma-Tau - chenodeoksicholio rūgštis?
Chenodeoksicholio rūgštis sigma-tau yra vaistas, kurio sudėtyje yra veikliosios medžiagos chenodeoksicholio rūgšties. Tai yra „pirminė tulžies rūgštis“, kuri yra viena iš pagrindinių tulžies sudedamųjų dalių (kepenų susidaro skystis, padedantis virškinti riebalus).
Chenodeoksicholio rūgštis sigma-tau vartojama suaugusiems ir vaikams nuo vieno mėnesio amžiaus su cerebrotendine xantomatoze. Šie pacientai negali gauti pakankamo kiekio pirminės chenodeoksicholio rūgšties tulžies rūgšties dėl genetinių sutrikimų, dėl kurių trūksta kepenų fermento sterolio 27-hidroksilazės. Kai pirminės tulžies rūgštys yra nepakankamos, organizmas gamina nenormalias tulžies rūgštis ir kitas medžiagas, kurios kaupiasi per visą kūną ir sukelia žalą.
Kadangi šios būklės pacientų skaičius yra mažas, ši liga laikoma "retu" ir 2014 m. Gruodžio 16 d. Chenodeoksicholio rūgštis sigma-tau buvo klasifikuojama kaip "retas vaistas" (vaistas, naudojamas retoms ligoms). Chenodeoksicholio rūgštis sigma-tau tai „hibridinis vaistas“.
Tai reiškia, kad jis yra panašus į „referencinį vaistą“, kuriame yra ta pati veiklioji medžiaga. Chenodeoksicholio rūgšties sigma-tau referencinis vaistas yra Xenbilox. Tačiau Xenbilox skiriasi nuo chenodeoksicholio rūgšties sigma-tau, nes jam leidžiama vartoti skirtingai (ištirpinti cholesterolio tulžies akmenis).
Kaip naudoti chenodeoksicholio rūgštį Sigma-Tau - chenodeoksicholio rūgštį?
Chenodeoksicholio rūgšties sigma-tau galima įsigyti tik su receptu. Gydymą turi pradėti ir prižiūrėti gydytojas, turintis patirties gydant cerebrotendininę ksantomatozę ar kitas ligas, susijusias su pirminių tulžies rūgščių gamyba.
Chenodeoksicholio rūgštis sigma-tau yra kapsulės (250 mg), vartojamos 3 kartus per dieną maždaug tuo pačiu metu kiekvieną dieną. Kiekvieno paciento gydymo metu paros dozė nustatoma ir koreguojama priklausomai nuo amžiaus, kepenų funkcijos ir tulžies rūgšties kiekio kraujyje ir šlapime. Mažiems vaikams ir vaikams, kurie negali nuryti kapsulių, šių kapsulių turinį galima maišyti su 8, 4% natrio bikarbonato tirpalu, kad susidarytų skystis.
Daugiau informacijos rasite pakuotės lapelyje.
Kaip chenodeoksicholio rūgštis Sigma-Tau - chenodeoksicholio rūgštis?
Chenodeoksicholio rūgštis yra viena iš pagrindinių kepenų rūgščių. Chenodeoksicholio rūgštis, esanti šiame vaistiniame preparate, pakeičia paciento trūkstamą. Tai padeda sumažinti nenormalių medžiagų gamybą ir prisideda prie normalaus tulžies aktyvumo virškinimo sistemoje, taip palengvinant ligos simptomus.
Kokia yra Chenodeoxycholic Acid Sigma-Tau - Chenodeoxycholic acid nauda?
Chenodeoksicholio rūgšties sigma-tau buvo ištirtas tyrime, kuriame ištirtas 35 pacientų, sergančių cerebrotendinine ksantomatoze, gydymas chenodeoksicholio rūgštimi maždaug 9 metus. Iš 23 pacientų, kuriems buvo pasiekta tulžies rūgšties koncentracija, jie visi sumažėjo (vidutiniškai 56-69 μmol / l). Iš 14 pacientų, kurių šlapimo rūgšties kiekis buvo šlapime, 79% (11 iš 14) paskutiniame tyrime sumažėjo. Dauguma pacientų taip pat parodė ligos simptomų pagerėjimą: visi pranešė apie viduriavimo pagerėjimą, 89% pacientų pagerėjo psichikos fakultetai, 60% pacientų pagerėjo judumas, o 85% ir 77% pacientų psichikos būklės pagerėjimas buvo pagrįstas dviem skirtingais balais.
Kokia rizika siejama su Chenodeoxycholic Acid Sigma-Tau - Chenodeoxycholic acid?
Nepageidaujamas poveikis, pastebėtas vartojant chenodeoksicholio rūgšties sigma-tau, yra vidurių užkietėjimas ir nenormalios kepenų tyrimų vertės; tačiau jų dažnumas negalėjo būti patikimai įvertintas iš turimų duomenų. Jie buvo lengvi arba vidutinio sunkumo ir nebuvo patvarūs.
Apribojimų sąrašą rasite pakuotės lapelyje.
Kodėl patvirtinta chenodeoksicholio rūgštis Sigma-Tau - chenodeoksicholio rūgštis?
Chenodeoksicholio rūgštis buvo naudojama gydant cerebrotendininę ksantomatozę maždaug 40 metų, nors ji nebuvo leista naudoti tokiam vartojimui. Tačiau, atsižvelgiant į ligos retumą, turimi duomenys apie vaisto vartojimą vis dar yra riboti. Nepaisant to, tyrimai parodė, kad vaistas turi teigiamą poveikį pacientams ir neturi reikšmingo šalutinio poveikio. Todėl Agentūros Žmonėms skirtų vaistinių preparatų komitetas (CHMP) nusprendė, kad chenodeoksicholio rūgšties sigma-tau nauda yra didesnė už riziką, ir rekomendavo jį patvirtinti naudoti ES.
Chenodeoksicholio rūgšties sigma-tau buvo leista naudoti „išskirtinėmis aplinkybėmis“, nes dėl ligos retumo nebuvo įmanoma gauti išsamios informacijos apie tai. Kiekvienais metais Europos vaistų agentūra peržiūrės naują turimą informaciją ir ši santrauka bus atitinkamai atnaujinta.
Kokios informacijos apie chenodeoksicholio rūgštį sigmatau vis dar laukiama?
Kadangi Chenodeoxycholic acid sigma-tau buvo leista naudoti išskirtinėmis aplinkybėmis, bendrovė, kuri ją parduoda, sukurs registrą, kuris stebės jo naudą ir saugumą.
Kokių priemonių imamasi, kad būtų užtikrintas saugus ir veiksmingas chenodeoksicholio rūgšties Sigma-Tau - chenodeoksicholio rūgšties naudojimas?
Į vaisto charakteristikų santrauką ir pakuotės lapelį įtrauktos rekomendacijos ir atsargumo priemonės, kurių turi laikytis sveikatos priežiūros specialistai ir pacientai, kad būtų užtikrintas saugus ir veiksmingas chenodeoksicholio rūgšties sigma-tau vartojimas.
Kita informacija apie chenodeoksicholio rūgštį Sigma-Tau - chenodeoksicholio rūgštį
Išsamų Chenodeoxycholic acid sigma-tau EPAR galima rasti Agentūros tinklalapyje: ema.europa.eu/Find medicine / Žmonių vaistai / Europos visuomenės vertinimo ataskaitos. Daugiau informacijos apie gydymą Chenodeoxycholic acid sigma-tau rasite pakuotės lapelyje (taip pat EPAR dalis) arba kreipkitės į gydytoją arba vaistininką.
Retųjų vaistų komiteto nuomonės santrauka dėl chenodeoksicholio rūgšties sigma-tau pateikiama Agentūros interneto svetainėje: ema.europa.eu/Find medicine / Žmonių vaistai / Retųjų ligų pavadinimas.
