Translarna - ataluren

Kas yra ir kodėl naudojate Translarna - ataluren?

Translarna yra vaistas, kurio sudėtyje yra veikliosios medžiagos atalureno . Jis skirtas Duchenne raumenų distrofijos gydymui vyresniems nei 5 metų pacientams, kurie gali vaikščioti. Duchenne raumenų distrofija yra genetinė liga, kuri palaipsniui sukelia raumenų funkcijos silpnumą ir praradimą. Translarna vartojama siauroje Duchenne distrofijos sergančių pacientų grupėje dėl specifinio genetinio defekto (vadinamo „nesąmonės mutacija“) dinstrofino genuose. Kadangi Duchenne raumenų distrofija sergančių pacientų skaičius yra mažas, liga laikoma "reta", o 2005 m. Gegužės 27 d. Translarna buvo priskirtas retųjų vaistų (retų ligų vaistams).

Kaip vartojamas Translarna - ataluren?

Translarna galima įsigyti tik pateikus receptą, o gydymą turėtų pradėti specialistai, kurie yra Duchenne / Becker raumenų distrofijos gydymo specialistai. Prieš pradedant gydymą Translarna, pacientams turi būti atliekamas kraujo tyrimas, siekiant patvirtinti, kad ligą sukelia nesąmonė ir todėl tinka gydyti Translarna. Translarna tiekiama kaip granulės (100, 250 ir 1 000 mg), geriamos kartu su skystu ar pusiau kietu maistu (pvz., Jogurtu). Translarna reikia gerti tris kartus per parą, rekomenduojama 10 mg / kg dozė (10 mg / kg kūno svorio) ryte, 10 mg / kg viduryje ir 20 mg / kg vakare (bendra 40 mg dozė). / kg). Daugiau informacijos rasite pakuotės lapelyje.

Kaip veikia Translarna - atalurenas?

Pacientams, sergantiems Duchenne raumenų distrofija, yra dinstrofino trūkumas, raumenyse randamas baltymas. Kadangi šis baltymas padeda apsaugoti raumenis nuo pažeidimų susitraukimo ir atsipalaidavimo metu, pacientams, sergantiems Duchenne raumenų distrofija, raumenys patiria sužalojimų ir laikui bėgant praranda savo funkcijas. Duchenne raumenų distrofiją gali sukelti keletas genetinių sutrikimų. Translarna vartojamas pacientams, kurių liga atsiranda dėl tam tikrų defektų (vadinamų nesąmonių mutacijų), esančių dystrofino genuose, kurie per anksti blokuoja normalaus dystrofino baltymo gamybą, todėl atsiranda trumpesnis dinstrofino baltymas. gali tinkamai veikti. Translarna veikia šiems pacientams, leisdamas ląstelėse esančiam baltymų gamybos įrenginiui įveikti defektą, kad ląstelės galėtų gaminti funkcinį dystrofino baltymą.

Kokia Translarna - ataluren nauda atsiskleidė tyrimų metu?

Translarna buvo tiriamas pagrindiniame tyrime, kuriame dalyvavo 174 pacientai, sergantieji Duchenne raumenų distrofija, kai dvi Translarna dozės (40 mg / kg per parą ir 80 mg / kg per parą) buvo lyginamos su placebu ( fiktyvus gydymas). Pagrindinis veiksmingumo rodiklis buvo atstumas, kurį pacientai galėjo vaikščioti pėsčiomis per šešias minutes po 48 gydymo savaičių. Nors pradinis visų tyrimo metu surinktų duomenų rezultatų tyrimas neatskleidė reikšmingų skirtumų tarp Translarna ir placebu gydytų pacientų nuvažiuoto atstumo, tolesnė analizė parodė, kad vaikščioti gebėjimai kasdien vartojamoje grupėje buvo mažesni 40 mg / kg Translarna, lyginant su placebo grupe: po 48 gydymo savaičių kasdien su 40 mg / kg Translarna gydytiems pacientams vidutiniškai galėjo eiti 31, 3 metrų daugiau negu placebą vartojusiems pacientams. Šį teigiamą mažesnės dozės poveikį patvirtino ir kitų veiksmingumo parametrų pagerėjimas, įskaitant tuos, kurie tiesiogiai susiję su kasdienine paciento veikla. Didžiausia dozė (80 mg / kg per parą) nepagerėjo.

Kokia rizika siejama su Translarna - ataluren vartojimu?

Dažniausiai pasitaikantys Translarna šalutiniai reiškiniai (kurie gali pasireikšti daugiau kaip 1 iš 10 žmonių) yra pykinimas, vėmimas ir galvos skausmas. Skiriant į veną, Translarna negalima vartoti kartu su tam tikrais antibiotikais, vadinamais aminoglikozidais. Išsamų visų šalutinių reiškinių ir apribojimų, susijusių su Translarna, sąrašą galima rasti pakuotės lapelyje.

Kodėl Translarna - ataluren buvo patvirtintas?

Agentūros Žmonėms skirtų vaistinių preparatų komitetas (CHMP) nusprendė, kad nauda „Translarna“ yra didesnė už jo keliamą riziką ir rekomendavo jį patvirtinti naudoti ES. Nepaisant turimų ribotų duomenų ir tai, kad didžiausia 80 mg / kg paros dozė nenustatyta, CHMP laikėsi nuomonės, kad 40 mg / kg Translarna paros dozė lėtina ligos progresavimą. ir kad saugumo profilis nebuvo susirūpinimas. Komitetas taip pat pripažino Duchenne raumenų distrofijos sunkumą ir nepatenkinamą medicininį klausimą, susijusį su šia liga sergančiais pacientais. Translarna gavo „sąlyginį patvirtinimą“. Tai reiškia, kad ateityje bus galima gauti daugiau informacijos apie vaistą, kurį įmonė turi pateikti. Kiekvienais metais Europos vaistų agentūra peržiūrės naują turimą informaciją ir ši santrauka bus atitinkamai atnaujinta

Kokių priemonių imamasi siekiant užtikrinti saugų ir veiksmingą Translarna - ataluren naudojimą

Siekiant užtikrinti, kad Translarna būtų naudojamas kuo saugiau, buvo parengtas rizikos valdymo planas. Remiantis šiuo planu, į Translarna vaisto charakteristikų santrauką ir pakuotės lapelį buvo įtraukta saugumo informacija, įskaitant atitinkamas atsargumo priemones, kurių turi laikytis sveikatos priežiūros specialistai ir pacientai. Daugiau informacijos galima rasti rizikos valdymo plano santraukoje.

Kokių priemonių imamasi siekiant užtikrinti saugų ir veiksmingą Translarna - ataluren naudojimą?

Kita informacija apie Translarna - ataluren

2014 m. Liepos 31 d. Europos Komisija suteikė visoje Europos Sąjungoje galiojančią Translarna rinkodaros teisę. Daugiau informacijos apie gydymą Translarna rasite pakuotės lapelyje (taip pat EPAR dalis) arba kreipkitės į gydytoją arba vaistininką. Retųjų vaistų komiteto nuomonės dėl Translarna santrauka pateikiama Agentūros interneto svetainėje: ema.Europa.eu/Find medicine / Žmonių vaistai / Retųjų ligų pavadinimas. Paskutinis šios santraukos atnaujinimas: 08-2014