Kam vartojamas Procysbi - Mercaptamine?
Procysbi yra vaistas, kurio sudėtyje yra veikliosios medžiagos merkaptamino (dar vadinamo cisteaminu) ir yra vartojamas pacientams, sergantiems nefropatiniu (inkstų) cistinoze. Cistinozė yra paveldima liga, kurioje ląstelėse, ypač inkstuose ir akyse, kaupiasi pernelyg daug cistino, natūraliai esančios aminorūgštyje, ir taip pažeidžiamos. Kadangi cistinoze sergančių pacientų skaičius yra mažas, ši liga laikoma "retu" ir 2010 m. Rugsėjo 20 d. Procysbi buvo klasifikuojamas kaip "retas vaistas" (vaistas, naudojamas retoms ligoms). Procysbi yra "hibridinis vaistas", ty panašus į „referencinį vaistą“, turintį tą pačią veikliąją medžiagą, tačiau Procysbi yra preparate, leidžiančiame atidėti veikliosios medžiagos išsiskyrimą organizme. Procysbi referencinis vaistas yra Cystagon.
Kaip vartojamas Procysbi - Mercaptamine?
Procysbi galima įsigyti tik su receptu ir gydymą reikia pradėti prižiūrint gydytojui, turinčiam patirties gydant cistinozę. Procysbi yra skrandyje neirios kapsulės (25 ir 75 mg). Gastroresistantas reiškia, kad kapsulių turinys patenka per skrandį, nesiskirsdamas į žarnyną. Rekomenduojama paros dozė apskaičiuojama pagal kūno paviršiaus plotą, 1, 30 g / m2, suskirstytą į 2 dozes kas 12 valandų. Cistino koncentraciją baltuose kraujo kūneliuose (kurie yra matuojami kaip emicistino nmol vienam baltymų kiekiui baltųjų kraujo kūnelių) arba alternatyviai merkaptamino koncentraciją kraujyje reikia stebėti ir naudoti dozei koreguoti, o tai niekada neturėtų viršyti 1, 95 g / m2 per dieną. Daugiau informacijos rasite pakuotės lapelyje.
Kaip veikia Procysbi - Mercaptamine?
Procysbi veiklioji medžiaga merkaptaminas reaguoja su cistinu, kad susidarytų dar viena aminorūgštis, vadinama cisteinu, ir junginys, vadinamas cisteino-cisteamino druska. Kūnas gali pašalinti šią druską iš ląstelių. Todėl sumažėja cistino kiekis organuose ir tai riboja šių organų pažeidimus.
Kokia Procysbi - Mercaptamine nauda atsiskleidė tyrimų metu?
Procysbi, vartojamas kas 12 valandų, buvo mažiausiai veiksmingas, kai Cystagon, vartojamas kas 6 valandas, palaikyti priimtinu lygiu baltųjų kraujo kūnelių cistino kiekį (mažiau nei 1 nmol hemicistino viename baltymo baltymų kraujyje). Viename pagrindiniame tyrime, kuriame dalyvavo 43 pacientai, sergantys nefropatine cystinoze, 3 savaičių trukmės dviejų šių vaistų gydymo metu baltymų kraujo kūnelių vidutinis cistino kiekis nesiskyrė. Procysbi koncentracija buvo 0, 51 nmol / mg, lyginant su 0, 4 nmol / mg su Cystagon.
Kokia rizika siejama su Procysbi - Mercaptamine vartojimu?
Dažniausiai pasitaikantys Procysbi šalutiniai reiškiniai (kurie gali pasireikšti daugiau kaip 1 iš 10 žmonių) yra apetito praradimas, vėmimas, pykinimas, viduriavimas, mieguistumas (energijos trūkumas) ir pireksija (karščiavimas). Išsamų visų šalutinių reiškinių, apie kuriuos pranešta gydant Procysbi, sąrašą galima rasti pakuotės lapelyje. Procysbi negalima vartoti žmonėms, kurie yra itin jautrūs (alergiški) bet kuriai kitai sudėtinei medžiagai arba penicilaminui. Ji taip pat neturi būti naudojama žindančioms moterims.
Kodėl Procysbi - Mercaptamine buvo patvirtintas?
Agentūros Žmonėms skirtų vaistinių preparatų komitetas (CHMP) nusprendė, kad Procysbi nauda yra didesnė už jo keliamą riziką, ir rekomendavo, kad jis būtų patvirtintas naudoti ES. Žmonėms skirtų vaistinių preparatų komitetas pažymėjo, kad Procysbi yra bent toks pat veiksmingas kaip Cystagon palaikant baltųjų kraujo kūnelių cistino kiekį iki priimtino lygio. Komitetas taip pat laikėsi nuomonės, kad dėl mažiau retos vaisto vartojimo atsirandančios gastroresistinės formulės tikimasi padidinti gydymą ir cistinozės sergančių pacientų gyvenimo kokybę. CHMP nusprendė, kad jo saugumas yra gerai žinomas ir kad Procysbi yra tikėtinas kaip ir referencinio vaistinio preparato saugumas.
Kokių priemonių imamasi siekiant užtikrinti saugų ir veiksmingą Procysbi - Mercaptamine naudojimą?
Siekiant užtikrinti, kad Procysbi būtų naudojamas kuo saugiau, buvo parengtas rizikos valdymo planas. Remiantis šiuo planu, saugumo informacija buvo įtraukta į Procysbi vaisto charakteristikų santrauką ir pakuotės lapelį, įskaitant atitinkamas atsargumo priemones, kurių turi laikytis sveikatos priežiūros specialistai ir pacientai.
Be to, bendrovė, kuri prekiauja „Procysbi“, suteiks mokomąją medžiagą visiems potencialiems vaisto skyrėjams, įskaitant svarbią saugumo informaciją, įskaitant riziką, kad vaistas kenkia negimusiam vaikui.
Daugiau informacijos apie Procysbi - Mercaptamine
2013 m. Rugsėjo 6 d. Europos Komisija suteikė visoje Europos Sąjungoje galiojantį Procysbi rinkodaros teisę. Išsamų Procysbi EPAR apsilankykite Agentūros tinklalapyje: ema.Europa.eu/Find medicine / Žmonių vaistai / Europos viešosios vertinimo ataskaitos. Daugiau informacijos apie gydymą Procysbi rasite pakuotės lapelyje (taip pat EPAR dalis) arba kreipkitės į gydytoją arba vaistininką. Retųjų vaistų komiteto nuomonės apie Procysbi santrauką galima rasti Agentūros tinklalapyje: ema.Europa.eu/Find medicine / Žmonių vaistai / Retųjų ligų pavadinimas. Paskutinis šios santraukos atnaujinimas: 09-2013.
