Diacomit - stiripentolis

Kas yra Diacomit?

Diacomit yra vaistas, kurio sudėtyje yra veikliosios medžiagos stiripentolio. Jis tiekiamas kapsulėmis arba paketėlėmis, kurių sudėtyje yra 250 ir 500 mg. Paketėliai turi miltelius, naudojamus geriamajai suspensijai gauti (skystis, turintis kietų dalelių).

Kam vartojamas Diacomit?

Diacomit yra vaistas nuo epilepsijos. Jis skirtas vaikams, sergantiems labai retu epilepsijos pavidalu, vadinamą „sunkia mioklonine vaikystės epilepsija“ (EMSI), taip pat žinomu kaip Draveto sindromu. Šis epilepsijos tipas paveikia mažus vaikus. Diacomit skiriamas kaip papildomas gydymas klobazamu ir valproatu (kitais antiepilepsiniais vaistais) gydant toninius-kloninius traukulius (sunkiausius traukulius, kuriuose yra sąmonės netekimas), kurių negalima tinkamai kontroliuoti klobazamu ir valproatu.

Kadangi sumažėja EMSI sergančių pacientų skaičius, ši liga laikoma "retai", o 2001 m. Gruodžio 5 d. Diacomit buvo priskirtas retųjų vaistų (retųjų ligų vaistams).

Vaistą galima įsigyti tik su receptu.

Kaip vartojamas Diacomit?

Gydymą Diacomit galima skirti tik prižiūrint gydytojui, turinčiam naujagimio ir vaiko (pediatrų ar vaikų neurologo) epilepsijos diagnozavimo ir gydymo patirties. Įprasta dozė yra 50 mg / kg kūno svorio, padalinta į dvi ar tris dozes per dieną. Gydymas paprastai prasideda mažesne vaisto doze, kuri palaipsniui didinama iki rekomenduojamos dozės per tris dienas. Pradėjus gydymą Diacomit, gali reikėti sumažinti klobazamo dozę. Paprastai valproato dozės koreguoti nereikia.

Pagrindiniai Diacomit tyrimai buvo atlikti su vyresniais kaip trejų metų vaikais. Sprendimas dėl Diacomit vartojimo jaunesniems kaip trejų metų vaikams turėtų būti priimamas individualiai, priklausomai nuo atvejo: vaistas, ty gali būti skiriamas jaunesniems vaikams, tik jei patvirtinta EMSI diagnozė.

Diacomit turi būti vartojamas su maistu, bet ne su pienu ar pieno produktais, gazuotais gėrimais, vaisių sultimis ar maisto produktais ir gėrimais, kurių sudėtyje yra kofeino arba teofilino (medžiaga, randama, pavyzdžiui, juodos ir žaliosios arbatos).

Kaip veikia Diacomit?

Diacomit veikliosios medžiagos, stiripentolio, kaip antiepilepsijos, veikimo būdas dar nėra visiškai žinomas. Gali būti, kad jis veikia, pabrėždamas kitų priešepilepsinių vaistų aktyvumą mažinant kepenų metabolizavimo greitį. Taip pat įmanoma, kad padidėja „neurotransmiterio“, vadinamo gama-aminovo rūgšties (GABA), kiekis tarp nervų ląstelių smegenyse. Neurotransmiteriai yra organizme esančios medžiagos, kurios perduoda signalus iš vienos nervų ląstelės į kitą.

Kokie tyrimai atlikti su Diacomit?

Prieš pradedant tyrimus su žmonėmis, Diacomit poveikis pirmą kartą buvo išbandytas su eksperimentiniais modeliais.

Du pagrindiniai Diacomit tyrimai buvo atlikti 65 vaikams ir paaugliams nuo 3 iki 18 metų. Tyrimuose buvo lyginamas Diacomit veiksmingumas kapsulėse ar paketėse su placebu (gydomojo poveikio neturinčiu preparatu) šiems pacientams kaip papildomas gydymas klobazamu ir valproatu. Pagrindinis veiksmingumo rodiklis buvo pacientų, kurie reagavo į gydymą, skaičius. Vienas pacientas buvo vadinamas „reaktyviu“, jei antrojo gydymo mėnesio priepuolių skaičius sumažėjo bent 50%, palyginti su mėnesiu iki gydymo pradžios.

Kokia Diacomit nauda atsiskleidė tyrimų metu?

Pacientų, kurie reagavo su Diacomit, skaičius buvo didesnis nei placebą vartojusių pacientų. Pirmajame tyrime 71% Diacomit vartojusių pacientų reagavo į gydymą (15 iš 21), palyginti su 5% placebo grupėje (1 iš 20). Panašūs rezultatai buvo nustatyti ir antrajame tyrime, kuriame 67% pacientų reagavo į Diacomit (8 iš 12), palyginti su 9% placebo grupėje (1 iš 9). Tačiau neaišku, ar šis poveikis atsirado dėl Diacomit ar kitų vaistų nuo epilepsijos padidėjimo.

Kokia rizika siejama su Diacomit vartojimu?

Dažniausi Diacomit šalutiniai reiškiniai (daugiau kaip 1 pacientas iš 10) yra anoreksija (apetito praradimas), svorio kritimas, nemiga, somnolencija, ataksija (nesugebėjimas koordinuoti raumenų judesių), hipotonija (raumenų silpnumas) ir distonija (negalavimai). raumenų). Išsamų visų šalutinių reiškinių, apie kuriuos pranešta gydant Diacomit, sąrašą galima rasti pakuotės lapelyje.

Diacomit negalima skirti žmonėms, kurie gali būti itin jautrūs (alergiški) stiripentoliui arba bet kuriai kitai sudėtinei medžiagai. Jis taip pat neturėtų būti vartojamas pacientams, sergantiems psichoze (sunkia psichine būsena, kuri apima pasikeitusį realybės jausmą) ir su apgaulingais epizodais (psichinė būsena, kuriai būdinga painiava, jaudulys, neramumas ir haliucinacijos). Ypač atsargiai reikia vartoti Diacomit kartu su kitais vaistais. Išsamų šių vaistų sąrašą rasite pakuotės lapelyje.

Kodėl Diacomit buvo patvirtintas?

Žmonėms skirtų vaistinių preparatų komitetas (CHMP) padarė išvadą, kad įrodyta, kad Diacomit veiksmingai gydo EMSI, nors tyrimų skaičius yra mažas ir jų trukmė yra mažesnė nei tikimasi komiteto. Komitetas nusprendė, kad Diacomit teikiama nauda yra didesnė už jo keliamą riziką vartojant kartu su klobazamu ir valproatu papildomai gydant refrakcinius generalizuotus toninius-kloninius traukulius pacientams, sergantiems sunkia mioklonine vaikų epilepsija, EMSI (arba Draveto sindromu). ), kai priepuoliai nepakankamai kontroliuojami klobazamu ir valproatu. Todėl Komitetas rekomendavo suteikti Diacomit rinkodaros teisę.

„Diacomit“ gavo „sąlyginį patvirtinimą“. Tai reiškia, kad tikimasi daugiau duomenų apie vaistą. Kiekvienais metais Europos vaistų agentūra (EMEA) peržiūrės visą naują informaciją, kuri bus prieinama, ir prireikus atnaujins šią santrauką.

Kokia informacija vis dar laukiama Diacomit?

Diacomit gaminanti bendrovė atliks tyrimą, kuriame bus lyginamas Diacomit su klobazamu kaip papildomas gydymas pacientams, kurių simptomai nepakankamai kontroliuojami klobazamu ir valproatu.

Kokių priemonių imamasi siekiant užtikrinti saugų Diacomit vartojimą?

Diacomit gaminanti bendrovė stebės vaisto poveikį skrandžiui ir žarnyne bei augimo tempą, ypač tuo pačiu metu vartojant valproatą. Taip pat bus nagrinėjamas kartu vartojamų Diacomit ir kitų vaistų poveikis ilgalaikių problemų, turinčių įtakos smegenims ir nervų sistemai, rizikai.