Kas yra Aldurazyme?
Aldurazyme yra infuzinis tirpalas (flebocizė), kurio sudėtyje yra veikliosios medžiagos laronidazės.
Kam vartojamas Aldurazyme?
Aldurazyme skiriamas pacientams, kuriems diagnozuota I tipo polipirozė (MPS-I, α-L-iduronidazės trūkumas), gydant ligos ne neurologinius požymius (nesusijusius su smegenimis ar nervais). MPS I yra reta paveldima liga, kai α-L-iduronidazės fermentinio aktyvumo lygis yra daug mažesnis už įprastą. Todėl tam tikrų medžiagų (glikozaminoglikanų), kurie kaupiasi daugumoje kūno organų, ir jų nepažeistų, degradacija. Ne neurologinės MPS I apraiškos gali būti padidėjęs kepenys, sąnarių sustingimas, dėl kurio kyla judėjimo sunkumas, sumažėjęs plaučių tūris, širdies ligos ir akių ligos. Kadangi MPS sergančių pacientų skaičius yra mažas, ši liga laikoma "retai" ir 2001 m. Vasario 14 d. Aldurazyme buvo priskirtas retųjų vaistų (retų ligų vaistams). Vaistą galima įsigyti tik su receptu. medicinos.
Kaip vartojamas Aldurazyme?
Aldurazyme gydymą turi prižiūrėti gydytojas, turintis MPS I ar kitų paveldimų medžiagų apykaitos ligų gydymo patirties. Aldurazyme reikia vartoti ligoninėse ar klinikose, kuriose yra gaivinimo įranga, ir prieš infuziją gali būti skiriami kiti vaistai, kad būtų išvengta alerginių reakcijų. Aldurazyme reikia švirkšti vieną kartą per savaitę į veną ir yra skirtas ilgalaikiam gydymui.
Kaip veikia Aldurazyme?
Aldurazyme veiklioji medžiaga laronidazė yra žmogaus fermento α-L-iduronidazės kopija. jis gaminamas vadinamuoju "rekombinantinės DNR technologijos" būdu: fermentą gamina ląstelė, kurioje įvedamas genas (DNR), kuris leidžia jį gaminti laronidazę, kuri naudojama kaip "fermentų pakaitinė terapija". Tai reiškia, kad trūkstamas fermentas pakeičiamas pacientams, sergantiems MPS I. MPS I simptomai yra tokie kontroliuojami, todėl pacientų gyvenimo kokybė pagerėja.
Kokie tyrimai atlikti su Aldurazyme?
Aldurazyme buvo lyginamas su placebu (gydomojo poveikio neturinčiu preparatu) 45 pacientams, sulaukusiems 5 metų ir vyresniems, patvirtinus diagnozę I (MPS-I). Pagrindinis veiksmingumo rodiklis buvo priverstinis gyvybingumas (CVF, plaučių veiksmingumo matas), o atstumas pacientams gali eiti šešias minutes. Šios vertės buvo išmatuotos prieš ir po 26 gydymo savaičių. Po to tyrimas tęsėsi iki ketverių metų ir visi pacientai buvo gydomi Aldurazyme. Aldurazyme buvo tiriamas 20 vaikų, jaunesnių nei penkerių metų, kuriems buvo skiriama Aldurazyme vienerius metus. Tyrime daugiausia dėmesio buvo skiriama vaisto saugumui, tačiau taip pat išmatuotas jo gebėjimas sumažinti GAG kiekį šlapime ir kepenų dydį.
Kokia Aldurazyme nauda atsiskleidė tyrimų metu?
Tyrimas parodė, kad Aldurazyme pagerino priverstinį gyvybingumą (CVF) ir pacientų gebėjimą vaikščioti po 26 savaičių ir kad poveikis buvo palaikomas iki ketverių metų. Jaunesniems kaip penkerių metų vaikams Aldurazyme sumažino glikozaminoglikano kiekį šlapime maždaug 60%, o pusė gydytų vaikų tyrimo pabaigoje buvo normalaus dydžio kepenys.
Kokia rizika siejama su Aldurazyme vartojimu?
Dauguma Aldurazyme sukeliamų šalutinių reiškinių yra infuzijos, o ne pačios vaisto reakcijos. Kai kurie iš jų yra rimti, tačiau nepageidaujamų reiškinių skaičius laikui bėgant mažėja. Dažniausi Aldurazyme šalutiniai reiškiniai, pasireiškę vyresniems nei penkerių metų pacientams (daugiau nei vienam iš dešimties pacientų), yra galvos skausmas, pykinimas, pilvo skausmas (skrandžio skausmas), bėrimas, artropatija (sąnarių degeneracija), artralgija. (sąnarių skausmas), nugaros skausmas, galūnių skausmas (rankos ir pėdos), paraudimas, karščiavimas ir karščiavimas infuzijos vietoje. Jaunesniems nei penkerių metų pacientams dažniausias šalutinis poveikis yra padidėjęs kraujospūdis, sumažėjęs deguonies prisotinimas (plaučių funkcijos veiksmingumo matas), tachikardija (padidėjęs širdies susitraukimų dažnis), pireksija ir šaltkrėtis. Išsamų visų šalutinių reiškinių, apie kuriuos pranešta gydant Aldurazyme, sąrašą galima rasti pakuotės lapelyje. Aldurazyme vartojantiems pacientams dažnai atsiranda antikūnų (baltymų, gautų reaguojant į vaistą), tačiau šių antikūnų poveikis vaisto saugumui ir veiksmingumui dar nėra visiškai žinomas. Aldurazyme negalima skirti žmonėms, kuriems gali pasireikšti sunkios alerginės reakcijos (pvz., Anafilaksinė reakcija) laronidazei ar kitoms pagalbinėms medžiagoms.
Kodėl Aldurazyme buvo patvirtintas?
Žmonėms skirtų vaistinių preparatų komitetas (CHMP) nusprendė, kad Aldurazyme veiksmingai kontroliuoja MPS I simptomus. Komitetas nusprendė, kad Aldurazyme nauda yra didesnė už ilgalaikio fermentų pakaitinės terapijos riziką pacientams. patvirtinta MPS I diagnozė. Komitetas rekomendavo suteikti vaistui leidimą prekiauti. „Aldurazyme“ buvo leista naudoti „išskirtinėmis aplinkybėmis“, o tai reiškia, kad dėl retos ligos gydymo nebuvo įmanoma gauti išsamesnės informacijos apie vaistą. Europos vaistų agentūra kasmet peržiūrės naują turimą informaciją ir prireikus atnaujins šią santrauką.
Kokia informacija vis dar laukiama „Aldurazyme“?
Aldurazyme gaminanti bendrovė stebės vaisto vartojančius pacientus stebėdama infuzijos reakcijas ir antikūnų vystymąsi.
Kita informacija:
2003 m. Birželio 10 d. Europos Komisija suteikė visoje Europos Sąjungoje galiojančią Aldurazyme rinkodaros teisę Genzyme Europe BV. Leidimas prekiauti buvo atnaujintas 2008 m. Birželio 10 d. Retųjų vaistų komiteto nuomonės apie Aldurazyme santrauką rasite čia. Jei norite gauti visą „Aldurazyme“ EPAR versiją, spustelėkite čia .
Paskutinė atnaujinta ši santrauka: 06-2009.
