Kas yra Kanuma - Sebelipase alfa?
Kanuma yra vaistas, vartojamas visų amžiaus grupių pacientams, sergantiems lizosominės rūgšties lipazės nepakankamumu, paveldima liga, kurią sukelia lizosominės rūgšties lipazės trūkumas, reikalingas riebalų metabolizavimui ląstelėse. Jei šio fermento nėra arba yra tik labai mažai, riebalai kaupiasi organizmo ląstelėse, sukeldami tokius simptomus kaip augimo deficitas ir kepenų pažeidimas.
Kadangi lizosominės rūgšties lipazės trūkumo sergančių pacientų skaičius yra mažas, ši liga laikoma "reta", o 2010 m. Gruodžio 17 d. Kanuma buvo priskirta "retųjų vaistų" (retų ligų vaistams).
Kanuma yra veiklioji medžiaga sebelipazė alfa.
Kaip vartojamas Kanuma - Sebelipase alfa?
Gydymą Kanuma turi stebėti gydytojas, turintis lizosomų rūgšties lipazės trūkumo, kitų metabolinių sutrikimų ar kepenų ligų gydymo patirties. Gydymą turi skirti tinkamai apmokytas sveikatos priežiūros specialistas, galintis valdyti medicinines avarijas (įskaitant sunkias alergijas). Vaistą galima įsigyti tik su receptu.
„Kanuma“ yra koncentratas infuziniam tirpalui (lašinamas į veną). Rekomenduojama dozė yra 1 mg kilogramui kūno svorio, vartojama kartą per dvi savaites. Infuzija turi trukti 1-2 valandas.
Pacientams, jaunesniems nei šešiems mėnesiams, greitai progresuojančiai ligai, 1 mg / kg kūno svorio skiriama kartą per savaitę, o ne kas dvi savaites; šiems pacientams dozė gali būti padidinta iki 3 mg / kg kūno svorio kartą per savaitę, priklausomai nuo atsako į gydymą.
Gydymas Kanuma turi būti pradėtas kuo greičiau po diagnozės ir tęsiamas ilgą laiką.
Kaip veikia Kanuma - Sebelipase alfa?
Kanuma veiklioji medžiaga sebelipazė alfa - tai fermento, kurio trūksta lizosominės rūgšties lipazės trūkumas, kopija. Sebelipazė alfa pakeičia trūkstamą fermentą, prisideda prie riebalų metabolizmo ir sustabdo jų kaupimąsi organizmo ląstelėse.
Kokia Kanuma - Sebelipase alfa nauda atsiskleidė tyrimų metu?
„Kanuma“ buvo tiriamas dviejuose pagrindiniuose tyrimuose su lizosominės rūgšties lipazės trūkumu sergantiems pacientams. Pirmajame tyrime dalyvavo devyni maži vaikai, turintys augimo deficitą ar kitus sparčios ligos progresavimo požymius per pirmuosius šešis gyvenimo mėnesius. Tyrimas parodė, kad šeši iš devynių vaikų, gydytų Kanuma, pasiekė vienerių metų amžiaus. Augimo pagerėjimas buvo pastebėtas ir visiems šešiems išgyvenusiems vaikams.
Antrasis tyrimas, kuriame dalyvavo 66 pacientai (vaikai ir suaugusieji), palygino Kanuma su placebu (gydomojo poveikio neturinčiu preparatu). Pagrindinis veiksmingumo rodiklis buvo pacientų, kuriems po penkių gydymo mėnesių buvo stebimas normalus kepenų fermento ALT kiekis, dalis. Padidėjęs ALT fermentų kiekis yra kepenų pažeidimo požymis. Šiame tyrime normalus ALT fermentų kiekis buvo nustatytas 31% (11 iš 36 pacientų) pacientų, gydytų Kanuma, palyginti su 7% (2 iš 30) tiriamųjų, kuriems buvo skiriamas placebas
Kokia rizika siejama su Kanuma - Sebelipase alfa vartojimu?
Dažniausiai pasireiškiantys Kanuma šalutiniai reiškiniai (kurie gali pasireikšti maždaug 3 iš 100 pacientų) yra sunkių alerginių reakcijų, įskaitant krūtinės įtampą, paraudus akis, akių vokų patinimas, kvėpavimas, dilgėlinė, patinimas, paraudimas, požymiai ir simptomai. karštis, nosies išsiskyrimas, tachikardija ir kvėpavimo sutrikimas. Taip pat buvo pranešta apie antikūnus prieš vaistą, ypač mažiems vaikams. Tokiu atveju „Kanuma“ gali neveikti efektyviai. Išsamų visų šalutinių reiškinių, apie kuriuos pranešta gydant Kanuma, sąrašą galima rasti pakuotės lapelyje.
Kanuma negalima vartoti pacientams, kuriems pasireiškė gyvybei pavojingos alerginės reakcijos į veikliąją medžiagą, kurios po gydymo nutraukimo vėl atsinaujino. Jis taip pat neturėtų būti skiriamas pacientams, kuriems yra galimai mirtina alergija kiaušiniams arba bet kuriai Kanuma sudedamajai daliai.
Kodėl Kanuma - Sebelipase alfa buvo patvirtintas?
Agentūros Žmonėms skirtų vaistinių preparatų komitetas (CHMP) nusprendė, kad „Kanuma“ nauda yra didesnė už jo keliamą riziką ir rekomendavo jį patvirtinti naudoti Europos Sąjungoje. Komitetas atsižvelgė į tai, kad nėra veiksmingų lizosominės rūgšties lipazės trūkumo gydymo būdų ir didelio mirtingumo dėl jaunų vaikų, sergančių greitai progresuojančia liga. CHMP nusprendė, kad „Kanuma“ sukėlė didelį mažų vaikų išgyvenimo pagerėjimą ir įrodyta, kad jis veiksmingai mažina visų amžiaus grupių pacientų ligos simptomus. Kalbant apie saugumą, jokių didelių problemų nenustatyta, o rimti arba nepageidaujami reiškiniai buvo rimti. Tačiau reikalingi papildomi duomenys apie ilgalaikę vaisto naudą ir saugumą.
Kokių priemonių imamasi siekiant užtikrinti saugų ir efektyvų „Kanuma - Sebelipase alfa“ naudojimą?
Buvo sukurtas rizikos valdymo planas, užtikrinantis, kad „Kanuma“ būtų naudojamas kuo saugiau. Remiantis šiuo planu, „Kanuma“ vaisto charakteristikų santraukoje ir pakuotės lapelyje buvo pateikta saugos informacija, įskaitant atitinkamas atsargumo priemones, kurių turi laikytis sveikatos priežiūros specialistai ir pacientai.
Be to, „Kanuma“ prekiaujanti įmonė atlieka tyrimą su kūdikiais, sergančiais greitai progresuojančia liga, ir sukurs visų amžiaus grupių pacientų registrą, kad daugiau sužinotų apie „Kanuma“ naudą ir saugumą ilgainiui, ypač atsižvelgiant į riziką. alerginių reakcijų ir antikūnų prieš vaistą. Bendrovė taip pat teiks informacinę medžiagą visiems gydytojams, kurie gali paskirti „Kanuma“, kviesdami juos registruoti pacientus į registrą ir nurodyti jiems, kaip stebėti pacientus dėl antikūnų vystymosi ir kaip valdyti tuos, kurie patiria sunkių alerginių reakcijų.
Daugiau informacijos apie „Kanuma“ - „Sebelipase alfa“
, Daugiau informacijos apie gydymą Kanuma rasite pakuotės lapelyje (taip pat EPAR dalis) arba kreipkitės į gydytoją arba vaistininką.
