Kas yra Cerdelga - tinkamumas ir kas tai yra?
Cerdelga yra vaistas, skirtas ilgalaikiam suaugusiųjų, sergančių 1 tipo Gošė liga, gydymui Gošė liga yra retas paveldimas sutrikimas, kuriame stebimas gliukocerebrosidazės (taip pat vadinamas beta-gliukozidazės rūgštimi) trūkumas., kuri normaliomis sąlygomis metabolizuoja riebalus, vadinamus gliukozilceramidu (arba gliukocerebrosidu). Nesant fermento, riebalai nusėda organizme, paprastai kepenyse, blužnyje ir kauluose. Rezultatas yra tipiniai ligos simptomai: anemija (mažas raudonųjų kraujo kūnelių skaičius), nuovargis, mėlynės ir kraujavimo tendencija, padidėjęs blužnis ir kepenys, kaulų skausmas ir lūžiai. Cerdelga vartojamas pacientams, sergantiems 1 tipo Gaucher liga, kuri paprastai būna kepenų, blužnies ir kaulų poveikis. Jis vartojamas asmenims, kurie jį metabolizuoja įprastu greičiu (ty vadinamuosiuose "tarpiniuose" arba "ekstensyviuose" metabolizatoriuose) arba lėtai ("lėtai metabolizuojantys"). Kadangi Gošė liga sergančių pacientų skaičius yra nedidelis, liga laikoma "reta" ir 2007 m. Gruodžio 4 d. Cerdelga buvo klasifikuojama kaip "retas vaistas" (vaistas, naudojamas retoms ligoms). Cerdelga sudėtyje yra veikliosios medžiagos tinkamumo.
Kaip vartojamas Cerdelga - tinkamumas?
Cerdelga tiekiamas kapsulėmis (84 mg), vartojamas per burną. Vaistą galima įsigyti tik gavus receptą, o gydymą turi pradėti gydytojas, turintis patirties gydant Gošė liga. Prieš pradedant gydymą Cerdelga, būtina atlikti bandymą, siekiant nustatyti vaisto metabolizmo greitį pacientų organizme (ty nustatyti, ar jie yra lėtai, vidutiniškai ar plačiai metabolizuojami). Vaistinis preparatas neturi būti skiriamas pacientams, kurie jį metabolizuoja labai dideliu greičiu (vadinamieji "ultrafastūs metabolizatoriai") arba asmenims, kurių gebėjimas metabolizuoti vaistą arba kai metabolito dažnis nenustatytas. specialus testas. Rekomenduojama Cerdelga dozė yra viena kapsulė du kartus per parą pacientams, sergantiems normalizuotu metabolizuojančiu aktyvumu (tarpiniais arba dideliais metabolizatoriais). Pacientams, kurių organizmas lėtai metabolizuoja vaistą (lėtai metabolizuojantys), rekomenduojama dozė yra viena kapsulė kartą per parą. Daugiau informacijos rasite pakuotės lapelyje.
Kaip veikia Cerdelga - derlustatas?
Veiklioji Cerdelga medžiaga, tinklustatas, blokuoja gliukozilceramido gamyboje dalyvaujančio fermento veikimą. Kadangi šio riebalų kaupimasis organuose, pvz., Blužnyje, kepenyse ir kauluose, yra atsakingas už 1 tipo Gošė ligos simptomus, jo gamybos mažinimas padeda apriboti jo kaupimąsi tokiuose organuose, todėl jie veikia geriau.
Kokia Cerdelga - soblustat nauda atsiskleidė tyrimų metu?
Nustatyta, kad Cerdelga veiksmingai gydo Gošė ligą dviejuose pagrindiniuose tyrimuose. Pirmajame tyrime, kuriame pirmiausia buvo tiriamas blužnies dydžio sumažėjimas, dalyvavo 40 anksčiau negydytų 1 tipo Gošė liga sergančių pacientų. Pacientams, gydytiems tinkamuoju, nustatyta, kad blužnies dydis vidutiniškai sumažėjo 28%, palyginti su 2% padidėjimu pacientams, gydytiems placebu (gydomojo poveikio neturinčiu preparatu) praėjus devyniems mėnesiams po gydymo. Cerdelga gydomi pacientai taip pat parodė kitų ligos požymių pagerėjimą, įskaitant kepenų dydžio sumažėjimą ir hemoglobino kiekio padidėjimą (baltymų, rastų raudonuosiuose kraujo kūneliuose, kuriuose yra deguonies į organizmą). Cerdelga veiksmingumas taip pat buvo įrodytas kituose tyrimuose, kuriuose dalyvavo 160 pacientų, sergančių 1 tipo Gošė liga, anksčiau gydyti be fermentų pakaitinės terapijos ir kuriems ligos simptomai buvo mažesni kontrolė. Kai kurie pacientai buvo gydomi Cerdelga, kiti buvo gydomi fermentų pakaitalais. Šis tyrimas parodė, kad po vienerių metų gydymo 85% ligonių, gydytų Cerdelga, liga išliko stabili, palyginti su 94% pacientų, kurie tęsė gydymą fermentais.
Kokia rizika siejama su Cerdelga - soblustat vartojimu?
Dažniausias Cerdelga šalutinis poveikis (kuris gali pasireikšti daugiau kaip 1 iš 10 žmonių) yra viduriavimas, kuris pasireiškia maždaug 6 iš 100 pacientų, dauguma šalutinių reiškinių yra lengvi ir laikini. Išsamų visų šalutinių reiškinių, apie kuriuos pranešta gydant Cerdelga, sąrašą galima rasti pakuotės lapelyje. Cerdelga negalima vartoti kartu su tam tikrais vaistiniais preparatais, galinčiais pakenkti organizmo gebėjimui ją suskaidyti, nes šis poveikis gali turėti įtakos Cerdelga koncentracijai kraujyje. Išsamų apribojimų sąrašą rasite pakuotės lapelyje.
Kodėl Cerdelga - tinkamumas yra patvirtintas?
Agentūros Žmonėms skirtų vaistinių preparatų komitetas (CHMP) nusprendė, kad Cerdelga teikiama nauda yra didesnė už jo keliamą riziką ir rekomendavo jį patvirtinti naudoti Europos Sąjungoje. Nustatyta, kad Cerdelga daugeliu anksčiau negydytų pacientų, sergančių 1 tipo Gošė liga, veiksmingai gerina ligos simptomus, taip pat daugelyje pacientų, anksčiau gydytų fermentų pakaitine terapija, išlaikė ligą. Tačiau maža dalis pacientų (apie 15%), kurie pakeitė fermentų pakaitinę terapiją į Cerdelga, po vienerių metų gydymo nebuvo optimaliai reagavę. Šiems pacientams reikėtų apsvarstyti kitas gydymo galimybes. Visiems pacientams, kurie perėjo nuo fermentų pakaitinės terapijos į Cerdelga, reikia periodiškai stebėti ligos progresavimą. Kalbant apie saugumą, nors nepageidaujamas poveikis dažniausiai buvo lengvas ir trumpalaikis, CHMP rekomendavo toliau tirti vaisto saugumą ilgalaikėje perspektyvoje.
Kokių priemonių imamasi siekiant užtikrinti saugų ir veiksmingą Cerdelga - tinkamumo sklaidos naudojimą?
Siekiant užtikrinti, kad Cerdelga būtų naudojamas kuo saugiau, buvo parengtas rizikos valdymo planas. Remiantis šiuo planu, Cerdelga preparato charakteristikų santraukoje ir pakuotės lapelyje buvo pateikta saugumo informacija, įskaitant atitinkamas atsargumo priemones, kurių turi laikytis sveikatos priežiūros specialistai ir pacientai. Be to, Cerdelga prekiaujanti bendrovė informuos gydytojus ir pacientus informavimo medžiagomis, užtikrinančiomis, kad Cerdelga gydytų tik 1 tipo Gaucher ligos turinčius asmenis ir kad vaistas nėra vartojamas kartu su kitais vaistais, kurie gerokai keičiasi. kraujyje. Visi pacientai, kuriems bus paskirtas Cerdelga, gaus įspėjimo kortelę. Bendrovė taip pat registruos Cerdelga gydomus pacientus, kad įvertintų ilgalaikį vaisto saugumą. Daugiau informacijos galima rasti rizikos valdymo plano santraukoje.
Daugiau informacijos apie Cerdelga - derlustatą
2015 m. Sausio 19 d. Europos Komisija suteikė visoje Europos Sąjungoje galiojančią Cerdelga rinkodaros teisę. Daugiau informacijos apie gydymą Cerdelga rasite pakuotės lapelyje (taip pat EPAR dalis) arba kreipkitės į gydytoją arba vaistininką. Retųjų vaistų komiteto nuomonės apie Cerdelga santrauką galima rasti Agentūros interneto svetainėje: ema.Europa.eu/Find medicine / Žmonių vaistai / Retųjų ligų pavadinimas. Paskutinis šios santraukos atnaujinimas: 01-2015.
