Kas yra Raxone - Idebenone ir kas tai yra?
Raxone yra vaistas, skirtas regėjimo sutrikimui gydyti suaugusiems ir 12 metų amžiaus paaugliams, turintiems paveldėtą Leber (LHON) optinę neuropatiją, kuri yra paveldima liga, kuriai būdingas laipsniškas regėjimo netekimas. Raxone sudėtyje yra veikliosios medžiagos idebenono.
Kadangi paveldima Leberio neuropatija sergančių pacientų skaičius yra mažas, liga laikoma "retai" ir 2007 m. Vasario 15 d. Raxone buvo priskirtas retųjų vaistų (retų ligų vaistams).
Raxone yra „hibridinis“ vaistas. Tai reiškia, kad „Raxone“ yra analogiškas „referenciniam vaistui“, kuriame yra ta pati veiklioji medžiaga, bet su kita formuluote. Raxone referencinis vaistas yra Mnesis (45 mg tabletės).
Kaip vartoti Raxone - Idebenone?
Raxone galima įsigyti tik su receptu. Gydymą turi pradėti ir prižiūrėti LHON patyręs gydytojas. Vaistą galima įsigyti 150 mg tabletėmis, o rekomenduojama dozė yra dvi tabletės tris kartus per parą, vartojamos kartu su maistu.
Kaip veikia Raxone - Idebenone?
Veiklioji Raxone medžiaga idebenonas yra antioksidantas, veikiantis mitochondrijas (ląstelių struktūros, kurios sukuria energiją, reikalingą ląstelių funkcionavimui). Mitochondrijų genetinės medžiagos mutacijos (defektai) stebimos pacientams, turintiems paveldėtą Leberio optinę neuropatiją. Tai reiškia, kad mitochondrijos neveikia tinkamai ir, užuot gaminančios energiją, gamina toksiškas deguonies formas (laisvuosius radikalus), kurie pakenkia akies nervų ląstelėms, atsakingoms už regėjimą. Manoma, kad idebenonas prisideda prie energijos gamybos gerinimo, atkurdamas mitochondrijų funkciją, kad būtų išvengta ląstelių pažeidimų ir regos praradimo, matomo LHON.
Kokia Raxone - Idebenone nauda atsiskleidė tyrimų metu?
Raxone buvo tiriamas pagrindiniame tyrime, kuriame dalyvavo 85 pacientai, turintys paveldėtą Leberio optinę neuropatiją, kurioje Raxone buvo lyginamas su placebu (gydomojo poveikio neturinčiu preparatu) per 24 savaites. Pagrindinis veiksmingumo rodiklis buvo regėjimo pagerėjimas, daugiausia užfiksuotas raidžių skaičiaus, kurį pacientai galėjo perskaityti, tiriant standartinį vaizdą su optiniu stalu. Tyrimo pabaigoje Raxone gydyti pacientai vidutiniškai galėjo nuskaityti 3-6 raides daugiau nei vartojusių placebą. Be to, kai kurie pacientai, kurie tyrimo pradžioje nesugebėjo perskaityti optotipų lentelės (klasifikuojamos kaip „off chart“), gydymo pabaigoje galėjo perskaityti bent vieną eilutę, kuri buvo kita kliniškai svarbus rezultatas. Be to, 30% pacientų, gydytų Raxone (16 iš 53), kliniškai reikšmingas regos atsigavimas buvo pastebėtas bent vienoje akyje, palyginti su 10% pacientų (3 iš 29) placebo grupėje.
Papildomi duomenys, patvirtinantys Raxone naudą, buvo gauti iš išplėstinės prieigos programos, kuria Raxone buvo prieinama atskiriems pacientams, nedalyvaujantiems klinikiniame tyrime, taip pat iš atvejo tyrimo, kuriame buvo pateikti duomenys. LHON pacientų, kuriems nebuvo atliktas jokio gydymo.
Iš visų šių duomenų analizės paaiškėjo nuoseklus modelis, kad apskritai didesnis Raxone gydytų pacientų procentas parodė regėjimo pagerėjimą, palyginti su pacientais, kurie nebuvo gydyti arba gydyti placebu.
Kokia rizika siejama su Raxone - Idebenone vartojimu?
Dažniausi Raxone šalutiniai reiškiniai (kurie gali pasireikšti daugiau kaip 1 iš 10 žmonių) yra nazofaringitas ir kosulys; taip pat yra dažnas ir vidutinio sunkumo viduriavimas ir nugaros skausmas (gali pasireikšti ne daugiau kaip 1 iš 10 žmonių).
Išsamų visų šalutinių reiškinių, apie kuriuos pranešta gydant Raxone, sąrašą ir jo apribojimus, rasite pakuotės lapelyje.
Kodėl Raxone - Idebenone buvo patvirtintas?
Agentūros Žmonėms skirtų vaistinių preparatų komitetas (CHMP) nusprendė, kad Raxone nauda yra didesnė už jo keliamą riziką, ir rekomendavo jį patvirtinti naudoti Europos Sąjungoje.
Komitetas atkreipė dėmesį į tai, kad LHON sergantiems pacientams nėra gydymo priemonių regėjimo sutrikimų profilaktikai ar gydymui. Pagrindinio tyrimo rezultatai parodė, kad pacientams, gydomiems Raxone, regėjimas pagerėjo, o ši teigiamo poveikio tendencija patvirtinta papildomais duomenimis iš platesnės prieigos programos ir atvejo tyrimo.
Kalbant apie Raxone saugumą, šalutinis poveikis, pastebėtas vartojant šį vaistą, dažniausiai buvo lengvas ar vidutinio sunkumo.
Raxone buvo leista naudoti „išskirtinėmis aplinkybėmis“, nes dėl ligos retumo nebuvo įmanoma gauti išsamios informacijos apie Raxone. Kiekvienais metais Europos vaistų agentūra peržiūrės naują turimą informaciją ir ši santrauka bus atitinkamai atnaujinta.
Kokia informacija vis dar laukiama „Raxone“ - „Idebenone“?
Kadangi „Raxone“ leidimas buvo išduotas išimtinėmis aplinkybėmis, bendrovė, kuri prekiauja „Raxone“, atliks tolesnius ilgalaikio vaisto poveikio ir saugumo tyrimus ir sukurs bei palaikys LHON gydytų pacientų registrą.
Kokių priemonių imamasi siekiant užtikrinti saugų ir efektyvų Raxone - Idebenone naudojimą?
Siekiant užtikrinti, kad Raxone būtų naudojamas kuo saugiau, buvo parengtas rizikos valdymo planas. Remiantis šiuo planu, Raxone preparato charakteristikų santraukoje ir pakuotės lapelyje buvo pateikta saugumo informacija, įskaitant atitinkamas atsargumo priemones, kurių turi laikytis sveikatos priežiūros specialistai ir pacientai.
Daugiau informacijos apie Raxone - Idebenone
Daugiau informacijos apie gydymą Raxone rasite pakuotės lapelyje (taip pat EPAR dalis) arba kreipkitės į gydytoją arba vaistininką.
Retųjų vaistų komiteto nuomonės apie Raxone santrauką galima rasti Agentūros interneto svetainėje: ema.Europa.eu/Find medicine / Žmonių vaistai / Retųjų ligų pavadinimas.
