Kam vartojamas Cystadrops - Mercaptamine?
Cystadrops yra oftalmologinis (akių) vaistas, vartojamas 2 metų amžiaus pacientams, sergantiems cistinoze. Cistinozė yra paveldima liga, kuriai būdingas natūralios medžiagos, vadinamos cistinu, kaupimasis, kuris sukelia kenksmingų kristalų susidarymą, ypač inkstuose ir ragenoje (skaidrios membranos, sudarančios priekinę akies dalį). Cistadrops naudojamas siekiant sumažinti cistino kristalų kaupimąsi ragena.
Kadangi pacientų, sergančių cistinoze, skaičius yra nedidelis, ši liga laikoma "retu" ir 2008 m. Lapkričio 7 d. Cystadrops buvo klasifikuojamas kaip "retas vaistas".
Cystadrops sudėtyje yra veikliosios medžiagos merkaptamino (dar vadinamo cisteaminu).
Kaip vartojamas Cystadrops - Mercaptamine?
Cistadrops galima gauti tik su receptu. Gydymą reikia pradėti prižiūrint gydytojui, turinčiam patirties gydant cistinozę.
Cystadrops yra kaip akių lašai. Rekomenduojama dozė yra 1 lašas kiekvienoje akyje 4 kartus per dieną per prabudimo valandas. Gydytojas gali laipsniškai mažinti dozę iki 1 lašelio per dieną, remiantis oftalmologinių tyrimų rezultatais. Gydymas ilgą laiką neturėtų būti nutraukiamas.
Daugiau informacijos rasite pakuotės lapelyje
Kaip veikia Cystadrops - Mercaptamine?
Žala, atsiradusi dėl cistino kristalų kaupimosi ragenos ląstelėse, gali sukelti rimtų regėjimo problemų. Cystadrops veiklioji medžiaga merkaptaminas reaguoja su cistinu, ištirpina ir sudaro medžiagas, kurias galima pašalinti iš ląstelių. Patekus į akis, sumažėja cistino kiekis, esantis ragenos ląstelėse, o akių pažeidimas yra ribotas.
Kokia Cystadrops - Mercaptamine nauda atsiskleidė tyrimų metu?
Cystadrops buvo lyginamas su kitu mažiau koncentruoto merkaptamino pagrindo akių lašų tirpalu viename pagrindiniame tyrime, kuriame dalyvavo 32 pacientai, sergantys 2 metų amžiaus su cistinoze. Pagrindinis veiksmingumo rodiklis buvo grindžiamas mikroskopu stebimų cistinų ragenos kristalų sumažėjimu ir kiekybiškai įvertintas rezultatas, vadinamas IVCM tarp 0 ir 28 (kai 0 atitiko kristalų nebuvimą). Tyrimo pradžioje abiejų grupių pacientų vidurkis buvo 10.
Cystadrops buvo veiksmingesnis už palyginamąjį vaistą, sumažindamas cistino ragenos kristalus po 3 gydymo mėnesių: Cystadrops gydomiems pacientams IVCM balas sumažėjo 4, 6 balo, o lyginamuoju vaistu gydomiems - sumažėjo 0, 5 balo. Cystadrops terapija taip pat padėjo sumažinti fotofobiją (diskomfortą akyje, susijusį su intensyvia šviesa).
Kokia rizika siejama su Cystadrops - Mercaptamine vartojimu?
Dažniausiai pasitaikantys Cystadrops šalutiniai reiškiniai (kurie gali pasireikšti daugiau kaip 1 iš 10 žmonių) yra akis ir apima skausmą, niežėjimą ir akių dirginimą, padidėjusį plyšimą, neryškų matymą ir akies hiperemiją (paraudimą). Šie poveikiai paprastai būna lengvi arba vidutinio sunkumo ir nėra ilgalaikiai.
Išsamų visų apribojimų ir šalutinių reiškinių, apie kuriuos pranešta gydant Cystadrops, sąrašą galima rasti pakuotės lapelyje
Kodėl Cystadrops - Mercaptamine buvo patvirtintas?
Cirkinozės akių simptomams gydyti daugelį metų buvo naudojami lokaliai vaistinėse ar ligoninėse gaminami „Mercaptamine“ akių lašai. Be to, vienas tyrimas parodė, kad Cystadrops veiksmingai mažina cistino ragenos kristalus. Vaistas taip pat pagerino kitus cystinozės simptomus, tokius kaip fotofobija. Kalbant apie saugumą, šalutinis poveikis akims, nors ir labai dažnas, paprastai yra valdomas.
Agentūros Žmonėms skirtų vaistinių preparatų komitetas (CHMP) nusprendė, kad Cystadrops nauda yra didesnė už jo keliamą riziką, ir rekomendavo jį patvirtinti naudoti Europos Sąjungoje.
Kokių priemonių imamasi siekiant užtikrinti saugų ir veiksmingą Cystadrops - Mercaptamine naudojimą?
Rekomendacijos ir atsargumo priemonės, kurių turi laikytis sveikatos priežiūros specialistai ir pacientai saugiam ir veiksmingam Cystadrops vartojimui, buvo įtraukti į vaisto charakteristikų santrauką ir pakuotės lapelį.
Daugiau informacijos apie Cystadrops - Mercaptamine
Išsamų Cystadrops EPAR galima rasti Agentūros tinklalapyje: ema.europa.eu/Find medicine / Žmonių vaistai / Europos viešosios vertinimo ataskaitos. Daugiau informacijos apie gydymą Cystadrops rasite pakuotės lapelyje (taip pat EPAR dalis) arba kreipkitės į gydytoją arba vaistininką.
Retųjų vaistų komiteto nuomonės apie Cystadrops santrauką galima rasti Agentūros interneto svetainėje: ema.europa.eu/Find medicine / Žmonių vaistai / Retųjų ligų pavadinimas.
