Kas yra Cystadane?
Cystadane yra geriamasis milteliai, kurių sudėtyje yra bevandenio veikliosios medžiagos betaino.
Kam vartojamas Cystadane?
Cystadane vartojamas gydant homocistinuriją, kaip papildomą terapiją, pvz., Vitaminą B6 (piridoksiną), vitaminą B12 (kobalaminą), folio rūgštį ir specifinę dietą.
Homocistinurija yra paveldima (genetinė) liga, kai organizmas negali visiškai metabolizuoti metionino aminorūgšties. Metioninas natūraliai yra maisto baltymuose ir paprastai virsta homocisteinu, po to į cisteiną. Homocistinurija sergantiems pacientams homocisteinas negali virsti cisteinu; dėl to homocisteinas kaupiasi kraujyje ir šlapime. Homocistinurijai būdingi simptomai yra: trombozė (kraujo krešulių susidarymas kraujagyslėse), kaulų trapumas, skeleto anomalijos, ectopia lentis (anomalija, kurios metu kristalas yra perstumtas į įprastą padėtį) ir retardentas. Tai sunki liga, kurios mirtingumas yra didelis. Cystadane vartojamas visiems trijų tipų žinomiems homocistinurijos tipams, atsiradusiems dėl medžiagų, reikalingų metionino metabolizmui, trūkumo ("cistationino beta sintezė" [CBS] arba "5, 10-metiletetrahidrofolato reduktazė" [MTHFR] ) arba „kobalamino kofaktoriaus metabolizmo“ (cbl) defektų.
Kadangi homocistinurija sergančių pacientų yra mažai, 2001 m. Liepos 9 d. Cystadane buvo laikoma retųjų vaistų (retųjų ligų vaistais).
Vaistą galima įsigyti tik su receptu.
Kaip vartojamas Cystadane?
Gydymą Cystadane turi prižiūrėti gydytojas, turintis homocistinurijos gydymo patirties.
Standartinė Cystadane dozė, rekomenduojama pacientams, vyresniems nei 10 metų, yra 6 g per parą, padalinta į dvi lygias dozes. Vaikai iki 10 metų turi vartoti 100 mg / kg kūno svorio per dieną, suskirstyti į dvi lygias dozes. Vaikų dozę galima koreguoti pagal gydymo atsaką (stebint matuojant homocisteino koncentraciją kraujyje); tačiau dažnumas per du kartus per parą arba didesnė nei 150 mg / kg kūno svorio dozė nepadidina Cystadane naudos. Gydymo tikslas - išlaikyti homocisteino koncentraciją plazmoje, mažesnę kaip 15 μM, arba mažiausiai įmanomą vertę. Šis rezultatas paprastai pasiekiamas per mėnesį.
Kartu su Cystadane yra 3 dozavimo šaukštai, kurie suteikia 100 mg, 150 mg ir 1 g
dulkių. Dozė turi būti visiškai ištirpinta vandenyje, sultyse, piene, kūdikių maiste ar maisto produktuose ir ją reikia suvartoti iš karto po sumaišymo.
Kaip veikia Cystadane?
Betainas yra natūrali medžiaga, išgauta iš cukrinių runkelių. Homocistinurija betainas sumažina homocisteino koncentraciją plazmoje, palengvindamas reakciją organizme, vadinamą "remetilacija", o homocisteinas vėl transformuojamas į metioniną. Tokiu būdu pagerėja ligos simptomai.
Kokie tyrimai atlikti su Cystadane?
Bendrovė pateikė mokslinės literatūros duomenis apie Cystadane. Tarp jų buvo 202 pranešimų, kuriuose aprašyta skirtingų dozių Cystadane įtaka homocisteino koncentracijai pacientams, sergantiems skirtingo amžiaus homocistinurija. 140 pacientų taip pat buvo pateikta informacija apie simptomus, dozę ir gydymo trukmę bei kitus vaistus
tuo pačiu metu. Dauguma pacientų taip pat vartojo vitaminą B6 arba B12 arba folio rūgštį. Iš šių tyrimų gauta informacija buvo palyginta su paskelbtomis ataskaitomis, apibūdinančiomis neapdorotų pacientų, sergančių ta pačia liga, rezultatus.
Kokia Cystadane nauda atsiskleidė tyrimų metu?
Pacientams, vartojusiems Cystadane, nustatyta didesnė homocisteino koncentracijos sumažėjimas nei negydytų pacientų, kurie buvo susiję su širdies ir kraujagyslių sistemos simptomų (širdies ir kraujagyslių) pagerėjimu ir pagerėjusia nervų sistema, apie kurią pranešė maždaug trys ketvirtadaliai pacientų. gydoma Cystadane. Vaistas buvo veiksmingas gydant visus tris homocistinurijos tipus.
Kokia rizika siejama su Cystadane vartojimu?
Dažniausi Cystadane šalutiniai reiškiniai (pasireiškę daugiau kaip 1 pacientui iš 10) yra lygiai
didelė metionino koncentracija plazmoje. Pacientams, vartojantiems Cystadane, būtina stebėti metionino kiekį, nes šių koncentracijų padidėjimas gali būti susijęs su smegenų edema (smegenų patinimas). Pacientams, kuriems pasireiškia smegenų edemos simptomai, pvz., Rytiniai galvos skausmai su vėmimu ar regėjimo sutrikimu, reikia pasakyti savo gydytojui, nes gydymą Cystadane gali tekti nutraukti. Išsamų visų šalutinių reiškinių, apie kuriuos pranešta gydant Cystadane, sąrašą galima rasti pakuotės lapelyje. Cystadane negalima skirti pacientams, kurie yra jautrūs (alergiški) betainui.
Kodėl Cystadane buvo patvirtintas?
Žmonėms skirtų vaistinių preparatų komitetas (CHMP) padarė išvadą, kad, nepaisant ribotų sisteminių Cystadane tyrimų, šis vaistas yra naudingas kaip papildoma terapija gydant homocistinuriją, papildant vitaminais pagrįstą terapiją ir derinant jį su kitais vaistais. specialios dietos. Komitetas pažymi, kad Cystadane nepakeičia kitų gydymo būdų.
Žmonėms skirtų vaistinių preparatų komitetas nusprendė, kad Cystadane nauda yra didesnė už jo keliamą riziką kaip papildoma homocistinurija, jei vartojama pagal vaisto indikacijas, ir rekomendavo suteikti jo rinkodaros teisę.
Kokių priemonių imamasi siekiant užtikrinti saugų Cystadane vartojimą?
Cystadane gamintojas sudarys pacientų, vartojančių vaistą, registrą
stebėti jų saugumą. Visų pirma jis stebės smegenų edemos atvejus, kurie buvo pastebėti nedideliam pacientų skaičiui vaisto tyrimo metu.
Kita informacija apie Cystadane:
2007 m. Vasario 15 d. Europos Komisija suteikė visoje Europos Sąjungoje galiojančią Cystadane rinkodaros teisę Orphan Europe SARL.
Spauskite čia norėdami užregistruoti Cystadane pavadinimą kaip retųjų vaistų.
Norėdami pamatyti visą Cystadane EPAR versiją, spustelėkite čia.
Paskutinė atnaujinta ši santrauka: 2007 m.
