Kas yra Carbaglu?
Carbaglu yra vaistas, kurio sudėtyje yra veikliosios medžiagos, vadinamos karglumo rūgštimi. Jis tiekiamas kaip disperguojamoji tabletė. „Disperdibile“ reiškia, kad tabletės gali būti disperguojamos (sumaišytos) vandenyje.
Kam vartojamas Carbaglu?
Carbaglu skiriamas gydyti hiperammonemiją (didelį amoniako kiekį kraujyje) pacientams, neturintiems fermento, vadinamo N-acetilglutamato sintezės (NAGS). Šis fermentas paprastai padeda metabolizuoti amoniaką. Jei fermento nėra, amoniako negalima suskaidyti ir kauptis kraujyje. Tai labai reti liga. Pacientai, kuriems nustatytas didelis NAGS trūkumas, greitai atsiranda didelė amoniako koncentracija kraujyje netrukus po gimimo. Pacientai, kuriems pasireiškė dalinis NAGS trūkumas (švelnesnė ligos forma), gali patirti ligos simptomus bet kuriuo gyvenimo laikotarpiu po įtempto įvykio, pvz., Infekcijos ar virusinės ligos.
Atsižvelgiant į nedidelį NAGS trūkumo sergančių pacientų skaičių, 2000 m. Spalio 18 d. Carbaglu buvo priskirtas retiesiems vaistams (vaistams, naudojamiems retoms ligoms gydyti).
Vaistą galima įsigyti tik su receptu.
Kaip vartojamas Carbaglu?
Gydymas Carbaglu turėtų prasidėti prižiūrint gydytojui, turinčiam metabolinių sutrikimų gydymo patirties. Gydymas gali prasidėti jau pirmąją gyvenimo dieną. Pradinė paros dozė turi būti 100 mg kilogramui kūno svorio, tačiau, jei reikia, galima vartoti iki 250 mg / kg. Tada dozę reikia koreguoti, kad būtų išlaikytas normalus amoniako kiekis kraujyje; paros dozės paprastai yra nuo 10 mg / kg iki 100 mg / kg. Prieš duodant pacientui, tabletės turi būti disperguojamos (sumaišytos) nedidelėje vandens dozėje. Jie gali būti lengvai suskirstyti į dvi dalis, lygias viena kitai. Vaistas turi būti vartojamas visą paciento gyvenimą.
Kaip veikia Carbaglu?
Žmonės, turintys NAGS trūkumą, negali suskaidyti ir pašalinti amoniako. Tokiu atveju nustatomas amoniako kaupimasis kraujyje, kuris yra toksiškas organizmui ir ypač smegenims. Carbaglu struktūra labai panaši į N-acetilglutamatą, kuris aktyvuoja fermentą, galintį išskirti amoniaką. Todėl Carbaglu skatina amoniako skilimą, mažina amoniako koncentraciją kraujyje ir jo toksiškumą.
Kokie tyrimai atlikti su Carbaglu?
Carbaglu buvo tiriamas 20 pacientų, iš kurių 12 buvo nukentėjęs nuo NAGS trūkumo ir gydyti vidutiniškai trejus metus. Kiti aštuoni pacientai buvo gydomi dėl hiperammonemijos dėl kitų priežasčių. Bendrovė taip pat pateikė informaciją iš keturių kitų pacientų, gydytų Carbaglu veikliąja medžiaga, leidinių.
Kokia Carbaglu nauda atsiskleidė tyrimų metu?
Daugumai pacientų gydymas Carbaglu normalizavo amoniako koncentraciją. Pacientai, gydyti Carbaglu, išliko nepakitę be dietinių apribojimų ar kitų vaistų.
Kokia rizika siejama su Carbaglu vartojimu?
Dažniausias Carbaglu šalutinis poveikis (pastebėtas 1-10 pacientų iš 100) yra padidėjęs prakaitavimas. Išsamų visų šalutinių reiškinių, apie kuriuos pranešta gydant Carbaglu, sąrašą galima rasti pakuotės lapelyje.
Carbaglu negalima vartoti pacientams, kurie yra itin jautrūs (alergiški) karglumino rūgščiai arba bet kuriai kitai sudėtinei medžiagai.
Kodėl Carbaglu buvo patvirtintas?
NAGS trūkumas yra rimta reta liga, turinti potencialiai niokojančių pasekmių, dėl kurių nėra panašaus gydymo. Remiantis ribota informacija apie pateiktų vaistų veiksmingumą ir saugumą, Žmonėms skirtų vaistų komitetas (CHMP) nusprendė, kad Carbaglu veiksmingai normalizuoja amoniako koncentraciją kraujyje. Komitetas nusprendė, kad Carbaglu nauda yra didesnė už riziką, kylančią gydant hipermonemiją dėl NAGS trūkumo, todėl rekomendavo suteikti Carbaglu rinkodaros teisę.
Iš pradžių Carbaglu buvo leista naudoti "išskirtinėmis aplinkybėmis", nes nebuvo įmanoma gauti išsamios informacijos apie vaistą, nes jis buvo skirtas retoms ligoms sergantiems pacientams. Kadangi bendrovė pateikė prašomą papildomą informaciją, 2006 m. Birželio 26 d.
Daugiau informacijos apie „Carbaglu“
2003 m. Sausio 24 d. Europos Komisija suteikė visoje Europos Sąjungoje galiojančią Carbaglu rinkodaros teisę Orphan Europe. Leidimas prekiauti buvo atnaujintas 2008 m. Sausio 24 d.
Norėdami užregistruoti „Carbaglu“ našlaičio statusą, spustelėkite čia.
Jei norite gauti visą Carbaglu EPAR versiją, spustelėkite čia.
Paskutinė atnaujinta ši santrauka: 04-2008.
