Kas yra Brineura - Cerliponase Alfa?
Brineura yra vaistas, skirtas gydyti 2-ojo neuroidinio tipo ląstelių lipofuscinosis (CLN2), paveldimo sutrikimo vaikams, sukeliančią progresuojančią smegenų pažeidimą.
Kadangi CLN2 sergančių pacientų skaičius yra mažas, ši liga laikoma "retu" ir 2013 m. Kovo 13 d. Brineura buvo klasifikuojama kaip "retas vaistas".
Brineura sudėtyje yra alfa veikliosios medžiagos.
Kaip naudoti Brineura - Alfa Cerliponase?
Brineura yra infuzuojama tiesiai į smegenis. Prieš pradinę infuziją pacientas turės atlikti operaciją, kad implantuotų prietaisą, kuris eina iš kaukolės išorės per skysčio ertmę į smegenis, kur vaistas yra išleistas.
Infuzijas vieną kartą per dvi savaites skiria sveikatos priežiūros specialistas, turintis patirties gydant vaistus smegenyse. Siekiant sumažinti infuzijos reakcijų riziką, prieš gydymą Brineura arba gydymo metu gali būti skiriami kiti pacientai arba infuzija gali būti sulėtinta. Gydymas gali tęstis tol, kol pacientas gauna naudos.
Brineura galima įsigyti tik su receptu. Daugiau informacijos rasite pakuotės lapelyje.
Kaip veikia Brineura - Cerliponase Alfa?
Pacientams, sergantiems CLN2, nėra fermento, reikalingo normaliam smegenų vystymuisi, vadinamam tripeptidil-peptidaze 1 (TPP1). Veiklioji Brineura medžiaga, alfa keriponazė, yra TPP1 kopija ir naudojama vietoj trūkstamo fermento.
Vaistas yra įleidžiamas tiesiai į smegenis, kad apeistų kraujo ir smegenų barjerą, apsauginį barjerą, kuris atskiria kraujo tekėjimą iš smegenų ir neleidžia medžiagoms, pvz., Narkotikams patekti į smegenų audinį.
Kokia Brineura - Cerliponase Alfa nauda atsiskleidė tyrimų metu?
Pirmieji tyrimai parodė, kad Brineura sumažina ligos progresavimo greitį, nustatytą pagal standartinę reitingų skalę.
Tyrime, kuriame dalyvavo 23 vaikai (vidutinis amžius 4 metai), gydytiems Brineura beveik metus, 20 iš jų (87%) neįrodė, kad pacientai, kuriems gydymas nebuvo suteiktas, istoriškai pastebėjo 2 taškų praradimą.
Įvertinimą atliko gydytojai, kurie paskyrė pacientams atskirus motorinių ir kalbos įgūdžių balus (kai 0 reiškia sunkesnius ir 3 - normalius). Galutinis paciento rezultatas atitiko dviejų balų sumą.
Tolesniame tyrime Brineura nauda truko dar vienerius metus; rezultatai parodė, kad daugumai pacientų liga gali būti sulėtinta. Šis tyrimas tebevyksta.
Kokia rizika siejama su Brineura - Cerliponase Alfa?
Dažniausi Brineura šalutiniai reiškiniai (kurie gali pasireikšti daugiau kaip 1 iš 5 žmonių) yra karščiavimas, mažas baltymų kiekis CSF (skystis smegenyse ir nugaros smegenyse), EKG sutrikimai (širdies veiklos tyrimas)., vėmimas, viršutinių kvėpavimo takų infekcijos (nosies ir gerklės infekcijos) ir padidėjusio jautrumo (alerginės) reakcijos. Išsamų visų šalutinių reiškinių, apie kuriuos pranešta gydant Brineura, sąrašą galima rasti pakuotės lapelyje.
Brineura negalima skirti pacientams, kuriems pasireiškė (potencialiai alerginė) reakcija į galimą mirtiną padidėjusį jautrumą Brineura ir kurių simptomai pasikartojo, kai vaistinis preparatas vėl buvo vartojamas. Be to, pacientams, kurie buvo implantuoti šuntu, turi būti skiriama per didelė skysčio nutekėjimo iš smegenų. Galiausiai, Brineura negalima skirti pacientams, jei yra problemų dėl prietaiso, pvz., Nuotėkio ar infekcijos.
Kodėl Brineura - Cerliponase Alfa buvo patvirtintas?
Turimi duomenys rodo, kad Brineura padeda sulėtinti motorinių ir kalbos įgūdžių praradimą pacientams, sergantiems CLN2 - liga, kuriai nėra kitų gydymo būdų.
Kalbant apie saugumą, iš duomenų nepateikiama nepriimtina problema. Todėl Agentūros Žmonėms skirtų vaistinių preparatų komitetas (CHMP) padarė išvadą, kad Brineura teikiama nauda yra didesnė už riziką ir rekomendavo jį patvirtinti naudoti Europos Sąjungoje.
„Brineura“ buvo leista naudoti „išskirtinėmis aplinkybėmis“, nes dėl ligos retumo nebuvo įmanoma gauti išsamios informacijos apie Brineura. Kiekvienais metais Europos vaistų agentūra peržiūrės naują turimą informaciją ir ši santrauka bus atitinkamai atnaujinta.
Kokios informacijos apie Brineura vis dar laukiama?
Kadangi „Brineura“ buvo leista naudoti išimtinėmis aplinkybėmis, bendrovė, kuri ją parduoda, pateiks papildomus duomenis apie vaistų saugumą, įskaitant ilgalaikio vartojimo alerginių reakcijų riziką ir ilgalaikį veiksmingumą lėtinant ar sustabdant gedimą. motorinių ir kalbinių įgūdžių. Tyrimuose dalyvaus vaikai iki dviejų metų, kurių duomenų šiuo metu nėra.
Kokių priemonių imamasi siekiant užtikrinti saugų ir veiksmingą Brineura - Cerliponase Alfa naudojimą?
Bendrovė, kuri prekiauja „Brineura“, užtikrins, kad visi medicinos specialistai, kurie turėtų vartoti šį vaistą, turėtų mokomąją medžiagą apie tai, kaip jį naudoti ir kaip užkirsti kelią problemoms, susijusioms su prietaisu, pvz., Infekcija ar obstrukcija.
Rekomendacijos ir atsargumo priemonės, kurių turi laikytis sveikatos priežiūros specialistai ir pacientai, kad „Brineura“ būtų saugiai ir veiksmingai naudojami, taip pat buvo įtraukti į vaisto charakteristikų santrauką ir pakuotės lapelį.
Daugiau informacijos apie Brineura - Cerliponase Alfa
Išsamų Brineura EPAR apsilankykite Agentūros tinklalapyje: ema.europa.eu/Find medicine / Žmonių vaistai / Europos viešosios vertinimo ataskaitos. Daugiau informacijos apie gydymą Brineura rasite pakuotės lapelyje (taip pat EPAR dalis) arba kreipkitės į gydytoją arba vaistininką.
Retųjų vaistų komiteto nuomonės dėl Brineura santrauka pateikiama Agentūros interneto svetainėje: ema.europa.eu/Find medicine / Žmonių vaistai / Retųjų ligų pavadinimas.
