Kas yra Fabrazyme?
„Fabrazyme“ yra infuzinis tirpalas (lašinamas į veną), kuriame yra veikliosios medžiagos agalsidazės beta.
Kam vartojamas Fabrazyme?
Fabrazyme vartojamas gydyti Fabry liga, retai paveldima liga. Pacientams, sergantiems šia liga, yra fermentų trūkumas, vadinamas alfa-galaktozidaze A. Šis fermentas paprastai suskaido lipidų globotriaosilceramidą (GL-3). Jei šis fermentas yra nepakankamas, GL-3 negalima suskaidyti ir kauptis organizmo ląstelėse, pavyzdžiui, inkstų ląstelėse.
Pacientams, sergantiems šia liga, yra daugybė simptomų, įskaitant sunkius sutrikimus, pvz., Inkstų nepakankamumą, širdies sutrikimus ir insultus.
Atsižvelgiant į nedidelį ligos, kurią paveikė ši liga, skaičių, ji buvo laikoma "reta", o 2000 m. Rugpjūčio 8 d. Fabrazyme buvo apibrėžiamas kaip "retas vaistas" (vaistas, naudojamas retoms ligoms gydyti).
Vaistą galima įsigyti tik su receptu.
Kaip vartojamas Fabrazyme?
Fabrazyme gali paskirti tik gydytojas, turintis Fabry ligos ar kitų paveldimų medžiagų apykaitos ligų gydymo patirties. Fabrazyme dozė yra 1 mg / kg kūno svorio, vartojama vieną kartą per dvi savaites į veną. Pradinis infuzijos greitis neturi viršyti 0, 25 mg per minutę (15 mg per valandą), kad sumažėtų su infuzija susijusių reakcijų rizika. Vėlesnėse infuzijose infuzijos greitį galima palaipsniui didinti. Viename tyrime buvo tiriamas Fabrazyme, kai jis buvo skiriamas vaikams, ir buvo padaryta išvada, kad vaistas gali būti skiriamas vaikams nuo 8 iki 16 metų tuo pačiu doze. Pacientai, sergantys sunkiu inkstų pažeidimu, gali mažiau reaguoti į gydymą. Fabrazyme skirtas ilgalaikiam vartojimui.
Kaip veikia Fabrazyme?
„Fabrazyme“ leidžia įgyvendinti atsarginį fermentinį gydymą. Šis gydymo būdas suteikia pacientams reikalingą fermentą. Fabrazyme skirtas pakeisti alfa-galaktozidazės A fermentą, kuris yra nepakankamas Fabry liga sergantiems žmonėms. Fabrazyme veiklioji medžiaga yra beta agalsidazė, žmogaus organizmo formos, gautos naudojant rekombinantinės DNR technologijos metodą, kopija: fermentą gamina ląstelė, kurioje įvedamas genas (DNR). todėl karta tampa įmanoma. Šis pakaitinis fermentas skatina GL-3 skilimą ir neleidžia jam kauptis paciento ląstelėse.
Kokius tyrimus atliko Fabrazyme?
Buvo pateikti trys klinikiniai tyrimai, kuriuose dalyvavo 73 suaugusieji. Pagrindiniame tyrime 58 pacientams Fabrazyme buvo lyginamas su placebu (gydomojo poveikio neturinčiu preparatu), įvertinant šio vaisto poveikį GL-3 eliminacijai iš inkstų ląstelių.
Fabrazyme veiksmingumas taip pat buvo ištirtas 16 vaikų nuo aštuonerių iki 16 metų amžiaus, kuriems įtakos turėjo Fabry liga.
Kokia Fabrazyme nauda atsiskleidė tyrimų metu?
Pagrindiniame tyrime Fabrazyme žymiai ir beveik visiškai pašalino GL-3 iš inkstų ląstelių po 20 gydymo savaičių. Septyniasdešimt devyni procentai pacientų, gydytų Fabrazyme, buvo didžiausias lipidų išsiskyrimo lygis, lyginant su nuliniu poveikiu placebo grupėje. Tai gali sukelti simptomų pagerėjimą arba ligos stabilizavimą.
Net vaikams, gydomiems Fabrazyme, kraujo metu buvo pastebėtas GL-3 koncentracijos sumažėjimas, o po 20 gydymo savaičių visi vaikai pasiekė normalų lygį. Be to, pagerėjo vaikų simptomai ir gyvenimo kokybė.
Kokia rizika siejama su Fabrazyme vartojimu?
Viso tyrimo metu dažniausiai pasitaikantys šalutiniai reiškiniai (daugiau nei vienam pacientui iš 10) atsirado dėl infuzijos, o ne pačio vaisto. Dažniausios reakcijos yra karščiavimas ir šaltkrėtis. Kiti dažni šalutiniai reiškiniai buvo galvos skausmas, parestezija (nenormalūs pojūčiai, pvz., Dilgčiojimas ir dilgčiojimas), pykinimas, vėmimas, paraudimas ir šalčio pojūtis. Vaikams pasireiškę šalutiniai poveikiai buvo panašūs į suaugusiųjų. Išsamų visų šalutinių reiškinių, apie kuriuos pranešta gydant Fabrazyme, sąrašą galima rasti pakuotės lapelyje.
Pacientams, vartojantiems Fabrazyme, gali atsirasti antikūnų (baltymų, susidariusių kaip reakcija į Fabrazyme, kurie gali turėti įtakos gydymui).
Fabrazyme negalima skirti žmonėms, kurie gali būti itin jautrūs (alergiški) beta agalzidazei arba kitoms vaisto medžiagoms.
Kodėl Fabrazyme buvo patvirtintas?
Žmonėms skirtų vaistinių preparatų komitetas (CHMP) nusprendė, kad Fabry liga sergantiems pacientams gydymas Fabrazyme gali sukelti ilgalaikę klinikinę naudą. CHMP nusprendė, kad Fabrazyme nauda yra didesnė už riziką, kai pacientai, kuriems diagnozuota patvirtinta Fabry liga, yra ilgalaikio fermentų pakaitinė terapija, todėl rekomendavo suteikti jo rinkodaros teisę.
Iš pradžių Fabrazyme buvo leista naudoti išskirtinėmis aplinkybėmis, nes, atsižvelgiant į tai, kad jis naudojamas retai ligai gydyti, patvirtinimo metu turimi duomenys buvo riboti.
Kadangi gamybos įmonė pateikė prašomą papildomą informaciją, 2008 m. Vasario 6 d. Buvo panaikinta „išskirtinių aplinkybių“ sąlyga.
Daugiau informacijos apie Fabrazyme
2001 m. Rugpjūčio 3 d. Europos Komisija suteikė visoje Europos Sąjungoje galiojantį Fabrazyme rinkodaros teisę bendrovei „Genzyme Europe BV“. 2006 m. Rugpjūčio 3 d. Šis leidimas buvo atnaujintas.
„Fabrazyme“ kaip retųjų vaistų kvalifikacijos registracija pateikiama čia.
Galite sužinoti pilną vertinimo versiją (EPAR) galite rasti čia.
Paskutinė atnaujinta ši santrauka: 02 - 2008 m
