Kas yra „Holoclar“ ir kas tai yra?
„Holoclar“ yra gydymas, turintis kamienines ląsteles, naudojamas pažeistoms ragenos paviršiaus (epitelio) ląstelėms pakeisti, skaidriai membranai, kuri padengia rainelę (spalvotą akies dalį). Jis vartojamas suaugusiems pacientams, kuriems yra vidutinio sunkumo ar sunkus limbalinių kamieninių ląstelių trūkumas, kurį sukelia akių nudegimai (įskaitant cheminių medžiagų sukeltus nudegimus). Pacientai, turintys šią būklę, neturi pakankamai limbalinių kamieninių ląstelių, kurios paprastai įsikiša į ragenos regeneracijos procesą, pakeisdamos išorines ragenos ląsteles, kurios yra pažeistos ir senstančios. „Holoclar“ yra pažangiosios terapijos vaistas, vadinamas „audinių inžinerijos produktu“, kuris yra vaistas, kurio sudėtyje yra ląstelių, paimtų iš paciento galūnės (ragenos kampuose), o po to auginamas laboratorijoje, kad būtų galima panaudoti paviršiaus remontui. pažeista ragena. Kadangi limbalinių kamieninių ląstelių nepakankamumo pacientų skaičius yra mažas, ši liga laikoma "reta", o 2008 m. Lapkričio 7 d. Holoclar buvo klasifikuojamas kaip "retas vaistas".
Kaip vartojamas Holoclar?
Holoklarą ligoninėje turėtų naudoti tik tinkamai apmokytas ir kvalifikuotas oftalmologas, kuris turėtų būti skiriamas tik pacientams, kurių limbalinės ląstelės buvo naudojamos vaistui gaminti. Pirmajame gydymo etape ligoninėje, kurioje tą pačią dieną siunčiama vaisto gamintojui, iš paciento paimama nedidelė sveikų galūnių audinio sklendė (nuo 1 iki 2 mm2). Vėliau audinių ląstelės auginamos laboratorijoje ir užšaldomos iki operacijos datos. Atšildytos ląstelės naudojamos Holoclar gamybai, jas auginant ant membranos, kurią sudaro baltymas, vadinamas fibrinu. Tada Holoclar, kuris susideda iš abiejų ląstelių ir membranos, siunčiamas atgal į ligoninę, kur jis nedelsiant implantuojamas į paciento akį kaip chirurginės procedūros dalis. Išgėrus limbinį audinį, pacientai turi būti gydomi antibiotikais, kad būtų išvengta akių infekcijos. Po operacijos pacientas turi būti gydomas antibiotikais ir tinkamu vaistu nuo uždegimo. Holoclar skirtas tik vienam gydymui. Gydymas gali būti kartojamas, jei gydytojas mano, kad tai būtina. Daugiau informacijos rasite vaisto charakteristikų santraukoje (taip pat EPAR dalis).
Kaip veikia Holoclar?
Holoclar veiklioji medžiaga yra paciento limbalinės ląstelės, kurios apima ląsteles, paimtas iš ragenos ir limbinių kamieninių ląstelių, išaugintų laboratorijoje. Prieš naudojant Holoclar, pažeistas audinys turi būti pašalintas iš pažeistos akies ragenos paviršiaus. Kai implantuojami į akis, Holoclar ragenos ląstelės padeda pakeisti ragenos paviršių, o limbalinės kamieninės ląstelės veikia kaip naujų ląstelių rezervuarai, kurie nuolat regeneruoja rageną.
Kokia Holoclar nauda atsiskleidė tyrimų metu?
Retrospektyviniame tyrime, atliktame su ankstesniais klinikiniais duomenimis, įrodyta, kad Holoclar yra veiksmingas regeneruojant stabilų ragenos paviršių asmenims, kuriems yra vidutinio sunkumo ar sunkus limbalinių kamieninių ląstelių trūkumas, kurį sukelia nudegimai. Praėjus vieneriems metams po Holoclar implantavimo, implantas buvo laikomas sėkmingu 75 iš 104 tiriamų pacientų (lygus 72%), remiantis stabiliu ragenos paviršiu be paviršiaus defektų ir be ribotos invazijos. naujų kraujagyslių (tipiškas limbalinių kamieninių ląstelių trūkumo bruožas). Taip pat pastebėti pacientų simptomų sumažėjimai, įskaitant skausmą ir uždegimą, taip pat regėjimo pagerėjimas.
Kokia rizika siejama su Holoclar vartojimu?
Dažniausias Holoclar šalutinis poveikis (kuris gali pasireikšti daugiau kaip 1 iš 10 žmonių) yra blefaritas (akies vokų uždegimas). Išsamų visų šalutinių reiškinių ir apribojimų sąrašą galima rasti pakuotės lapelyje.
Kodėl Holoclar buvo patvirtintas?
Agentūros Žmonėms skirtų vaistinių preparatų komitetas (CHMP) nusprendė, kad gydymas Holoclar veiksmingai atstatė sveiką ragenos paviršių pacientams, kuriems yra vidutinio sunkumo ar sunkus limbalinių kamieninių ląstelių trūkumas, kurį sukėlė nudegimai, taip pat pagerinant simptomus ir vaizdas. Komitetas laikosi nuomonės, kad vidutinio sunkumo ar sunkios kamieninių ląstelių deficito formos yra rimtos sąlygos, kurios, jei jos nebus gydomos, gali sukelti rimtą regėjimo sumažėjimą arba visišką praradimą. Kadangi apskritai Holoclar gydymo šalutinis poveikis yra valdomas, CHMP nusprendė, kad Holoclar nauda yra didesnė už jo keliamą riziką, ir rekomendavo jį patvirtinti naudoti Europos Sąjungoje. Išvados, susijusios su Holoclar rizikos ir naudos santykiu, yra pagrįstos dviejų retrospektyvinių tyrimų rezultatais (atlikta naudojant ankstesnius klinikinius duomenis). Bendrovė pateiks papildomus duomenis iš perspektyvinio tyrimo (kuriame įrašomi tyrimo rezultatai). Todėl Holoclar gavo „sąlyginį patvirtinimą“. Tai reiškia, kad ateityje bus galima gauti daugiau informacijos apie vaistą, kurį įmonė turi pateikti. Kiekvienais metais Europos vaistų agentūra peržiūrės naują turimą informaciją ir ši santrauka bus atitinkamai atnaujinta.
Kokią informaciją vis dar laukia „Holoclar“?
Kadangi „Holoclar“ yra išdavusi sąlyginį patvirtinimą, bendrovė, kuri prekiauja „Holoclar“, pateiks papildomos informacijos apie šį vaistą. Visų pirma, bendrovė pateiks duomenis apie „Holoclar“ riziką ir naudą iš perspektyvinio klinikinio tyrimo.
Kokių priemonių imamasi siekiant užtikrinti saugų ir efektyvų Holoclar vartojimą?
Siekiant užtikrinti, kad Holoclar būtų naudojamas kuo saugiau, parengtas rizikos valdymo planas. Remiantis šiuo planu, Holoclar vaisto charakteristikų santraukoje ir pakuotės lapelyje buvo pateikta saugos informacija, įskaitant atitinkamas atsargumo priemones, kurių turi laikytis sveikatos priežiūros specialistai ir pacientai. Be to, bendrovė, gaminanti Holoclar, suteiks sveikatos priežiūros specialistams informaciją apie saugų vaisto vartojimą, įskaitant informaciją apie pacientų parinkimą ir stebėjimą tyrimo pabaigoje, taip pat apie nepageidaujamą poveikį. Informacinė medžiaga taip pat bus teikiama pacientams, kurie yra gydomi kandidatais. Daugiau informacijos galima rasti rizikos valdymo plano santraukoje
Daugiau informacijos apie „Holoclar“
2015 m. Vasario 17 d. Europos Komisija suteikė Holoclar rinkodaros teisę, galiojančią visoje Europos Sąjungoje. Daugiau informacijos apie gydymą Holoclar rasite pakuotės lapelyje (taip pat EPAR dalis) arba kreipkitės į gydytoją arba vaistininką. Retųjų vaistų komiteto nuomonės apie Holoclar santrauką galima rasti Agentūros interneto svetainėje: ema.Europa.eu/Find medicine / Žmonių vaistai / Retųjų ligų pavadinimas. Paskutinis šios santraukos atnaujinimas: 02-2015.
