Exjade - deferasiroksas

Kas yra Exjade?

Exjade yra vaistas, kurio sudėtyje yra deferazirokso. Vaistas yra baltos, apvalios, disperguojamosios tabletės, kurios ištirpintos skystyje, pavyzdžiui, vandenyje, sudaro suspensiją, kurią pacientas gali gerti. Vienoje tabletėje yra 125 mg, 250 mg arba 500 mg deferazirokso.

Kam vartojamas Exjade?

Exjade yra skirtas gydyti būklę, vadinamą lėtiniu geležies pertekliumi (geležies perteklius organizme) dėl dažno kraujo perpylimo.

Exjade vartojamas geležies kiekiui pacientų (vyresnių nei šešerių metų), kurie kenčia nuo paveldimos ligos, vadinamos beta talasemija, kiekiui, dėl kurio jie turi dažnai persodinti kraują, kiekiui sumažinti. Pacientai, sergantys beta talasemija, negali gauti pakankamo hemoglobino kiekio (baltymų, esančių raudonuosiuose kraujo kūneliuose, kuriuose organizme yra deguonies), todėl jiems reikia daug kraujo perpylimų. "Dažni perpylimai" - tai ne mažiau kaip 7 ml koncentruotų raudonųjų kraujo kūnelių kilogramui kūno svorio per mėnesį.
Exjade taip pat nurodoma, kai gydymas deferoksaminu (kitu vaistu, skirtu lėtiniam geležies pertekliui gydyti) yra kontraindikuotinas arba nepakankamas pacientams, sergantiems kitų tipų anemija, nuo 2 iki 5 metų vaikams ir pacientams, turintiems beta talasemijos didžiųjų bendrovių, gaunančių retas perpylimas.

Kadangi lėtiniu geležies perkrovimu sergančių pacientų skaičius yra mažas, liga laikoma reta. 2002 m. Kovo 13 d. Exjade buvo priskirtas retųjų vaistų (retųjų ligų vaistams).

Vaistą galima įsigyti tik su receptu.

Kaip vartojamas Exjade?

Gydymą Exjade turi pradėti ir gydyti gydytojai, turintys patirties gydant lėtinį geležies perkrovimą dėl dažno kraujo perpylimo. Exjade galima gydyti tik tuos pacientus, kurie neturi inkstų funkcijos sutrikimo. Gydymas pradedamas perpylus pacientui maždaug 100 ml koncentruotų raudonųjų kraujo kūnelių vienam kūno svorio kilogramui arba kai yra geležies perkrovimo požymių (ty kai feritino kiekis kraujyje yra mažesnis).

serumas, baltymas, kaupiantis geležį, viršija 1 mg / l). Gydymas paprastai prasideda nuo 20 mg dozės kilogramui kūno svorio. Priklausomai nuo transfuzijų, kurioms pacientas yra veikiamas, gali būti naudojamos pradinės 10 mg arba 30 mg / kg dozės. Tada šios dozės, jei reikia, koreguojamos kas tris – šešis mėnesius, atsižvelgiant į paciento atsaką.

Exjade reikia vartoti kasdien, pageidautina tuo pačiu metu, tuščiu skrandžiu (bent 30 minučių prieš valgį). Kiekvienos koncentracijos tablečių, sudarančių dozę, skaičius apskaičiuojamas atsižvelgiant į paciento kūno svorį. Tabletės ištirpinamos sumaišant jas stikline vandens ar vaisių sulčių, kad gautų suspensija, kurią pacientas gali gerti.

Kaip veikia Exjade?

Kai pacientai gauna kartotines transfuzijas anemijai gydyti, perpylimai raudonųjų kraujo kūnelių tiekia geležį į kūną. Tačiau organizmas neturi natūralaus būdo pašalinti geležies perteklių, todėl jis linkęs kauptis, o laikui bėgant gali pakenkti svarbiems organams, tokiems kaip širdis ar kepenys. Veiklioji Exjade medžiaga deferasiroksas yra "geležinis chelatorius". Jis jungiasi prie kūno esančios geležies ir sudaro junginį, vadinamą „chelatu“, kuris gali išsiskirti iš organizmo, daugiausia per išmatą. Tai padeda ištaisyti geležies perkrovą ir apsaugoti nuo geležies perteklių.

Kokie tyrimai atlikti su Exjade?

Prieš pradedant tyrimus su žmonėmis, Exjade poveikis buvo išbandytas su eksperimentiniais modeliais. Pagrindiniame veiksmingumo tyrime 591 beta beta talasemija sergančių pacientų Exjade buvo lyginamas su deferoksaminu (maždaug pusė jaunesnių nei 16 metų ir 56 metų amžiaus). Tyrime gydytojas ir pacientas žinojo apie naudojamą vaistą. Taip yra todėl, kad vartojant Exjade peroraliniu būdu, deferoksaminas vartojamas per poodį infuzuojant (injekcija atliekama labai lėtai po oda) visą naktį. Efektyvumas buvo matuojamas pagal geležies koncentraciją kepenyse prieš ir po vienerių metų gydymo vaistais.

Papildomame tyrime pažymėta, kad Exjade veiksmingumas buvo 184 pacientams, kuriems nebuvo galima gydyti deferoksamino, įskaitant pacientus, kuriems buvo beta talasemija ir kitų tipų anemija.

Kokia Exjade nauda atsiskleidė tyrimų metu?

Baigiant pagrindinį tyrimą, 53% pacientų, vartojusių Exjade, pasireiškė pakankamas atsakas į gydymą, palyginti su 66% pacientų, gydytų deferoksaminu. Tai reiškia, kad „Exjade“ gali būti ne toks pat veiksmingas, kaip ir palyginamieji vaistai. Vis dėlto, atsižvelgiant į 381 pacientą, kuris tyrimo pradžioje turėjo ypač didelį geležies kiekį kepenyse ir gavo panašų kiekį Exjade arba deferoksamino, abu vaistai buvo veiksmingi. Šiame tyrime pacientai iki šešerių metų buvo per mažai, kad įrodytų Exjade saugumą ir veiksmingumą šioje amžiaus grupėje.

Papildomame tyrime daugiau kaip pusė pacientų, kuriems nebuvo leista gydyti deferoksaminu, reagavo į gydymą Exjade po vienerių metų, įskaitant nuo 2 iki 5 metų amžiaus pacientus.

Kokia rizika siejama su Exjade vartojimu?

Dažniausias šalutinis Exjade poveikis (pasireiškęs daugiau kaip 1 pacientui iš 10) yra kreatinino koncentracijos kraujyje padidėjimas (inkstų sutrikimų žymuo ). Išsamų visų šalutinių reiškinių, apie kuriuos pranešta gydant Exjade, sąrašą rasite pakuotės lapelyje.

Exjade kontraindikuotinas žmonėms, kurie yra itin jautrūs (alergiški) deferaziroksui ar bet kuriai kitai pagalbinei medžiagai ir žmonėms, kuriems yra kreatinino klirensas (inkstų gebėjimo išskirti kreatinino kiekį kraujyje matas) mažesnis nei 60 ml per minutę. Jo negalima naudoti kartu su kitais geležies kompleksais.

Labai svarbu, kad prieš pradedant gydymą Exjade ir reguliariai gydant vaistiniu preparatu, pacientų inkstų ir kepenų funkcijos būtų tikrinamos kraujo tyrimais. Jei pacientui atsiranda inkstų ar kepenų ligos, dozę reikia nutraukti arba gydymą nutraukti. Exjade kontraindikuotinas žmonėms, sergantiems sunkia kepenų liga, nes jis nebuvo tirtas šiems pacientams.

Kodėl Exjade buvo patvirtintas?

Žmonėms skirtų vaistinių preparatų komitetas (CHMP) padarė išvadą, kad Exjade nauda yra didesnė už riziką gydant lėtinį geležies perkrovimą dėl dažno kraujo perpylimo pacientams, kuriems yra beta talasemija. Pacientams, vartojantiems retesnes transfuzijas, Exjade yra deferoksamino alternatyva, kai jis negali būti vartojamas arba yra nepakankamas. Todėl Komitetas rekomendavo suteikti šio vaisto rinkodaros teisę.

Kokių priemonių imamasi siekiant užtikrinti saugų Exjade vartojimą?

Bendrovė, atsakinga už „Exjade“ tiekimą, privalo parengti rinkodaros metu platinamų gydytojų bylą, kad būtų užtikrinta, jog recepto metu jie suvokia, jog būtina stebėti paciento sveikatą, ypač: kaip inkstų funkcija. Bendrovė taip pat parengs panašų dokumentą pacientams.