Arcalyst - rilonaceptas

Kas yra Arcalyst?

Arcalyst yra milteliai ir tirpiklis, kurie turi būti ruošiami injekciniame tirpale. Sudėtyje yra veiklioji medžiaga rilonaceptas (80 mg / ml).

Kam vartojamas Arcalyst?

Arcalyst skiriamas periodiniams sindromams, susijusiems su kriopirinu (CAPS), gydyti. CAPS yra ligų grupė, kurioje pacientams yra genas, sukeliantis baltymą, vadinamą kriopirinu. Tai sukelia uždegimą įvairiose kūno vietose, pvz., Karščiavimas, bėrimas, sąnarių skausmas ir nuovargis. Taip pat gali pasireikšti sunkios negalios, pvz., Kurtumas ir regėjimo netekimas.

Arcalyst skiriamas CAPS gydymui su sunkiais simptomais suaugusiems ir to paties amžiaus vaikams

vyresniems kaip 12 metų amžiaus, įskaitant šaltą šiltnamio sindromą (FCAS) ir Muckle-Wells sindromą (MWS).

Kadangi CAPS sergančių pacientų skaičius yra nedidelis, liga laikoma "reta" ir 2007 m. Liepos 10 d. Arcalyst buvo priskirtas retųjų vaistų (retų ligų vaistams).

Vaistą galima įsigyti tik su receptu .

Kaip vartojamas Arcalyst?

Gydymą Arcalyst turi pradėti ir prižiūrėti specialistas, turintis CAPS diagnozavimo ir gydymo patirties.

Arcalyst reikia švirkšti po oda (po oda). Suaugusiesiems pradinė dviejų 160 mg injekcijų dozė tą pačią dieną turėtų būti skiriama dviem skirtingoms kūno vietoms.

Po savaitės ji turėtų būti skiriama vieną kartą per savaitę su 160 mg injekcija.

Vaikams nuo 12 iki 17 metų dozė priklauso nuo paciento svorio. Pradinė dozė yra 4, 4 mg / kg kūno svorio, po savaitės - po 2, 2 mg / kg kartą per savaitę.

Jei gydytojas mano, kad tai tikslinga, pacientas gali pats švirkšti, jeigu jis yra gavęs atitinkamų nurodymų. Pacientams, vartojantiems Arcalyst, reikia pateikti įspėjimo kortelę, kurioje būtų apibendrinta pagrindinė informacija apie vaisto saugumą.

Kaip veikia Arcalyst?

Arcalyst veiklioji medžiaga rilonaceptas yra interleukino inhibitorius. Jis veikia privalomai

cheminiai pasiuntiniai organizme, vadinami interleukinu-1 beta ir interleukinu-1 alfa. Vienas iš šių pasiuntinių, interleukino-1 beta, yra didelio koncentracijos pacientams, sergantiems CAPS, sukeliantis uždegimą. Priklausomai nuo interleukino-1 beta, jis slopina jo aktyvumą ir taip padeda sušvelninti ligos simptomus.

Kokie tyrimai atlikti su Arcalyst?

Prieš pradedant tyrimus su žmonėmis, Arcalyst poveikis pirmą kartą buvo išbandytas su eksperimentiniais modeliais.

Pirmojoje pagrindinio tyrimo dalyje, kurioje dalyvavo 47 pacientai, sergantys CAPS

gydyti Arcalyst arba placebu (gydomojo poveikio neturinčiu preparatu) šešias savaites. Antroje tyrimo dalyje visi pacientai buvo gydomi Arcalyst, prieš pradedant vartoti Arcalyst ar placebą dar devynias savaites.

Pagrindinis vaisto veiksmingumo rodiklis buvo po šešių savaičių trukusio gydymo požymių sumažėjimo laipsnis ir pagerėjimo po devynių savaičių gydymo trukmė.

Penki simptomai (bėrimas, karščiavimas ar šaltkrėtis, sąnarių skausmas, nuovargis ir paraudimas ar akių skausmas) pacientams buvo vertinami nuo 0 iki 10 balų.

Kokia Arcalyst nauda atsiskleidė tyrimų metu?

Arcalyst buvo veiksmingesnis už placebą gydant CAPS simptomus. Po šešių savaičių gydymo Arcalyst vartojusiems pacientams simptomai sumažėjo 2, 5 balo, palyginti su 0, 3 tašku pacientų, vartojusių placebą. Antroje tyrimo dalyje simptomai padidėjo pacientams, kurie perėjo į placebą (0, 9 balo), negu pacientams, kurie tęsė gydymą Arcalyst (0, 1 balo).

Kokia rizika siejama su Arcalyst vartojimu?

Dažniausi šalutiniai Arcalyst šalutiniai reiškiniai (pasireiškę daugiau kaip 1 pacientui iš 10) yra reakcijos injekcijos vietoje, viršutinių kvėpavimo takų infekcijos (peršalimas), sinusitas (paranasinės sinusų uždegimas) ir galvos skausmas. Išsamų visų šalutinių reiškinių, apie kuriuos pranešta gydant Arcalyst, sąrašą galima rasti pakuotės lapelyje.

Arcalyst negalima skirti žmonėms, kurie gali būti itin jautrūs (alergiški) rilonaceptui ar bet kuriai kitai sudėtinei medžiagai. Jo negalima vartoti pacientams, sergantiems sunkia aktyvia infekcija.

Interleukino-1 blokada gali pakenkti organizmo imuniniam atsakui į infekciją. Buvo pranešta apie sunkias infekcijas pacientams, vartojantiems Arcalyst.

Kodėl Arcalyst buvo patvirtintas?

Žmonėms skirtų vaistinių preparatų komitetas (CHMP) nustatė, kad Arcalyst teikiama nauda yra didesnė už keliamą riziką gydant periodinius sindromus, susijusius su sunkiais simptomais, įskaitant šeimos auto-uždegiminį sindromą (FCAS), ir su cipropina (CAPS). Muckle-Wells sindromas (MWS). Todėl Komitetas rekomendavo suteikti Arcalyst rinkodaros teisę.

„Arcalyst“ leidimas suteiktas „išskirtinėmis aplinkybėmis“. Tai reiškia, kad retos ligos yra retos, todėl nebuvo įmanoma gauti išsamios informacijos apie Arcalyst. Europos vaistų agentūra kasmet peržiūri kiekvieną naują informaciją apie vaistą ir, jei reikia, šią santrauką atnaujins.

Kokios informacijos vis dar laukiama „Arcalyst“?

„Arcalyst“ gaminanti bendrovė reguliariai teiks informaciją apie saugumą ir veiksmingumą

Arcalyst suaugusiems ir vaikams nuo registro ir atliks vaikų tyrimą, kad būtų galima išsamiau ištirti, kas nutinka su vaistu organizme.

Kokių priemonių imamasi siekiant užtikrinti saugų Arcalyst naudojimą?

„Arcalyst“ gaminanti bendrovė visose valstybėse narėse suteiks gydytojams, kurie paskirs „Arcalyst“ su paketu, kuriame bus informacija apie vaisto skyrimą, paciento įspėjimo kortelę ir informaciją gydytojui, paaiškinantį šalutinio poveikio riziką ir tinkamai vartoti vaistą.