Kas yra Pheburane - natrio fenilbutiratas?
Pheburane yra vaistas, kurio sudėtyje yra veikliosios medžiagos fenilo butirato natrio . Jis vartojamas pacientams, sergantiems sutrikimais, susijusiais su karbamido ciklu, gydyti. Šie pacientai negali pašalinti azoto likučių iš organizmo, nes jiems trūksta kai kurių fermentų, kurie paprastai randami kepenyse. Į kūną azoto liekanos randamos amoniako pavidalu, kuris yra toksiškas, kai jis kaupiasi, ypač smegenyse. Pheburane vartojamas pacientams, kuriems trūksta vieno ar daugiau šių fermentų: karbamilo fosfato sintezės, ornitino transkarbamilazės arba argininosukcinato sintezės. Jis gali būti vartojamas pacientams, sergantiems tokiomis ligomis:
- „ankstyvosios pradžios“ liga pacientams, kuriems per pirmuosius kelis gyvenimo mėnesius trūksta vieno ar daugiau šių fermentų;
- liga, kuri pasireiškė vėlai, pacientams, kuriems po vieno mėnesio amžiaus trūksta vieno ar daugiau šių fermentų ir kuriems buvo padidėjęs amoniako kiekis, kuris paveikė smegenų veiklą.
Pheburane yra hibridinis vaistas. Tai reiškia, kad jis yra panašus į „referencinį vaistą“, kuriame yra ta pati veiklioji medžiaga, tačiau Pheburane grūdai yra mažesnes dozes ir jame yra įvairių pagalbinių medžiagų (neaktyvių ingredientų), kad būtų užmaskuotas nemalonus veikliosios medžiagos skonis. Pheburane referencinis vaistas yra Ammonaps.
Kaip vartojamas Pheburane - natrio fenilbutiratas?
Pheburaną galima įsigyti granulėse (483 mg / g). Jį galima gauti tik su receptu; gydymą turi stebėti gydytojas, turintis patirties gydant karbamido ciklo sutrikimus. Pheburanas turi būti derinamas su mažai baltymų kiekiu, kad būtų sumažintas azoto kiekis. Pheburane paros dozė individualiai koreguojama kiekvienam pacientui ir priklauso nuo paciento dietos, aukščio ir svorio. Norint nustatyti tikslią paros dozę, reikia reguliariai atlikti kraujo tyrimus. Pheburane paros dozė turi būti paskirstyta vienodu kiekiu ir skiriama kiekvieną valgį. Granules galima apipurkšti ant maisto produktų prieš jas nurijus arba įdėjus į burną ir nedelsiant nurijus gėrimu. Pheburanas gali būti ilgalaikis gydymas, nebent pacientas sėkmingai persodintų kepenis.
Kaip veikia Pheburane - natrio fenilbutiratas?
Kiekvienas baltymas įneša azoto į organizmą; tada azotas pakeičiamas į amoniaką. Pacientai, turintys karbamido ciklo sutrikimų, negali pašalinti amoniako iš organizmo, todėl jie gali pasiekti aukštą kiekį, kuris gali sukelti rimtų problemų, įskaitant negalios, smegenų sužalojimo ir mirties atvejus. Pheburane veiklioji medžiaga natrio fenilbutiratas paverčiamas medžiaga, vadinama fenilacetatu. Fenilacetatas jungiasi su aminorūgščių glutaminu, kuriame yra azoto, kad susidarytų medžiaga, kurią inkstai gali pašalinti iš organizmo. Tai leidžia sumažinti azoto kiekį organizme, mažinant gaminamo amoniako kiekį
Kokie tyrimai atlikti su Pheburane - natrio fenilbutiratu?
Pacientų tyrimai buvo atlikti tik siekiant nustatyti, ar Pheburane yra biologiškai ekvivalentiškas referenciniam vaistui, vadinamam Ammonaps. Du vaistai yra biologiškai ekvivalentiški, kai organizme yra toks pat veikliosios medžiagos kiekis.
Kokia yra Pheburane - natrio fenilbutirato nauda ir rizika?
Kadangi Pheburane yra hibridinis vaistas, kuris yra biologiškai ekvivalentiškas referenciniam vaistui, jo nauda ir rizika laikoma ta pačia kaip referencinio vaisto.
Kodėl Pheburane - natrio fenilbutiratas buvo patvirtintas?
Agentūros Žmonėms skirtų vaistinių preparatų komitetas (CHMP) padarė išvadą, kad Pheburane kokybė yra panaši ir yra biologiškai ekvivalentiška Ammonaps. Todėl CHMP nusprendė, kad, kaip ir Ammonaps atveju, nauda yra didesnė už nustatytą riziką ir rekomendavo patvirtinti Pheburane vartojimą ES.
Kokių priemonių imamasi siekiant užtikrinti saugų ir efektyvų natrio Pheburan - fenilbutirato naudojimą?
Saugumo informacija buvo įtraukta į Pheburane vaisto charakteristikų santrauką ir pakuotės lapelį, įskaitant atitinkamas atsargumo priemones, kurių turi laikytis sveikatos priežiūros specialistai ir pacientai.
Kita informacija apie Pheburane - natrio fenilbutiratą
2013 m. Liepos 31 d. Europos Komisija suteikė visoje Europos Sąjungoje galiojančią Pheburane rinkodaros teisę. Daugiau informacijos apie gydymą Pheburane rasite pakuotės lapelyje (taip pat EPAR dalis) arba kreipkitės į gydytoją arba vaistininką. Paskutinis šios santraukos atnaujinimas: 08-2013.
