Soliris - ekulizumabas

Kas yra Soliris?

Soliris yra koncentratas, paruošiamas infuziniam tirpalui. Sudėtyje yra veiklioji medžiaga ekulizumabas.

Kam vartojamas Soliris?

Soliris skiriamas pacientams, sergantiems paroksizminiu naktiniu hemoglobinurija (EPN), retai genetine liga, kuri yra gyvybei pavojinga pacientui, gydymui, todėl raudonieji kraujo kūneliai per daug greitai suskaidomi. Pasekmės yra anemija (sumažėjęs raudonųjų kraujo kūnelių skaičius), trombozė (krešulių susidarymas kraujagyslėse) ir tamsus šlapimas.

Kadangi PNH sergančių pacientų skaičius yra mažas, 2003 m. Spalio 17 d. Liga laikoma "retai", o Soliris buvo priskirtas retųjų vaistų (retųjų ligų vaistams).

Vaistą galima įsigyti tik su receptu.

Kaip vartojamas Soliris?

Soliris turi skirti sveikatos priežiūros specialistas, pvz., Gydytojas arba slaugytoja, prižiūrint gydytojui, turinčiam patirties gydant kraujo sutrikimus.

Gydymą Soliris sudaro 600 mg preparato infuzija (lašinama į veną) 25-45 min. Kartą per savaitę, po to skiriama 900 mg dozė penktą savaitę. Tada dozę reikia palaikyti 900 mg doze, maždaug kas dvi savaites. Mažiausiai prieš dvi savaites prieš pradedant gydymą Soliris visi pacientai turi būti skiepyti nuo meningito, kurį sukelia Neisseria meningitidis bakterija ir kurie turi būti revakcinuoti pagal galiojančias gaires.

Pacientams, vartojantiems Soliris, turi būti suteikta speciali kortelė, paaiškinanti kai kurių infekcijos tipų simptomus, įspėjus, kad tokių simptomų atveju reikia nedelsiant kreiptis į gydytoją.

Kaip veikia Soliris?

Soliris veiklioji medžiaga ekulizumabas yra monokloninis antikūnas. Monokloninis antikūnas yra antikūnas (baltymo tipas), skirtas atpažinti ir susieti su organizme esančia specifine struktūra (antigenu). Ekulizumabas buvo sukurtas taip, kad prisijungtų prie C5 komplemento baltymo, kuris yra kūno apsaugos sistemos dalis, vadinama „komplementu“. EPN pacientams yra CD59 baltymo, esančio raudonųjų kraujo kūnelių paviršiuje, defektas, kuris paprastai neleidžia komplementui užpulti ląstelių. Dėl šio defekto komplementas sunaikina raudonuosius kraujo kūnelius. Blokuodamas C5 komplemento baltymą, ekulizumabas neleidžia komplementui užpulti ląstelėmis, mažindamas jų lizę ir mažindamas ligos simptomus.

Kokie tyrimai buvo atlikti su Soliris?

Prieš pradedant tyrimus su žmonėmis, Soliris poveikis pirmą kartą buvo išbandytas su eksperimentiniais modeliais.

„Soliris“ buvo tiriamas viename pagrindiniame tyrime, kuriame dalyvavo 88 suaugusieji PNH pacientai, kuriems praėjusiais metais buvo atlikta bent keturių anemijų perpylimų. Soliris buvo lyginamas su placebu (gydomojo poveikio neturinčiu preparatu). Pagrindiniai veiksmingumo rodikliai buvo pacientų, kuriems hemoglobino kiekis (baltymų, esančių raudonųjų kraujo kūnelių), skaičius išliko didesnis nei individualūs tiksliniai lygiai ir raudonųjų kraujo kūnelių perpylimų skaičius, reikalingas per pirmąsias 26 gydymo savaites.,

Kokia Soliris nauda atsiskleidė tyrimų metu?

Soliris buvo veiksmingesnis už placebą gerinant EPN simptomus. Pagrindiniame tyrime 49% pacientų (21 iš 43), gydytų Soliris, buvo stabilūs hemoglobino kiekiai ir vidutiniškai nereikia raudonųjų kraujo kūnelių transfuzijos. Palyginimui, nė vienas iš 44 pacientų, vartojusių placebą, neturėjo stabilaus hemoglobino kiekio ir jiems reikėjo vidutiniškai 10 transfuzijų.

Kokia rizika siejama su Soliris vartojimu?

Dažniausias Soliris šalutinis poveikis (pastebėtas daugiau kaip 1 pacientui iš 10) yra galvos skausmas. Išsamų visų šalutinių reiškinių, apie kuriuos pranešta gydant Soliris, sąrašą galima rasti pakuotės lapelyje.

Soliris negalima vartoti žmonėms, kurie gali būti itin jautrūs (alergiški) ekulizumabui, pelių baltymams ar bet kuriai kitai medžiagai arba kurie yra paveikti ar manoma, kad jie kenčia nuo paveldimo papildomo sutrikimo. Dėl padidėjusios meningito rizikos Soliris negalima skirti asmenims, užsikrėtusiems Neisseria meningitidis arba kurie nebuvo vakcinuoti nuo šios bakterijos.

Kodėl Soliris buvo patvirtintas?

Žmonėms skirtų vaistinių preparatų komitetas (CHMP) nusprendė, kad gydant pacientus, sergančius paroksizminiu naktiniu hemoglobinurija (EPN), Soliris nauda yra didesnė už jo keliamą riziką, tačiau pažymėjo, kad Soliris naudos įrodymai apsiriboja tik pacientais. jau buvo kraujo perpylimas. Komitetas rekomendavo suteikti Soliris rinkodaros teisę.

Kokių priemonių imamasi siekiant užtikrinti saugų Soliris vartojimą?

„Soliris“ gaminanti įmonė susitars dėl kiekvienos valstybės narės sistemos, užtikrinančios, kad vaisto platinimas vyktų tik patikrinus, ar pacientas tinkamai skiepytas. Ji taip pat suteiks gydytojams ir pacientams informaciją apie vaisto saugumą ir patikrins, ar gydytojai jį saugiai naudoja.