Ravicti - glicerolio fenilbutirrato

Kas yra Ravicti - glicerolio fenilbutirratas?

Ravicti yra vaistas, skirtas ilgalaikiam karbamido ciklo sutrikimų gydymui suaugusiems ir vaikams nuo dviejų mėnesių, kai liga negali būti valdoma tik su mitybos pokyčiais. Pacientai, turintys karbamido ciklo sutrikimų, dėl kai kurių kepenų fermentų trūkumo negali pašalinti azoto atliekų iš organizmo. Į kūną išmetamas azotas yra transformuojamas į amoniaką, kuris yra kenksmingas, jei jis kaupiasi. Ravicti vartojamas pacientams, turintiems vieno ar daugiau šių fermentų trūkumą: karbamoilfosfato sintezę I, ornitino karbamiltransferazę, argininosukcinato sintezę, argininosukcinato liazę, arginazę I ir ornitino translokazę.

Ravicti sudėtyje yra veikliosios medžiagos glicerolfenilbutirato.

Kadangi šlapimo ciklo sutrikimų turinčių pacientų skaičius yra mažas, šios ligos laikomos retomis, o Ravicti 2010 m. Birželio 10 d. Buvo klasifikuojama kaip "retas vaistas" (vaistas, naudojamas retoms ligoms).

Kaip naudoti Ravicti - glicerolio fenilbutirratą?

Ravicti yra skystis (1, 1 g / ml), vartojamas per burną arba per vamzdelį, kuris eina per nosį ir pasiekia skrandį arba per skrandį patenka į skrandį. Jį galima įsigyti tik su receptu ir jį turi paskirti gydytojas, turintis patirties gydant pacientus su karbamido ciklo sutrikimais.

Baltymai yra azoto šaltinis, todėl „Ravicti“ turi būti vartojamas kartu su specialiu mažai baltymų turinčiu maistu, kad būtų sumažintas azoto kiekis, o kai kuriais atvejais - maisto papildai (atsižvelgiant į kasdienį baltymų kiekį, kurio reikia norint gauti augimą ir vystymąsi).

Ravicti dozė priklauso nuo paciento dietos, aukščio ir svorio. Gydymo metu reikia reguliariai atlikti kraujo tyrimus, kad būtų koreguojama paros dozė. Ravicti paros dozė turi būti padalyta į vienodus kiekius ir skiriama kiekvienam valgymui. Daugiau informacijos rasite vaisto charakteristikų santraukoje (taip pat EPAR dalis).

Gydymas Ravicti gali būti reikalingas visą gyvenimą, nebent pacientas sėkmingai persodintų kepenis

Kaip veikia Ravicti - glicerolio fenilbutirratas?

Ravicti veiklioji medžiaga, glicerolfenilbutiratas, organizme paverčiamas fenilacetatu. Fenilacetatas jungiasi su aminorūgščių glutaminu, esančiu baltymuose, kuriuose yra azoto, kad susidarytų medžiaga, kurią inkstai gali pašalinti iš organizmo. Tai sumažina azoto kiekį organizme, sumažindamas pagaminto amoniako kiekį.

Kokia Ravicti - Glicerolo Fenilbutirrato nauda atsiskleidė tyrimų metu?

Tyrime, kuriame dalyvavo 88 su karbamido ciklo sutrikimais siejami suaugusieji, Ravicti buvo lyginamas su natrio fenilbutiratu (kitu vaistu, skirtu karbamido ciklo sutrikimams gydyti). Pagrindinis veiksmingumo rodiklis buvo amoniako kiekio kraujyje pokytis po 4 gydymo savaičių. Tyrimas parodė, kad Ravicti yra bent jau toks pat veiksmingas kaip lyginamasis vaistas kontroliuojant amoniako kiekį kraujyje: apskaičiuotas vidutinis amoniako kiekis buvo apie 866 mikromoliai litre pacientams, gydytiems Ravicti, ir 977 mikromoliai litre pacientams, gydytiems natrio. fenilbutiratas. Papildomi duomenys apie palaikomuosius tyrimus parodė panašų Ravicti poveikį 2 mėnesių ir vyresniems vaikams.

Kokia rizika siejama su Ravicti - Glicerolo Fenilbutirrato vartojimu?

Dažniausi Ravicti nepageidaujami reiškiniai (kurie gali pasireikšti daugiau kaip 5 žmonėms iš 100) yra viduriavimas, vidurių pūtimas (galvos skausmas), galvos skausmas, sumažėjęs apetitas, vėmimas, nuovargis, pykinimas ir nenormalus odos kvapas.

Ravicti negalima vartoti gydant ūminį hiperammonemiją (staigus amoniako koncentracijos padidėjimas kraujyje). Išsamų visų šalutinių reiškinių, apie kuriuos pranešta gydant Ravicti, sąrašą ir apribojimus, rasite pakuotės lapelyje.

Kodėl Ravicti - Glicerolo Fenilbutirrato buvo patvirtintas?

Agentūros Žmonėms skirtų vaistinių preparatų komitetas (CHMP) nusprendė, kad Ravicti teikiama nauda yra didesnė už jo keliamą riziką ir rekomendavo jį patvirtinti naudoti Europos Sąjungoje.

Nustatyta, kad Ravicti veiksmingai mažina amoniako kiekį kraujyje pacientams, sergantiems karbamido ciklo sutrikimais. Ravicti yra ilgalaikio atpalaidavimo vaistas, o tai reiškia, kad veiklioji medžiaga nuolat išsiskiria visą dieną. Todėl netgi pašalinama azoto atliekos yra nuosekliai ir tai užtikrina geresnę amoniako koncentracijos kraujyje kontrolę visą dieną. Dėl tos pačios priežasties Ravicti negalima vartoti gydant ūminį hiperammonemiją, kuriai reikia greičiau gydyti.

Be to, kadangi jis yra prieinamas skystoje formoje, Komitetas nustatė, kad Ravicti gali būti priimtiniau, ypač vaikams, palyginti su kitais granuliuotais vaistais, kuriuos reikia pridėti prie maisto; skysta kompozicija taip pat palengvina jos įvedimą pacientams, kurie negali nuryti dėl neurologinių problemų.

Nepageidaujamas Ravicti poveikis daugiausia pateko į žarnyną ir buvo laikomas valdomu. Tačiau laukiama tolesnių duomenų apie ilgalaikį Ravicti saugumą.

Kokių priemonių imamasi siekiant užtikrinti saugų ir veiksmingą Ravicti - glicerolio fenilbutirrato vartojimą?

Rizikos valdymo planas parengtas siekiant užtikrinti, kad Ravicti būtų naudojamas kuo saugiau. Remiantis šiuo planu, saugos informacija buvo įtraukta į Ravicti vaisto charakteristikų santrauką ir pakuotės lapelį, įskaitant atitinkamas atsargumo priemones, kurių turi laikytis sveikatos priežiūros specialistai ir pacientai.

Be to, „Ravicti“ prekiaujanti bendrovė įsteigs pacientų registrą, kad gautų daugiau informacijos apie vaisto naudą ir ilgalaikį saugumą.