Mozobil - plerixafor

Kas yra Mozobil?

Mozobil yra injekcinis tirpalas, kurio sudėtyje yra veikliosios medžiagos pleriksaforo.

Kam vartojamas Mozobil?

Mozobil vartojamas transplantacijai padėti surinkti kraujodaros kamienines ląsteles (kaulų čiulpų ląsteles, kurios gali mutuoti į įvairias kraujo ląsteles). Jis vartojamas pacientams, sergantiems limfoma arba daugybine mieloma (kraujo ląstelių vėžio tipais) autologiniam transplantacijai (kai paciento ląstelės yra naudojamos transplantacijai). Jis vartojamas tik pacientams, kurių kamieninių ląstelių surinkimas yra sunkus.

Kadangi pacientų, kuriems reikalinga kraujodaros kamieninių ląstelių mobilizacija ir rinkimas, skaičius yra mažas, ši būklė laikoma "reta", todėl 2004 m. Spalio 20 d. "Mozobil" buvo klasifikuojama kaip "retas vaistas" (ty vaistas, naudojamas retosioms ligoms).

Kaip naudojate „Mozobil“?

Gydymą Mozobil reikia pradėti ir prižiūrėti gydytojas, turintis onkologijos ar hematologijos patirties. Išgėrus Mozobil pacientui, būtina ištraukti paciento kamienines ląsteles iš kraujo ir saugoti jas prieš transplantaciją. Todėl terapija turi būti vykdoma bendradarbiaujant su specializuotu centru, turinčiu patirties šioje srityje ir kurioje galima tinkamai atlikti kamieninių ląstelių stebėjimą.

Mozobil vartojamas kartu su hormonu, vadinamu granulocitų kolonijas stimuliuojančiu faktoriu (G-CSF). G-CSF naudojamas kaip monoterapija keturioms dienoms iki Mozobil papildymo. Mozobil

Jis švirkščiamas po oda, praėjus šešiolikai valandų iki kiekvieno paciento kraujo mėginių ėmimo ir kamieninių ląstelių ekstrakcijos. Jis gali būti naudojamas iki septynių dienų iš eilės.

Kaip veikia Mozobil?

„Mozobil“ yra naudojama siekiant padėti perkelti („mobilizuoti“) kamienines ląsteles iš kaulų čiulpų, kad jie galėtų išsiskirti į kraują. „Mozobil“ veiklioji medžiaga „Plerixafor“ slopina baltymo, vadinamo „CXCR4 chemokino receptoriu“, aktyvumą. Šis baltymas padeda išlaikyti kamienines ląsteles kaulų čiulpuose. Užblokuodamas jo veiklą, Mozobil leidžia kamienines ląsteles patekti į kraują, kad jas būtų galima nuimti.

Kokie tyrimai atlikti su „Mozobil“?

Prieš pradedant tyrimus su žmonėmis, Mozobil poveikis pirmą kartą buvo išbandytas su eksperimentiniais modeliais.

„Mozobil“ buvo lyginamas su placebu (gydomojo poveikio neturinčiu preparatu) dviejuose pagrindiniuose tyrimuose, kuriuose dalyvavo 298 suaugusieji, serganti limfoma, vadinama ne Hodžkino limfoma, ir 302 suaugusiųjų, sergančių daugybine mieloma. G-CSF taip pat buvo skiriamas visiems pacientams. Pagrindinis veiksmingumo rodiklis buvo pacientų, kuriems galima surinkti tam tikrą kraujo kamieninių ląstelių skaičių per 2-4 dienas nuo surinkimo, skaičius. Be to, tyrimuose buvo stebimas tam tikrų kamieninių ląstelių, kuriose buvo sėkmingai implantuotos kamieninės ląstelės (pradedant augti normaliai ir gaminant kraujo ląsteles), skaičius.

Kokia Mozobil nauda atsiskleidė tyrimų metu?

Mozobil buvo veiksmingesnis už placebą mobilizuodamas kamienines ląsteles iš kaulų čiulpų į kraują. Pacientams, sergantiems limfoma, 60% pacientų, vartojusių Mozobil, pasiekė kamieninių ląstelių skaičių per 4 dienas nuo jų surinkimo (89 iš 150), palyginti su 20% placebą vartojusių pacientų (29 iš 148). Pacientams, sergantiems daugybine mieloma, 72% Mozobil vartojusių pacientų pasiekė skaičių kamieninių ląstelių (106 iš 148), palyginti su 34% pacientų, vartojusių placebą (53 iš 154). Abiejuose tyrimuose buvo daugiau pacientų, kuriems buvo suteiktas Mozobil, kuris pasiekė skaitinį kamieninių ląstelių tikslą ir kuriame sėkmingai skiepytos kamieninės ląstelės.

Kokia rizika siejama su Mozobil vartojimu?

Dažniausi Mozobil šalutiniai reiškiniai (pasireiškę daugiau kaip 1 pacientui iš 10) yra viduriavimas, pykinimas ir reakcijos injekcijos vietoje. Išsamų visų šalutinių reiškinių, apie kuriuos pranešta gydant Mozobil, sąrašą galima rasti pakuotės lapelyje.

Mozobil negalima skirti žmonėms, kurie gali būti itin jautrūs (alergiški) pleriksaforui arba bet kuriai kitai sudėtinei medžiagai.

Kodėl Mozobil buvo patvirtintas?

Žmonėms skirtų vaistinių preparatų komitetas (CHMP) nusprendė, kad, vartojant kartu su G-CSF, Mozobil nauda yra didesnė už jo keliamą riziką, kad kraujo kamieninių ląstelių mobilizavimas būtų geresnis už periferinį kraują, kad būtų galima surinkti ir vėliau surinkti kraują. autologinė transplantacija pacientams, sergantiems limfoma ir daugybine mieloma, su mažu ląstelių mobilizavimu. Komitetas rekomendavo suteikti Mozobil rinkodaros teisę.