Kas yra Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor ir kam jis vartojamas?
Orkambi yra vaistas, naudojamas 12 metų ar vyresniems pacientams, sergantiems cistine fibroze, turinčia genetinę mutaciją, vadinamą F508del mutacija. Ši mutacija veikia geną, kuris koduoja baltymą, žinomą kaip cistinės fibrozės transmembraninio laidumo reguliatorius (CFTR), dalyvaujantis reguliuojant gleivių gamybą ir virškinimo sultis. Orkambi vartojamas pacientams, kurie paveldėjo mutaciją iš abiejų tėvų ir todėl yra abiejose CFTR geno kopijose.
Cistinė fibrozė yra paveldima liga, kuri turi rimtą poveikį plaučiams ir virškinimo sistemai. Jis veikia ląsteles ir virškinimo sultis. Cistine fibroze išskyros tampa storos ir sukelia užsikimšimą. Tankių ir klampių išskyrų kaupimasis plaučiuose sukelia uždegimą ir lėtines infekcijas. Žarnyne kasos kanalų užsikimšimas sulėtina maisto virškinimą ir sukelia nepakankamą vystymąsi. Orkambi sudėtyje yra veikliųjų medžiagų lumacaftor ir ivakaftoro.
Kaip vartojamas Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor?
Orkambi gali skirti tik gydytojas, turintis cistinės fibrozės gydymo patirties. Jis turėtų būti skiriamas tik 12 metų ar vyresniems pacientams, turintiems įrodytą F508del mutaciją abiejose CFTR geno kopijose.
Orkambi tiekiamas tabletėmis, kuriose yra 200 mg lumacaftor ir 125 mg ivakaftoro. Rekomenduojama Orkambi dozė yra dvi tabletės du kartus per parą, 12 valandų pertrauka su maisto produktais, kurių sudėtyje yra riebalų, pavyzdžiui, valgiai, pagaminti su sviestu arba aliejumi, arba maisto produktai, kuriuose yra kiaušinių, sūrio, riešutų, nenugriebto pieno ar mėsos.
Pacientams, sergantiems kepenų sutrikimais arba vartojant tam tikrus vaistus, kurie yra stiprūs CYP3A4 inhibitoriai, gali prireikti sumažinti Orkambi dozę.
Kaip veikia Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor?
Cistinę fibrozę sukelia CFTR geno mutacija. Šis genas gamina baltymą, vadinamą „cistine fibroze transmembraninio laidumo reguliatoriumi“ (CFTR), dalyvaujančiu reguliuojant gleivių ir virškinimo sulčių gamybą. Šios mutacijos sumažina CFTR baltymų kanalų skaičių ląstelės paviršiuje arba paveikia jo funkciją. Šie kanalai naudojami transportuoti jonus (atomus ir molekules su elektriniu įkrovimu) į ląstelių vidų ir išorę. Jei kanalai yra sugedę, gleivės ir skrandžio sultys gali tapti neįprastai storos ir klampios.
Vienas iš veikliųjų ingredientų, esančių Orkambi lumakaftore, padidina CFTR baltymų skaičių ląstelių paviršiuje, o kitas, ivakaftoras, padidina defektinio CFTR baltymo aktyvumą. Tai normalizuoja jonų transportavimą per membraninius kanalus, todėl sekrecijos tampa mažiau tankios.
Kokia Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor nauda atsiskleidė tyrimų metu?
Nustatyta, kad „Orkambi“ veiksmingai gerina plaučių funkciją dviejuose pagrindiniuose tyrimuose, kuriuose dalyvavo 1 108 cistinės fibrozės pacientai, sulaukę 12 metų ir vyresnių F508del mutacijų abiejose CFTR geno kopijose. Orkambi tyrimuose jis buvo lyginamas su placebu (gydomojo poveikio neturinčiu preparatu); abu buvo įtraukti į įprastą pacientams skiriamą terapiją. Pagrindinis veiksmingumo parametras buvo pagrįstas FEV1 procentiniu pagerėjimu, numatytu pacientui, kuris rodo, kad plaučiai gerai veikia.
Pirmojo tyrimo rezultatai parodė, kad po 24 gydymo savaičių Orkambi vartojusiems pacientams FEV1 vidurkis pagerėjo 2, 41 procentinio punkto daugiau negu placebą vartojusių pacientų, tuo tarpu ši vertė buvo 2, 65 antrajame tyrime.
Gydymas Orkambi taip pat sumažino paūmėjimų, dėl kurių reikėjo hospitalizuoti ar gydyti antibiotikais, skaičių. Apskritai paūmėjimų skaičius sumažėjo 39%, palyginti su placebu.
Kokia rizika siejama su Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor vartojimu?
Dažniausi Orkambi šalutiniai reiškiniai (kurie gali pasireikšti daugiau kaip 1 iš 10 žmonių) yra dusulys (dusulys), viduriavimas ir pykinimas (pykinimas). Sunkūs šalutiniai reiškiniai yra kepenų funkcijos sutrikimai, pvz., Padidėjęs kepenų fermentų kiekis, cholestatinis hepatitas (tulžies kaupimasis, sukeliantis kepenų uždegimą) ir kepenų encefalopatija (smegenų liga, kurią sukelia kepenų funkcijos sutrikimas). Apskritai šie sunkūs šalutiniai poveikiai klinikiniuose tyrimuose pasireiškė daugiau nei 1 iš 200 žmonių.
Išsamų visų šalutinių reiškinių, apie kuriuos pranešta gydant Orkambi, sąrašą ir apribojimus, rasite pakuotės lapelyje.
Kodėl Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor buvo patvirtintas?
Agentūros Žmonėms skirtų vaistinių preparatų komitetas (CHMP) nusprendė, kad Orkambi nauda yra didesnė už jo keliamą riziką, ir rekomendavo jį patvirtinti naudoti Europos Sąjungoje.
Nors Orkambi teigiamas poveikis buvo nuoseklus atliktuose tyrimuose ir panašus į tuos, kurie buvo naudojami gydant cistinės fibrozės simptomus, jie buvo mažesni, nei buvo prognozuojama vaistui, veikiančiam ligos mechanizmą, o ne jo simptomus., Tačiau, kadangi cistinė fibrozė, kurią sukelia F508del mutacija, yra ypač sunki, CHMP nusprendė, kad pastebėtas poveikis buvo kliniškai svarbus pacientams, kuriems nėra alternatyvių gydymo galimybių. Be to, komitetas pažymėjo, kad Orkambi nauda buvo palaikoma 48 savaičių gydymo laikotarpiu. Nepageidaujamas Orkambi poveikis daugiausia susijęs su žarnyno ir kvėpavimo funkcijomis ir paprastai buvo laikomas lengvu ar vidutinio sunkumo ir valdomu.
Kokių priemonių imamasi siekiant užtikrinti saugų ir veiksmingą Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor vartojimą?
Siekiant užtikrinti, kad Orkambi būtų naudojamas kuo saugiau, buvo parengtas rizikos valdymo planas. Remiantis šiuo planu, Orkambi vaisto charakteristikų santraukoje ir pakuotės lapelyje buvo pateikta saugos informacija, įskaitant atitinkamas atsargumo priemones, kurių turi laikytis sveikatos priežiūros specialistai ir pacientai.
Daugiau informacijos apie Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor
Daugiau informacijos apie gydymą Orkambi rasite pakuotės lapelyje (taip pat EPAR dalis) arba kreipkitės į gydytoją arba vaistininką.
