Kas yra Zavesca?
Zavesca yra vaistas, kurio sudėtyje yra veikliosios medžiagos miglustato ir yra 100 mg baltos kapsulės.
Kam vartojamas Zavesca?
Zavesca skiriamas gydyti dvi retas paveldimas ligas, turinčias įtakos organizmo metabolizmui. Abu ligos sukelia riebalų kaupimąsi organizme (vadinami gliukospingolipidais). Zavesca naudojamas šiais atvejais:
- suaugusiųjų, sergančių 1 tipo Gošė liga, lengvas ar vidutinio sunkumo formas. Pacientai, kurie kenčia nuo jo, yra be fermento (gliukocerebrosidazės); šis trūkumas lemia tam tikros rūšies glikosfingolipidų (vadinamo gliukozilceramido) kaupimąsi įvairiose kūno dalyse, pvz. blužnis, kepenys, kaulai. Zavesca skiriamas pacientams, kurie netinka gydyti standartine fermentų pakaitine terapija (ERT) infuzijos būdu (lašinant į veną);
- suaugusiesiems, paaugliams ir vaikams, sergantiems C tipo Niemann-Pick liga, liga, kuri gali sukelti mirtį, kurioje smegenų viduje ir kitose kūno vietose atsiranda glikosfingolipidų kaupimasis. Zavesca skiriamas ligos „neurologiniams“ simptomams (simptomams, kurie veikia smegenis ir nervus) gydyti. Šie simptomai yra šie: koordinavimo praradimas, problemos, kylančios dėl „sachadinių“ (greito) akių judesių, kurie gali pakenkti regėjimui, vystymosi vėlavimui, rijimo sunkumui, padidėjusiam raumenų tonui, traukuliams ir mokymosi sunkumams.
Kadangi šių ligų sergančių pacientų skaičius yra mažas, jie laikomi "retais", todėl 2000 m. Spalio 18 d. Zavesca gavo 1 tipo Gaucher ligos "retųjų vaistų" paskyrimą, o 16 - Niemann-Pick C tipo ligai
Vaistą galima įsigyti tik su receptu.
Kaip vartojamas Zavesca?
Gydymą Zavesca turi pradėti ir stebėti gydytojai, turintys patirties gydant Gošė ligą arba C tipo Niemann-Pick ligą.
Rekomenduojama pradinė dozė gydant 1 tipo Gošė liga sergančius pacientus yra viena geriamoji kapsulė, tris kartus per parą. Kaip ir C tipo Niemann-Pick, rekomenduojama dozė yra dvi kapsulės, tris kartus per parą, suaugusiems ir paaugliams.
dozė skiriasi priklausomai nuo svorio ir aukščio vaikams iki 12 metų. Zavesca gali būti vartojamas pilvo arba nevalgius. Zavesca yra ilgalaikio gydymo vaistai.
Tikslinga sumažinti dozę pacientams, sergantiems inkstų liga ir, bent jau laikinai, pacientams, kuriems pasireiškia viduriavimas. Pacientams, sergantiems kepenų sutrikimais, šio vaisto tyrimų neatlikta. Daugiau informacijos rasite preparato charakteristikų santraukoje (įtraukta į EPAR).
Kaip veikia Zavesca?
Zavesca veiklioji medžiaga miglustatas slopina fermento, vadinamo gliukozilkeramido sintezės, veikimą. Šis fermentas yra pirmosios glikosfingolipido gamybos fazės dalis. Užkertant kelią fermento veikimui, miglustatas gali sumažinti glikosfingolipidų gamybą ląstelėse. Tai turėtų sulėtinti arba užkirsti kelią 1 tipo Gošė ligos simptomams ir sumažinti C tipo Niemann-Pick ligos simptomus.
Kokie tyrimai atlikti su „Zavesca“?
Zavesca veiksmingumas gydant lengvas ar vidutinio sunkumo Gaucher 1 tipo ligas buvo atliktas pagrindiniame tyrime, kuriame dalyvavo 28 pacientai, kurie negalėjo arba nenorėjo keisti fermento. Pagrindinė tyrimo dalis truko vienerius metus; 13 pacientų toliau vartojo vaistą dar dvejus metus. Tyrimo tikslas - išmatuoti Zavesca poveikį kepenų ir blužnies tūriui ir nustatyti, ar jis turi poveikį kraujo vertėms, pvz., Hemoglobino koncentracijai (baltymų, esančių raudonuosiuose kraujo kūneliuose, kurie perneša deguonį į organizmą) ir trombocitų skaičius (komponentai, dalyvaujantys kraujo krešėjime).
Dėl Niemann-Pick C tipo ligos Zavesca veiksmingumas buvo tiriamas viename pagrindiniame tyrime, kuriame dalyvavo 31 pacientas, iš kurių 12 buvo jaunesni nei 12 metų. Tyrime buvo lyginamas Zavesca poveikis kartu su standartiniu gydymu (simptomais). Pagrindinis veiksmingumo indeksas buvo pacientų pasikeitimas horizontalių sachadinių akių judesių dažniu po vienerių metų; tyrime taip pat ištirti kiti neurologiniai simptomai, įskaitant paciento gebėjimą nuryti ir intelektines funkcijas. Kai kurie pacientai buvo gydomi iki penkerių su puse metų. taip pat buvo atliktas 66 pacientų, gydytų Zavesca, tyrimas.
Kokia Zavesca nauda atsiskleidė tyrimų metu?
Atliekant 1 tipo Gaucher ligos tyrimą, po vienerių metų pastebėtas 12% sumažėjęs kepenų tūris ir 19% blužnies tūris. Taip pat pastebėtas vidutinis hemoglobino koncentracijos padidėjimas 0, 26 g per decilitrą, taip pat trombocitų skaičiaus padidėjimas 8, 29 mln. Mililitre. 3 metų nepertraukiamo gydymo metu Zavesca teigiamas poveikis nepasikeitė.
Niemann-Pick C tipo ligos tyrime akių judesių pagerėjimas buvo panašus pacientams, gydomiems Zavesca ir be jo. Tačiau pacientų, gydytų Zavesca, gebėjimas nuryti ir intelektinės funkcijos pagerėjo. Tyrimas parodė, kad vaistas simptomus pablogino maždaug tris ketvirtadalius pacientų.
Kokia rizika siejama su Zavesca vartojimu?
Dažniausi šalutiniai reiškiniai, susiję su Zavesca (pasireiškę daugiau kaip 1 pacientui iš 10), yra svorio kritimas, drebulys, viduriavimas, vidurių pūtimas ir pilvo skausmas (skrandžio skausmas). Išsamų visų šalutinių reiškinių, apie kuriuos pranešta gydant Zavesca, sąrašą galima rasti pakuotės lapelyje.
Zavesca negalima skirti žmonėms, kurie gali būti itin jautrūs (alergiški) miglustatui arba bet kuriai kitai sudėtinei medžiagai.
Kodėl Zavesca buvo patvirtintas?
Žmonėms skirtų vaistinių preparatų komitetas (CHMP) nusprendė, kad Zavesca nauda yra didesnė už riziką, susijusią su burnos, lengvo ar vidutinio sunkumo Gaucher 1 tipo ligos gydymu netinkamiems suaugusiems pacientams. gydyti fermentų pakaitine terapija (ERT) ir progresuojančiais neurologiniais pasireiškimais suaugusiems ir pediatriniams pacientams, sergantiems C tipo Niemann-Pick liga, todėl Komitetas rekomendavo suteikti Zavesca rinkodaros teisę.
„Zavesca“ buvo leista naudoti „išskirtinėmis aplinkybėmis“, nes nebuvo įmanoma gauti išsamių duomenų apie vaistą, nes tai buvo reta liga. Europos vaistų agentūra (EMEA) kasmet peržiūrės visus naujus duomenis, kurie tuo metu tapo prieinami, ir prireikus atnaujina šią santrauką.
Kokią informaciją vis dar laukia „Zavesca“?
Zavesca gaminanti bendrovė įsipareigojo atlikti šiuos vaisto veiksmingumo ir saugumo tyrimus, susijusius su 1 tipo Gošė liga:
- po preparato rinkodaros programos informuoti gydytojus apie Zavesca vartojimą ir užtikrinti, kad pacientai praneštų apie vaisto saugumo aspektus;
- tęstinis tyrimas su pacientais, kurie jau dalyvavo klinikiniuose tyrimuose, siekiant toliau vertinti vaisto saugumą ir veiksmingumą, taip pat gauti daugiau informacijos apie ligos neurologinius aspektus;
- Zavesca veiksmingumo ir saugumo tyrimas pacientams, kurie po fermentų pakaitinės terapijos pereina prie Zavesca;
- tolesnis tyrimas dėl natūralios ligos istorijos, atliktas kartu su Europos Gošė ligos darbo grupe (EWGGD).
Kita informacija apie „Zavesca“:
2002 m. Lapkričio 20 d. Europos Komisija suteikė visoje Europos Sąjungoje galiojančią Zavesca rinkodaros teisę Actelion Registration Ltd. Rinkodaros teisė buvo atnaujinta 2007 m. Lapkričio 20 d.
Įrašai apie „Zavesca“ našlaičio statusą spustelėkite čia (1 tipo Gošė ligai) ir čia (C tipo Niemann-Pick ligai).
Norėdami gauti visą „Zavesca“ EPAR versiją, spustelėkite čia.
Paskutinė atnaujinta ši santrauka: 01-2009
