Flebogammadif - normalus žmogaus imunoglobulinas

Kas yra Flebogammadif?

Flebogammadif yra infuzinis tirpalas (lašinamas į veną). Flebogammadif sudėtyje yra veikliosios medžiagos žmogaus normalus imunoglobulinas.

Kam vartojamas Flebogammadif?

Flebogammadif skiriamas trims pagrindinėms pacientų grupėms:

Pacientai, kuriems gresia infekcijos pavojus, nes jie neturi pakankamai antikūnų (natūraliai esančių baltymų, kurie padeda organizmui kovoti su infekcijomis ir kitomis ligomis). Šie pacientai gali būti individai, kuriems yra įgimtas antikūnų trūkumas (pirminis imunodeficito sindromas (PID)), taip pat pacientai, kurių antikūnų nepakankamumas atsirado dėl kraujo vėžio (mieloma ar lėtinė limfos leukemija) arba vaikų, gimusių su imunodeficito sindromu. (AIDS) ir dažnai užsikrėtę. Šios būklės vadinamos imunodeficito sindromais, o nurodomas gydymas yra pakaitinė terapija.
Pacientai su tam tikrais imuninės sistemos sutrikimais. Šie pacientai turi imuninės sistemos (žmogaus organizmo apsaugos sistemos) sutrikimą, kuris turi būti išspręstas. Tai gali būti pacientai, kuriems yra idiopatinė trombocitopeninė purpura (ITP) su nepakankamu trombocitų skaičiumi (kraujo komponentai, skatinantys koaguliaciją) ir kuriems yra didelė kraujavimo rizika ir pacientai, turintys tam tikrų ligų (Guillain-Barré sindromas, kawasaki). Šis gydymo būdas vadinamas imunomoduliacija (imuninis reguliavimas).
Pacientai, kuriems atliekama kaulų čiulpų transplantacija.

Vaistą galima įsigyti tik su receptu.

Kaip vartoti Flebogammadif?

Flebogammadif paprastai švirkščiamas į veną, paprastai gydytojas arba slaugytoja; taip pat gali būti atliekamas pacientas arba globėjas, kai jis tinkamai informuojamas. Infuzijų dozė ir dažnis priklauso nuo gydomos ligos. Pakaitinės terapijos metu gali prireikti pakeisti dozę, atsižvelgiant į paciento atsaką. Išsamią informaciją rasite EPAR pateiktame vaisto charakteristikų santraukoje.

Kaip veikia Flebogammadif?

Flebogammadif veiklioji medžiaga, žmogaus normalus imunoglobulinas, yra labai išgrynintas baltymas, išgautas iš žmogaus plazmos (kraujo komponento). Jame yra imunoglobulino G (IgG), antikūnų tipo, kuris buvo naudojamas medicinoje nuo devintojo dešimtmečio ir pasižymi plačiu aktyvumo spektru nuo infekcinių medžiagų. Flebogammadif padeda atkurti nenormaliai mažą IgG kiekį kraujyje iki normalaus lygio. Didesnėmis dozėmis, Flebogammadif gali padėti reguliuoti imuninę sistemą su sutrikimais ir moduliuoti imuninį atsaką. Flebogammadif gaminamas panašiai kaip ir kitas vaistas, kurio sudėtyje yra normalus žmogaus imunoglobulinas, ir kai kurių operacijų, gautų iš žmogaus plazmos, valymo fazės.

Kokie tyrimai atlikti su Flebogammadif?

Kadangi normalus žmogaus imunoglobulinas jau seniai vartojamas nurodytoms ligoms gydyti, reikia atlikti tik du mažesnius tyrimus, siekiant nustatyti Flebogammadif veiksmingumą ir saugumą pacientams. Pirmajame tyrime Flebogammadif buvo naudojamas kaip pakaitinė terapija 46 pacientams, sergantiems PID, skiriant juos 21-28 dienų intervalais. Pagrindinis veiksmingumo rodiklis buvo sunkių bakterinių infekcijų skaičius per vienerius metus.

Antrajame tyrime buvo tiriamas Flebogammadif vartojimas imunomoduliacijai 20 tiriamųjų su ITP. Pagrindinis veiksmingumo parametras buvo didžiausias trombocitų skaičius, gautas per tris tyrimo mėnesius.

Nė viename iš šių tyrimų Flebogammadif nebuvo lyginamas su kitais vaistais.

Kokia Flebogammadif nauda atsiskleidė tyrimų metu?

Pirmajame tyrime pacientai per metus vidutiniškai buvo 0, 021 sunkios infekcijos. Kadangi ši vertė yra mažesnė už numatytą 1 infekcijos ribą per metus, tai rodo vaisto veiksmingumą pakaitinėje terapijoje. Antrame tyrime iki 14 pacientų iš 19 (lygus 73%), kurie toliau dalyvavo tyrime, bent vieną kartą tyrimo metu buvo gauta daugiau kaip 50 milijonų mililitrų koncentracija, patvirtinantis Flebogammadif veiksmingumą imunomoduliacijai.

Kokia rizika siejama su Flebogammadif vartojimu?

Dažniausiai pasitaikantys šalutiniai Flebogammadif šalutiniai reiškiniai, pastebėti 1-10 pacientų iš 100, yra galvos skausmas, karščiavimas ir reakcijos punkcijos vietoje (skausmas ir uždegimas). Kai kurie šalutiniai poveikiai dažniau pasireiškia, jei infuzija vyksta dideliu greičiu, pacientams, kuriems yra mažas imunoglobulino kiekis, arba pacientams, gydomiems Flebogammadif pirmą kartą arba po ilgos laiko nuo paskutinės dozės. Išsamų visų šalutinių reiškinių, apie kuriuos pranešta gydant Flebogammadif, sąrašą galima rasti pakuotės lapelyje. Flebogammadif negalima vartoti žmonėms, kurie gali būti alergiški normaliam žmogaus imunoglobulinui ar bet kuriai kitai sudedamajai daliai, arba pacientams, kurie yra alergiški kitų rūšių imunoglobulinams, ypač jei jie turi imunoglobulino A (IgA) trūkumą ir turi IgA antikūnų. Flebogammadif negalima vartoti pacientams, kurie netoleruoja fruktozės (cukraus rūšies). Specialios atsargumo priemonės turi būti taikomos kūdikiams ir vaikams, kadangi netolerancija dėl fruktozės dar nebuvo diagnozuota ir todėl gali būti mirtina.

Kodėl Flebogammadif buvo patvirtintas?

Pagal galiojančias gaires vaistus, kurie buvo veiksmingi pacientams, sergantiems PID, ir pacientams, sergantiems ITP, taip pat galima leisti gydyti visų tipų pirminio imunodeficito atvejus, taip pat antikūnų trūkumo atvejus dėl kraujo vėžio ir AIDS. Be to, jiems gali būti leista be specialių tyrimų atlikti Guillain-Barré sindromo, Kawasaki liga sergančių pacientų ir pacientų, kuriems bus atlikta kaulų čiulpų transplantacija, gydymą.

Todėl Žmonėms skirtų vaistinių preparatų komitetas (CHMP) padarė išvadą, kad Flebogammadif nauda yra didesnė už su juo susijusią riziką pacientams, kuriems reikalinga IgG pakaitinė terapija, imunomoduliacija arba kaulų čiulpų transplantacija, ir rekomenduojama išleisti vaistą. leidimą pateikti produktą į rinką.