Kam vartojamas ir vartojamas „Galafold“ - Migalastat?
„Galafold“ yra vaistas, skirtas gydyti 16 metų ir vyresnius pacientus, sergančius Fabry liga. Tai retas paveldimas liga, kai pacientams atsiranda įvairių genų, atsakingų už fermento alfa-galaktozidazės A gamybą, mutacijos (variacijos), kurios paprastai suskaido riebalinę medžiagą, vadinamą globotriaosilceramidu (GL-3). Pacientams, sergantiems Fabry liga, šis fermentas neveikia tinkamai. Dėl to GL-3 negalima suskaidyti ir kauptis įvairiose kūno ląstelėse, įskaitant širdies ir inkstų ląsteles.
Kadangi Fabry liga sergančių pacientų skaičius yra nedidelis, liga laikoma "reta", o 2006 m. Gegužės 22 d. "Galafold" buvo klasifikuojama kaip "retas vaistas".
Galafold sudėtyje yra veikliosios medžiagos migalastato.
Kaip vartoti Galafold - Migalastat?
„Galafold“ galima įsigyti tik su receptu ir gydymą turi pradėti ir stebėti gydytojas, turintis patirties diagnozuojant ir gydant Fabry liga.
„Galafold“ yra kapsulės (123 mg). Rekomenduojama Galafold dozė yra viena kapsulė kas antrą dieną, geriama mažiausiai 2 valandas prieš valgį arba po jo.
„Galafold“ galima vartoti tik pacientams, turintiems tam tikras alfa-galaktozidazės A geno mutacijas. Daugiau informacijos rasite vaisto charakteristikų santraukoje (taip pat EPAR dalis).
Kaip veikia „Galafold“ - Migalastat?
Galafold sudėtyje yra veikliosios medžiagos migalastato, kuris jungiasi prie tam tikrų nestabilių alkalagalaktosidazės A formų, stabilizuoja fermentą. Tai leidžia fermentą transportuoti į ląstelių sritis, kuriose jis gali suskaidyti GL-3.
Kokia Galafold - Migalastat nauda atsiskleidė tyrimų metu?
„Galafold“ buvo tiriamas dviejuose pagrindiniuose tyrimuose, kuriuose dalyvavo 127 pacientai, sergantys Fabry liga.
Pirmajame tyrime, kuriame 67 pacientai palygino „Galafold“ su placebu (gydomojo poveikio neturinčiu preparatu), įvertintas pacientų, kuriems pasireiškė gydymas, santykis (kaip mažesnis nei 50% GL-3 nuosėdų sumažėjimas inkstuose)., Apskritai „Galafold“ sumažino GL-3 nuosėdų veiksmingumą nei placebas; tačiau kitos analizės, kuriose dalyvavo tik tie pacientai, kurių genetinės mutacijos gali būti gydomos „Galafold“, parodė, kad po 6 gydymo mėnesių pacientai geriau reagavo į „Galafold“ negu placebą.
Antrasis tyrimas, kuriame dalyvavo 60 pacientų, palygino „Galafold“ su alfa agalzidazės ir agalsidazės beta medžiagomis, du trūkstamą fermentą pakeičiančiais vaistais. Pagrindinis veiksmingumo rodiklis buvo pacientų inkstų funkcijos pokyčiai po 18 gydymo mėnesių. Šiame tyrime „Galafold“ buvo toks pat veiksmingas kaip fermentų pakaitinė terapija pacientų inkstų funkcijos stabilizavimui.
Kokia rizika siejama su Galafold - Migalastat vartojimu?
Dažniausias „Galafold“ šalutinis poveikis (kuris gali pasireikšti maždaug 1 iš 10 žmonių) yra galvos skausmas.
Išsamų visų apribojimų ir šalutinių reiškinių, apie kuriuos pranešta vartojant Galafold, sąrašą rasite pakuotės lapelyje.
Kodėl Galafold - Migalastat buvo patvirtintas?
Agentūros Žmonėms skirtų vaistinių preparatų komitetas (CHMP) nusprendė, kad „Galafold“ nauda yra didesnė už jo keliamą riziką ir rekomendavo jį patvirtinti naudoti ES. Komitetas pažymėjo, kad „Galafold“ buvo tiriamas nedaug pacientų, tačiau turimi įrodymai laikomi pakankamais tokiai retai ligai. CHMP taip pat nusprendė, kad „Galafold“ vartojamas per burną, o tai gali būti pranašesnis už kitus leistinus gydymo būdus, pvz., Fermentų pakaitinę terapiją, kurią infuzija (lašinama) į veną. Kalbant apie saugumą, „Galafold“ buvo gerai toleruojamas.
Kokių priemonių imamasi siekiant užtikrinti saugų ir veiksmingą „Galafold“ - Migalastat naudojimą?
Siekiant užtikrinti, kad Galafold būtų naudojamas kuo saugiau, buvo parengtas rizikos valdymo planas. Remiantis šiuo planu, „Galafold“ vaisto charakteristikų santraukoje ir pakuotės lapelyje buvo pateikta saugumo informacija, įskaitant atitinkamas atsargumo priemones, kurių turi laikytis sveikatos priežiūros specialistai ir pacientai.
Daugiau informacijos apie „Galafold“ - „Migalastat“
Išsamų „Galafold“ EPAR galima rasti Agentūros tinklalapyje: ema.europa.eu/Find medicine / Žmonių vaikai / Europos viešosios vertinimo ataskaitos. Daugiau informacijos apie gydymą Galafold rasite pakuotės lapelyje (taip pat EPAR dalis) arba kreipkitės į gydytoją arba vaistininką.
Retųjų vaistų komiteto nuomonės apie „Galafold“ santrauką galima rasti Agentūros tinklalapyje: ema.europa.eu/Find medicine / Žmonių vaistai / Retųjų ligų pavadinimas.
