Kas yra Strensiq - alfa-asfotazė?
Strensiq yra vaistas, skirtas vaikams, sergantiems hipofosfatazija, ilgalaikiam gydymui. Hipofosfatazija yra reta paveldima kaulų liga, kuri gali sukelti ankstyvą dantų praradimą, kaulų apsigimimus, dažnus kaulų lūžius ir sunku kvėpuoti. Strensiq sudėtyje yra veikliosios medžiagos asfotazės alfa.
Kadangi hipofosfatazijos pacientų skaičius yra nedidelis, ši liga laikoma "reta", o 2008 m. Gruodžio 3 d. Strensiq buvo klasifikuojamas kaip "retas vaistas".
Kaip vartoti Strensiq - alfa asfotazę?
Strensiq galima įsigyti tik su receptu ir gydymą turi pradėti gydytojas, turintis patirties gydant metabolinius sutrikimus arba kaulų ligas.
Vaistas yra injekcinis tirpalas skirtingo stiprumo ir tūrio buteliukuose. Jis švirkščiamas po oda šešis kartus per savaitę (1 mg / kg kūno svorio) arba tris kartus per savaitę (2 mg / kg kūno svorio). Kadangi vartojamo vaisto kiekis priklauso nuo paciento kūno svorio, gydytojas turi koreguoti dozę, kai kinta svoris, ypač augant vaikams. Daugiau informacijos rasite pakuotės lapelyje.
Kaip veikia Strensiq - Asfotase alfa?
Hipofosfataziją sukelia geno, atsakingo už fermento, vadinamo "neaustine šarminė fosfatazė" (ALP) gamyba, defektai, kurie vaidina svarbų vaidmenį formuojant ir palaikant sveikus kaulus, taip pat valdant kalcio ir \ t fosfatas organizme. Žmonėms, sergantiems hipofosfatazija, trūksta ALP fermentų, todėl jie turi silpną skeletą. Asfotazė alfa, veiklioji Strensiq medžiaga, yra modifikuota žmogaus ALP fermento kopija, naudojama pakeisti defektinį fermentą, siekiant padidinti veikiančios ALP koncentraciją.
Kokia Strensiq - Asfotase alfa nauda atsiskleidė tyrimų metu?
Strensiq buvo tiriamas pagrindiniame tyrime, kuriame dalyvavo 13 vaikų nuo 6 iki 12 metų amžiaus. Strensiq buvo skiriama po 2 mg / kg arba 3 mg / kg kūno svorio tris kartus per savaitę 24 savaites. Pagrindinis vaisto veiksmingumo rodiklis buvo riešo ir kelio sąnarių atsiradimo pacientams pagerėjimas, stebimas rentgenogramoje prieš ir po gydymo Strensiq. Strensiq gydytų vaikų radiografai taip pat buvo lyginami su panašiais rentgenogramais, atliktais su 16 metų berniukais, kurie nebuvo gydomi Strensiq („istorinės kontrolės“). Tyrimas, kuriame taip pat buvo nagrinėjami kiti veiksmingumo parametrai, įskaitant augimą ir aukštį, parodė, kad Strensiq gydytiems vaikams pagerėjo sąnarių struktūra, kaip rodo radiografijos, ir kad dauguma pacientų pasirodė esą aukšti., Praeityje kontroliuojant, daugumoje pacientų panašiu laikotarpiu ar panašaus periodo pagerėjimo nebuvo pastebėta panašiu laikotarpiu.
Strensiq veiksmingumą taip pat patvirtino kiti mažesni tyrimai, kai kurie iš jų taip pat buvo tiriami 1 mg / kg Strensiq dozė, skiriama šešis kartus per savaitę.
Kokia rizika siejama su Strensiq - Asfotase alfa vartojimu?
Dažniausi Strensiq šalutiniai reiškiniai (kurie gali pasireikšti daugiau kaip 1 iš 10 žmonių) yra galvos skausmas, odos paraudimas, rankų ir kojų skausmas, karščiavimas, dirglumas, reakcijos injekcijos vietoje (skausmas, bėrimas). niežulys) ir mėlynės (mėlynės). Išsamų apribojimų ir šalutinių reiškinių, apie kuriuos pranešta vartojant Strensiq, sąrašą galima rasti pakuotės lapelyje.
Kodėl Strensiq - alfatas buvo patvirtintas?
Agentūros Žmonėms skirtų vaistinių preparatų komitetas (CHMP) nusprendė, kad Strensiq teikiama nauda yra didesnė už jo keliamą riziką ir rekomendavo jį patvirtinti naudoti Europos Sąjungoje. Komitetas pažymėjo, kad hipofosfatazija yra rimta ir gyvybei pavojinga liga, kuriai nėra leistinų gydymo būdų. Nors pagrindinis tyrimas buvo atliktas nedideliu mastu ir nebuvo tiesiogiai lyginamas Strensiq su kitu gydymu arba su negydomais pacientais, CHMP nusprendė, kad pagerėjimas, stebimas kaulų lygiu ir akivaizdus augimas, yra svarbus privalumas. Kadangi hipofosfatazija yra labai reta liga, tikėtina, kad duomenys apie šią populiaciją bus riboti. Kalbant apie saugumą, reakcijos injekcijos vietoje ir kiti šalutiniai poveikiai buvo laikomi valdomais pagal dabartines rekomendacijas.
„Strensiq“ buvo leista naudoti „išskirtinėmis aplinkybėmis“, nes dėl ligos retumo nebuvo įmanoma gauti išsamios informacijos apie vaistą. Kiekvienais metais Europos vaistų agentūra peržiūrės naują turimą informaciją ir ši santrauka bus atitinkamai atnaujinta
Kokios informacijos apie Strensiq - Asfotase alfa vis dar laukiama?
Kadangi „Strensiq“ buvo patvirtinta išskirtinėmis aplinkybėmis, bendrovė, kuri ją parduoda, sukurs hipofosfatazijos pacientų registrą, kad ilgainiui rinktų informaciją apie ligą ir Strensiq saugumą bei veiksmingumą.
Kokių priemonių imamasi siekiant užtikrinti saugų ir veiksmingą Alfa-Asfotase vartojimą?
Siekiant užtikrinti, kad „Strensiq“ būtų naudojamas kuo saugiau, parengtas rizikos valdymo planas. Remiantis šiuo planu, Strensiq preparato charakteristikų santraukoje ir pakuotės lapelyje buvo pateikta saugumo informacija, įskaitant atitinkamas atsargumo priemones, kurių turi laikytis sveikatos priežiūros specialistai ir pacientai.
Be to, bendrovė informuos pacientus ir jų globėjus, kad užtikrintų, jog „Strensiq“ būtų naudojamas teisingai ir kad būtų sumažinta medicininių klaidų rizika. Medžiagoje bus pacientams skirtas savarankiškas injekcijos vadovas, taip pat nurodymai, kaip švirkšti tėvus ar tuos, kurie padeda vaikams su šia liga.
Bendrovė taip pat atliks tyrimą, kuriame bus renkami duomenys apie suaugusių pacientų, gydytų Strensiq doze, vartojamą vaikams. Vykdomi tyrimai taip pat toliau tirs Strensiq naudą paaugliams nuo 13 iki 18 metų.
Daugiau informacijos apie Strensiq - alfa asfotazę
Išsamų EPAR ir „Strensiq“ rizikos valdymo plano santrauką rasite Agentūros interneto svetainėje: ema.Europa.eu/Find medicine / Žmonių vaistai / Europos viešosios vertinimo ataskaitos. Daugiau informacijos apie gydymą Strensiq rasite pakuotės lapelyje (taip pat EPAR dalis) arba kreipkitės į gydytoją arba vaistininką.
