Evoltra - klofarabinas

Kas yra Evoltra?

Evoltra yra koncentratas infuziniam tirpalui ruošti (lašinti į veną). Vaisto sudėtyje yra veikliosios medžiagos, vadinamos klofarabinu.

Kam vartojamas Evoltra?

Evoltra vartojamas vaikams, sergantiems ūminiu limfoblastiniu leukemija (LLA), limfocitų (baltųjų kraujo kūnelių tipo) vėžiu. Jis vartojamas, kai liga neatsakė, arba kai ji pasikartojo (recidyvas) po bent dviejų kitų farmacinių gydymo būdų ir tikimasi, kad jokio kito gydymo rezultatai nebus. Evoltra buvo tiriamas jaunesniems kaip 21 metų pacientams, kurie pirmą kartą susitvarkė su LLA.

Kadangi mažas ALA sergančių pacientų skaičius yra retas, ši liga laikoma reta, o 2002 m. Vasario 5 d. Evoltra buvo klasifikuojama kaip „retas vaistas“ (vaistas, naudojamas retoms ligoms).

Vaistą galima išrašyti tik išrašant receptą.

Kaip vartojamas Evoltra?

Gydymą Evoltra turi pradėti ir stebėti gydytojas, turintis patirties gydant ūminę leukemiją. Rekomenduojama dozė yra 52 mg kūno paviršiaus ploto kvadratiniam metrui (apskaičiuojama pagal vaiko ūgį ir svorį). Vaistas yra infuzuojamas dvi valandas per parą penkias dienas. Gydymas turi būti kartojamas kas dvi ar šešias savaites. Dauguma pacientų, kurie reaguoja į gydymą, tai daro po vieno ar dviejų gydymo ciklų.

Kaip veikia Evoltra?

Evoltra veiklioji medžiaga klofarabinas yra citotoksinis (vaistas, kuris naikina atskiriamas ląsteles, pvz., Vėžines ląsteles). Jis priklauso antivirusinių vaistų, vadinamų antimetabolitais, grupei. Klofarabinas yra adenino „analogas“, kuris yra pagrindinės ląstelių genetinės medžiagos (DNR ir RNR) dalis. Tai reiškia, kad klofarabinas patenka į adenino vietą organizme ir trukdo fermentams, dalyvaujantiems gaminant genetinę medžiagą, vadinamą DNR polimeraze ir RNR reduktaze. Tai neleidžia ląstelėms gaminti naujos DNR ir RNR ir lėtina vėžio ląstelių augimą.

Kokius tyrimus atliko Evoltra?

Prieš tiriant žmones, Evoltra poveikis buvo ištirtas eksperimentiniais modeliais. Evoltra buvo tirtas tyrime, kuriame dalyvavo 61 pacientas, jaunesnis nei 21 metų, LLA. Visi pacientai jau buvo gydomi bent dviem gydymo būdais ir negalėjo gydyti kito gydymo. Vidutinis gydomų pacientų amžius buvo 12 metų.

Pagrindinis veiksmingumo indeksas buvo pacientų, kuriems buvo atlikta remisija (kaulų čiulpų leukemijos pašalinimas ir visiškas ar dalinis normalus kraujo ląstelių kiekio atsigavimas) skaičius. Tyrime Evoltra nebuvo lyginamas su kitu gydymu.

Kokia Evoltra nauda atsiskleidė tyrimų metu?

Pagrindiniame tyrime 20% pacientų pasiekė remisiją (12 iš 61). Apskritai tyrime dalyvavę pacientai išgyveno vidutiniškai 66 savaites.

Po gydymo Evoltra 10 pacientų galėjo atlikti kamieninių ląstelių transplantaciją. Tai sudėtinga operacija, kurioje paciento kaulų čiulpai, įskaitant leukemijos ląsteles, yra sunaikinami ir pakeičiami ląstelėmis, kurios ją „perkelia“. Kamieninės ląstelės yra labai jaunos ląstelės, kurios paprastai gaminamos kaulų čiulpuose ir gali išsivystyti visose skirtingų tipų kraujo ląstelėse.

Kokia rizika siejama su Evoltra?

Klinikinių tyrimų metu dažniausiai pasireiškę Evoltra šalutiniai reiškiniai (pasireiškę daugiau kaip 1 pacientui iš 10) buvo neutropenija (mažas baltųjų kraujo kūnelių skaičius ir karščiavimas), nerimas, galvos skausmas, veido paraudimas, vėmimas, viduriavimas, pykinimas, niežulys, dermatitas (odos uždegimas), pireksija (karščiavimas), gleivinės uždegimas (drėgnų membranų uždegimas, apimantis organus, pavyzdžiui, tuos, kurie uždengia burną) ir nuovargis (nuovargis).

Išsamų visų šalutinių reiškinių, apie kuriuos pranešta gydant Evoltra, sąrašą galima rasti pakuotės lapelyje. Evoltra negalima skirti žmonėms, kurie gali būti itin jautrūs (alergiški) klofarabinui ar bet kuriai kitai pagalbinei medžiagai. Evoltra negalima vartoti pacientams, sergantiems sunkia inkstų ar kepenų liga. Kadangi citotoksinis vaistas yra išsivystęs, jo negalima vartoti nėštumo metu, nebent tai būtina. žindymo laikotarpis turi būti vengiamas prieš gydymą, jo metu ir po jo.

Kodėl Evoltra buvo patvirtintas?

Pacientams, kurių ALL, kuriems po mažiausiai dviejų gydymo būdų neatsakyta arba jie nepasikartojo, yra labai mažai išgyvenimo tikimybės. Žmonėms skirtų vaistų komitetas (CHMP) padarė išvadą, kad gydymas Evoltra gali būti būdas remisijai palengvinti ir kamieninių ląstelių transplantacijai palengvinti. Komitetas nusprendė, kad gydant LLA, Evoltra teikiama nauda yra didesnė už jo keliamą riziką vaikams, kurie pasikartoja arba neatsako bent į du ankstesnius gydymo būdus, ir nėra kito gydymo būdo, dėl kurio tikimasi ilgalaikių rezultatų., Todėl Komitetas rekomendavo suteikti Evoltra rinkodaros teisę.

„Evoltra“ buvo patvirtinta „išskirtinėmis aplinkybėmis“. Tai reiškia, kad, būdama reta liga, nebuvo įmanoma gauti išsamios informacijos apie Evoltra. Europos vaistų agentūra (EMEA) kasmet peržiūri naują informaciją, kuri gali tapti prieinama ir, jei reikia, atnaujinama ši santrauka.

Kokią informaciją vis dar laukia „Evoltra“?

Evoltra gaminanti bendrovė atliks tyrimą, skirtą stebėti Evoltra vartojimą pacientams, sergantiems inkstų liga, ir užmegs registrą, skirtą vaisto šalutiniam poveikiui stebėti.

Kokių priemonių imamasi siekiant užtikrinti saugų Evoltra vartojimą?

„Evotra“ gaminanti bendrovė užtikrins, kad gydytojai žinotų, kaip geriausiai naudoti „Evoltra“, ir paskatins juos naudoti registrą, kad būtų galima stebėti šalutinį šio vaisto poveikį.