Kas yra Orfadin?
Orfadin yra vaistas, kurio sudėtyje yra veikliosios medžiagos nitizinono ir yra tiekiamos baltomis kapsulėmis (2, 5 ir 10 mg).
Kam vartojamas Orfadin?
Orfadin vartojamas paveldėtai 1 tipo (HT-1) tirozinemijai gydyti. Tai retas kūdikių liga, kai organizmas negali visiškai suskaidyti tirozino amino rūgšties. Todėl organizme susidaro kenksmingos medžiagos, kurios sukelia sunkius kepenų sutrikimus ir kepenų vėžį mažiems vaikams. Orfadinas skiriamas mažai amino rūgščių tirozino ir fenilalanino.
Kadangi pacientų, sergančių HT-1, skaičius yra mažas, ši liga laikoma "retu", o 2000 m. Gruodžio 29 d. Orfadinui suteiktas "retųjų vaistų" (retai ligoms gydyti skirtų vaistų) statusas.
Vaistą galima įsigyti tik su receptu.
Kaip vartojamas Orfadin?
Gydymą Orfadin turi pradėti ir stebėti gydytojai, turintys patirties gydant HT-1. Gydymą reikia pradėti kuo greičiau ir Orfadin dozę reikia koreguoti atsižvelgiant į paciento atsaką ir kūno svorį.
Rekomenduojama pradinė dozė yra 1 mg kilogramui kūno svorio, suskirstyta į dvi dozes. Paprastai kapsulės suvartojamos visai, bet gali būti atidarytos, o turinys sumaišomas su nedideliu kiekiu vandens ar maisto, kurį reikia nedelsiant nuryti. Orfadin skirtas ilgalaikiam vartojimui. Pacientus reikia stebėti ne rečiau kaip kas šešis mėnesius.
Kaip veikia Orfadin?
Tirozinas organizme metabolizuojamas įvairiais fermentais. Pacientams, sergantiems HT-1, netenka vieno iš šių fermentų, todėl tirozinas jo organizme nėra tinkamai pašalintas, bet jis virsta kenksmingomis medžiagomis. Nitisonas, veiklioji Orfadino medžiaga, slopina fermentą, kuris tiroziną paverčia kenksmingomis medžiagomis. Tačiau, kadangi tirozinas išlieka organizme gydymo Orfadin metu, pacientai turi laikytis specialios dietos, kuri yra silpna tirozinu. Dieta taip pat turi būti silpna fenilalanine, kadangi ji virsta tirozinu organizme.
Kokie tyrimai atlikti su Orfadin?
Didesnis Orfadino tyrimas buvo atliktas 257 pacientams iš 87 ligoninių 25 šalyse, kaip dalis „labdaros naudojimo“ programos. Tai programa, kurioje gydytojai gali paprašyti paciento vaisto, kol jis bus galutinai patvirtintas. Tyrimo metu buvo stebimas Orfadin poveikis išgyvenimui ir palygintas su ataskaitomis, paskelbtomis medicinos žurnaluose, kuriuose aprašytas išgyvenamumas pacientams, sergantiems HT-1 ir gydomi tik modifikuota dieta.
Kokia Orfadin nauda atsiskleidė tyrimų metu?
Pagrindinis Orfadin privalumas - gerokai padidinti gyvenimo trukmę. Pavyzdžiui, vaikas, jaunesnis nei 2 mėn., Turintis HT1, paprastai turėtų tik 28% tikimybės išgyventi penkerius metus, valgydamas tik mitybą. Įtraukus Orfadin į gydymą, išgyvenamumas siekia 82%. Kuo greičiau pradedamas gydymas, tuo didesnė išgyvenimo tikimybė.
Kokia rizika siejama su Orfadin vartojimu?
Dažniausi šalutiniai Orfadino šalutiniai reiškiniai (pasireiškę nuo 1 iki 10 pacientų iš 100) yra trombocitopenija (mažas trombocitų kiekis), leukopenija (mažas baltųjų kraujo kūnelių skaičius), granulocitopenija (mažas granulocitų kiekis, baltųjų kraujo kūnelių tipas). kraujo), konjunktyvitas (membranos uždegimas, apimantis akies voką), ragenos neskaidrumas (ragenos neaiškumas, skaidrus sluoksnis prieš mokinį), keratitas (ragenos uždegimas), fotofobija (padidėjęs akių jautrumas šviesai) ir skausmas okuliarai. Daugelis šių simptomų gali būti dėl padidėjusio tirozino kiekio, kurį sukelia nepakankama pacientų mityba. Išsamų visų šalutinių reiškinių, apie kuriuos pranešta gydant Orfadin, sąrašą galima rasti pakuotės lapelyje.
Orfadin negalima skirti žmonėms, kurie yra padidėjęs jautrumas (alergija) nitizinonui arba bet kuriai pagalbinei vaisto medžiagai.
Kodėl Orfadin buvo patvirtintas?
Žmonėms skirtų vaistinių preparatų komitetas (CHMP) pažymėjo, kad Orfadin yra veiksmingas gydymas HT-1, ypač jei jis pradėtas anksčiau, nei pernelyg pažeistas paciento kepenys. Orfadinas taip pat duoda geresnių rezultatų pacientams nei rezultatai, gauti naudojant tik literatūroje pateiktą modifikuotą dietą. Todėl CHMP nusprendė, kad Orfadin nauda yra didesnė už jo keliamą riziką pacientams, kuriems diagnozuota patvirtinta HT-1 diagnozė kartu su prasta mityba tirozinu ir fenilalaninu. Todėl Komitetas rekomendavo suteikti Orfadin rinkodaros teisę.
Daugiau informacijos apie „Orfadin“
2005 m. Vasario 21 d. Europos Komisija suteikė visoje Europos Sąjungoje galiojantį Orfadin registravimo liudijimą.
Iš pradžių „Orfadin“ buvo leista naudoti „išskirtinėmis aplinkybėmis“, nes, kadangi liga yra reta, patvirtinimo metu buvo mažai informacijos. Kadangi bendrovė pateikė prašomą papildomą informaciją, 2009 m. Rugsėjo 21 d. Buvo panaikinta sąlyga dėl "išskirtinių aplinkybių".
Apibendrinant Retųjų vaistų komiteto nuomonę apie „Orfadin“, spustelėkite čia.
Išsamų Orfadino EPAR yra čia.
Paskutinė atnaujinta ši santrauka: 07-2009.
