Kas yra Replagal?
Replagal yra infuzinis tirpalas, kurio sudėtyje yra veikliosios medžiagos agalsidazės alfa.
Kam vartojamas Replagal?
Replagal skiriamas gydyti Fabry liga, retai paveldima liga.
Pacientams, sergantiems šia liga, yra alfa-galaktozidazės A trūkumas. Šis fermentas paprastai suskaido lipidų globotriaosilceramidą (Gb3). Jei šio fermento trūksta, Gb3 negali būti suskaidoma ir kaupiasi ląstelėse, pavyzdžiui, inkstų ląstelėse.
Pacientams, sergantiems Fabry liga, gali būti įvairių simptomų, įskaitant sunkius sutrikimus, pvz., Inkstų nepakankamumą, širdies sutrikimus ir insultus.
Kadangi Fabry liga sergančių pacientų skaičius yra menkas, ši liga laikoma retai, o 2000 m. Rugpjūčio 8 d. Replagal buvo priskirtas retųjų vaistų (retų ligų gydymui).
Vaistą galima įsigyti tik su receptu.
Kaip naudoti Replagal?
Replagal turi būti skiriamas prižiūrint gydytojui, kuris specializuojasi gydant Fabry liga ar kitomis paveldimomis metabolinėmis ligomis. Jis švirkščiamas į veną infuzijos būdu 0, 2 mg / kg kūno svorio 40 minučių kas 2 savaites. Kai kuriuose tyrimuose buvo tiriamas Replagal poveikis vaikams, todėl buvo pasiūlyta, kad Replagal gali būti skiriamas 7–18 metų vaikams tuo pačiu doze. Pacientams, kuriems yra sunkių inkstų sutrikimų, gydymas yra nedidelis. Replagal skirtas ilgalaikiam vartojimui.
Kaip veikia Replagal?
Replagal yra fermentų pakaitinė terapija, kuri yra terapija, kuria pacientams trūksta fermento. Replagal skirtas pakeisti žmogaus fermentą alfa-galaktozidazę A, kurio trūksta Fabry liga sergančių žmonių. Veiklioji Replagal medžiaga, agalsidazė alfa, yra žmogaus fermento, pagaminto naudojant "rekombinantinės DNR technologijos" metodą, kopija: fermentą gamina ląstelė, kurioje buvo įvestas genas (DNR), kuris buvo įvestas. leidžia jį gaminti fermentą. Šis pakaitinis fermentas skatina Gb3 skaidymą, užkertant kelią jo kaupimuisi ląstelėse.
Kokius tyrimus atliko „Replagal“?
Replagal buvo tiriamas dviejuose klinikiniuose tyrimuose, iš viso 40 vyrų. Replagal buvo lyginamas su placebu (gydomojo poveikio neturinčiu preparatu); viename tyrime buvo išmatuotas jo poveikis skausmui, o kitame tyrime buvo tiriamas jo poveikis Gb3 eliminacijai iš kairiojo skilvelio (miokardo). Taip pat atliktas 15 moterų (nešėjų) tyrimas.
Replagal taip pat buvo tiriamas 24 vaikai nuo 6 iki pusantrų metų ir 18 metų.
Kokia Replagal nauda atsiskleidė tyrimų metu?
Po 6 mėnesių gydymo Replagal gydomiems pacientams, palyginti su placebu (gydomojo poveikio neturinčiu preparatu), skausmas žymiai sumažėjo. Replagal vidutiniškai sumažino kairiojo skilvelio masę 11, 5 g, o placebą vartojusiems pacientams padidėjo 21, 8 g. Šie rezultatai rodo, kad ligos simptomai pagerėja arba liga išlieka stabili. Moterims poveikis buvo panašus į vyrų rezultatus. Vaikai, kuriems buvo skirtas 6 mėnesių gydymas Replagal, neparodė širdies masės padidėjimo ir sumažėjo Gb3 koncentracija kraujyje.
Kokia rizika siejama su Replagal?
Dažniausiai pasitaikantys šalutiniai reiškiniai (pasireiškę daugiau nei vienam iš 10 pacientų tyrimų metu) sukelia infuziją, o ne pats vaistas. Tai daugiausia šaltkrėtis, galvos skausmas, pykinimas, karščiavimas, veido paraudimas ir nuovargis (nuovargis), kurie paprastai nėra rimti. Kiti dažni šalutiniai reiškiniai yra skausmas ir diskomfortas. Šalutiniai reiškiniai, apie kuriuos pranešta vaikams, yra panašūs į tuos, kurie pastebėti suaugusiems. Išsamų visų šalutinių reiškinių, apie kuriuos pranešta gydant Replagal, sąrašą galima rasti pakuotės lapelyje.
Pacientams, vartojantiems Replagal, gali atsirasti antikūnų (baltymų, susidariusių kaip reakcija į Replagal, kurie gali pakenkti gydymui).
Replagal negalima skirti žmonėms, kurie gali būti itin jautrūs (alergiški) agalsidazei alfa arba kitoms vaisto medžiagoms.
Kodėl Replagal buvo patvirtintas?
Žmonėms skirtų vaistinių preparatų komitetas (CHMP) nusprendė, kad pacientams, sergantiems Fabry liga, gydymas Replagal gali sukelti ilgalaikę klinikinę naudą. CHMP nusprendė, kad Replagal teikiama nauda yra didesnė už jo keliamą riziką, ir rekomendavo suteikti jo rinkodaros teisę.
„Replagal“ buvo leista naudoti „išskirtinėmis aplinkybėmis“, nes nebuvo įmanoma gauti išsamesnės informacijos apie vaistą, nes jis vartojamas retai ligai gydyti. Europos vaistų agentūra (EMEA) kasmet peržiūri naują turimą informaciją ir, jei reikia, šią santrauką atnaujins.
Kokia informacija vis dar laukiama „Replagal“?
Replagal gaminanti bendrovė atliks tolesnius vaisto tyrimus, visų pirma, kad gautų 5 metų gydymo, kitų dozių, palaikomųjų dozių ir tyrimų su vaikais rezultatus.
Daugiau informacijos apie „Replagal“
2001 m. Rugpjūčio 3 d. Europos Komisija suteikė visoje Europos Sąjungoje galiojančią Replagal rinkodaros teisę TKT Europe AB. Rinkodaros teisė buvo atnaujinta 2006 m. Rugpjūčio 3 d. Registruojant Replagal retųjų vaistų statusą, spauskite čia.
Jei norite gauti visą „Replagal“ EPAR versiją, spustelėkite čia.
Paskutinė atnaujinta ši santrauka: 02-2007
