Myozyme - alfa alglukozidazė

Kas yra Myozyme?

Myozyme yra miltelių pavidalo infuziniam tirpalui ruošti (lašinti į veną). Vaisto sudėtyje yra veikliosios medžiagos alfa alglukozidazės.

Kam vartojamas Myozyme?

Myozyme vartojamas pacientams, sergantiems retomis paveldimomis ligomis, gydyti Pompe liga. Pacientams, sergantiems šia liga, stebimas fermento alfa-gliukozidazės trūkumas. Šis fermentas paprastai konvertuoja glikogeną (angliavandenį) į gliukozę. Jei šio fermento trūksta, kai kuriuose audiniuose, ypač širdyje ir raumenyse, įskaitant diafragmą (pagrindinį kvėpavimo raumenį po plaučiais), kaupiasi glikogenas. Progresyvus glikogeno kaupimasis yra įvairių požymių ir simptomų, įskaitant padidėjusios širdies, kvėpavimo ir raumenų silpnumo priežastis. Ši liga gali pasireikšti gimimo metu, bet vėliau. Dėl šio pavėluoto atsiradimo Myozyme nauda nebuvo įrodyta.

Kadangi Pompe liga sergančių pacientų skaičius yra nedidelis, ši liga laikoma "reta", o 2001 m. Vasario 14 d. Myozyme buvo apibūdinta kaip "retas vaistas" (vaistas, naudojamas retoms ligoms gydyti).

Vaistą galima įsigyti tik su receptu.

Kaip vartojamas Myozyme?

Šio vaistinio preparato vartojimą turi prižiūrėti gydytojas, turintis patirties gydant Pompe ligą arba kitas tos pačios rūšies paveldėtas ligas.

Myozyme vartojamas kaip 20 mg / kg kūno svorio infuzija, skiriama kartą per dvi savaites. Pradinis infuzijos greitis yra 1 mg / kg per valandą, palaipsniui didinant 2 mg / kg / val. Kas 30 minučių, kol pasiekiamas maksimalus 7 mg / kg / val. Myozyme galima skirti vaikams, paaugliams, suaugusiems ir pagyvenusiems žmonėms.

Kaip veikia Myozyme?

Myozyme yra fermentų pakaitinė terapija, kuri yra terapija, skirta pacientams, kuriems yra atimta fermentų. Myozyme padeda pakeisti žmogaus fermentą alfa-gliukozidazę, kurios trūksta Pompe liga sergantiems žmonėms. Veiklioji Myozyme medžiaga, alglukozidazė alfa, yra žmogaus fermento, pagaminto naudojant "rekombinantinės DNR technologijos" metodą, kopija: fermentą gamina ląstelė, kurioje buvo įvestas genas (DNR), kuris buvo įvestas. leidžia jį gaminti fermentą. Šis pakaitinis fermentas skatina glikogeno degradaciją, užkertant kelią jo kaupimuisi ląstelėse.

Kokie tyrimai atlikti su Myozyme?

Myozyme buvo atliktas dviejuose pagrindiniuose tyrimuose, kuriuose dalyvavo 39 naujagimiai ir vaikai, sergantys Pompe liga. Šie pacientai buvo lyginami su Pompe liga sergančių pacientų „istorine palyginimo grupe“, kuri nebuvo gydyta ir kurie nedalyvavo tyrimuose. Pagrindiniai veiksmingumo rodikliai buvo išgyvenusių pacientų skaičius ir pacientų, kuriems nereikia respiratoriaus, skaičius.

Kiti tyrimai analizavo Myozyme poveikį 15 pacientų, kuriems buvo vėluojama liga.

Kokia Myozyme nauda atsiskleidė tyrimų metu?

Pirmajame pagrindiniame tyrime, kuris buvo atliktas jaunesniems nei 6 mėnesių vaikams, visi 18 Myozyme gydytų pacientų buvo gyvi 18 mėnesių amžiaus ir 15 iš jų nereikėjo vėdinti, o tik vienas iš 42 pacientų palyginimo grupėje istorikas buvo gyvas 18 mėnesių amžiaus. Rezultatus patvirtino kitas tyrimas, atliktas vaikams nuo šešių mėnesių iki trijų su puse metų.

Vėlyvoje ligoje Myozyme poveikis pasirodė esantis kintamas ir sunkiau matuojamas. Šio tipo ligos tyrimuose nebuvo aiškios naudos.

Kokia rizika siejama su Myozyme vartojimu?

Tyrimų metu dažniausi Myozyme šalutiniai reiškiniai (daugiau kaip 1 pacientas iš 10) buvo tachikardija (padidėjęs širdies susitraukimų dažnis), paraudimas (paraudimas), kosulys, tachipnėja (padidėjęs kvėpavimo dažnis), vėmimas, dilgėlinė ( išbėrimas), bėrimas (išbėrimas), pireksija (karščiavimas) ir sumažėjęs deguonies prisotinimas (sumažėjęs deguonies kiekis kraujyje). Išsamų visų šalutinių reiškinių, apie kuriuos pranešta gydant Myozyme, sąrašą galima rasti pakuotės lapelyje.

Pacientams, vartojantiems Myozyme, gali atsirasti antikūnų (baltymų, gautų reaguojant į Myozyme). Šių antikūnų poveikis Myozyme saugumui ir veiksmingumui dar nėra aiškus.

Myozyme negalima skirti žmonėms, kurie gali būti itin jautrūs (alergiški) alglukozidazei alfa arba bet kuriai kitai sudėtinei medžiagai.

Kodėl Myozyme buvo patvirtintas?

Žmonėms skirtų vaistinių preparatų komitetas (CHMP) nusprendė, kad Myozyme nauda yra didesnė už ilgalaikio fermentų pakaitinės terapijos riziką pacientams, kuriems diagnozuota Pompe liga (alfa-gliukozidazės trūkumas). Komitetas rekomendavo suteikti Myozyme rinkodaros teisę.

Kokia informacija vis dar laukiama dėl Myozyme?

Bendrovė toliau tirs Myozyme poveikį pacientams, sergantiems vėlyvąja liga.

Priemonės, kurių imtasi siekiant užtikrinti saugų Myozyme vartojimą

Myozyme gaminanti bendrovė rengia planą, kuriuo siekiama užtikrinti, kad vaistas būtų vartojamas saugiai, visų pirma stebint Myozyme vartojančių pacientų antikūnų atsiradimą. gydytojai žino apie galimas pacientų reakcijas į infuziją.