Increlex - mekaserminas

Kas yra Increlex?

Increlex yra injekcinis tirpalas, kurio sudėtyje yra veikliosios medžiagos mekasermino.

Kam vartojamas Increlex?

Increlex yra skirtas ilgalaikiam augimo deficito gydymui jaunesniems kaip 18 metų pacientams, sergantiems „sunkiu pirminiu insulino tipo augimo faktoriaus trūkumu -1 tipo“ (labai mažas hormono kiekis kraujyje vadinamas tipo arba IGF-1 insulino tipo augimas). IGF-1 yra būtinas augimui. Pacientai, turintys IGF-1 trūkumą, gamina augimo hormoną, tačiau jų organizmas nereaguoja, todėl jie yra mažesni už jų amžių. „Increlex“ vartojamas, kai deficitas yra „pirminis“, o tai reiškia, kad nenustatyta jokių kitų priežasčių, dėl kurių sumažėjo IGF1 kiekis, pvz., Mityba, mažas skydliaukės hormonų kiekis ar steroidų vartojimas (vaistai, skirti mažinti ar išvengti). uždegimas). Daugiau informacijos rasite preparato charakteristikų santraukoje (taip pat EPAR dalis).

Kadangi pirminių IGF1 trūkumų turinčių pacientų skaičius yra mažas, liga laikoma "reta", o 2006 m. Gegužės 22 d. Increlex buvo priskirtas retųjų vaistų (retų ligų vaistams).

Vaistą galima įsigyti tik su receptu.

Kaip vartojamas Increlex?

Gydymą Increlex turi stebėti gydytojai, turintys patirties diagnozuojant ir gydant augimo sutrikimus.

Rekomenduojama pradinė dozė yra 0, 04 mg / kg kūno svorio du kartus per parą. Dozę reikia koreguoti kiekvienam pacientui, atsižvelgiant į augimo greitį ir šalutinį poveikį. Didžiausia dozė yra 0, 12 mg / kg du kartus per parą. Increlex turi būti švirkščiamas po oda, kiekvieną kartą keičiant vartojimo vietą. Šio vaisto negalima švirkšti į veną. Injekcija turi būti atliekama prieš pat valgį ar užkandį. Gydymas turi būti nutrauktas, jei pacientas dėl kokių nors priežasčių negali valgyti. Daugiau informacijos rasite produkto charakteristikų santraukoje.

Kaip veikia Increlex?

Increlex veiklioji medžiaga mekaserminas yra IGF-1 kopija. IGF-1 yra labai svarbus nustatant, kiek vaikas auga. Tiesą sakant, šis hormonas skatina dalijimąsi ir augimą

ląstelių ir maistinių medžiagų absorbcija, skatinantis kūno audinių augimą. Increlex veikia taip pat kaip ir natūralus IGF-1, pakeisdamas trūkstamą hormoną ir prisidedant prie vaiko augimo.

Mekaserminas gaminamas naudojant „rekombinantinę DNR technologiją“: jis gaunamas iš bakterijų, kuriose buvo įvestas genas, leidžiantis jiems gaminti IGF-1.

Kokie tyrimai atlikti su Increlex?

Increlex buvo tiriamas penkiuose tyrimuose, kuriuose dalyvavo 76 vaikai, sulaukę 15 metų ir vyresnių ir kuriems buvo sunkus pirminis IGF-1 trūkumas, iš kurių devyni buvo dalyvavę kituose rekombinantinio IGF-1 tipo šiuose tyrimuose., Kadangi liga yra reta, daugelis vaikų buvo įtraukti į daugiau nei vieną tyrimą. Viename tyrime aštuoniems pacientams Increlex buvo lyginamas su placebu (gydomojo poveikio neturinčiu preparatu), o kituose tyrimuose Increlex nebuvo lyginamas su jokiu kitu gydymu. Tyrimų trukmė svyravo nuo 15 mėnesių iki aštuonerių metų, o pagrindinis veiksmingumo rodiklis buvo augimo greitis.

Kokia Increlex nauda atsiskleidė tyrimų metu?

Increlex labai padidino augimo greitį. Jei visų keturių tyrimų rezultatai buvo įvertinti kartu, augimo greitis vidutiniškai buvo 2, 8 cm prieš gydymą. Pirmaisiais gydymo metais jis išaugo iki 8, 0 cm, o antrasis - iki 5, 8 cm. Nuo ketvirtojo gydymo metų augimo tempas stabilizavosi maždaug 4, 7 cm per metus.

Taip pat buvo atlikti tyrimai su augimo hormono (GH) geno defektu sergantiems vaikams, kuriems atsirado antikūnų prieš GH. Bendrovė pateikė paraišką gauti leidimą naudoti Increlex šiems vaikams, tačiau pasibaigus vaisto įvertinimui, ji atsiėmė paraišką, nes ši liga nėra įtraukta į vaisto "retųjų vaistų" pavadinimą.

Kokia rizika siejama su Increlex vartojimu?

Dažniausiai pasitaikantys šalutiniai Increlex šalutiniai reiškiniai (pasireiškę daugiau kaip 1 pacientui iš 10) yra hipoglikemija (sumažėjusi gliukozės koncentracija kraujyje), timuso hipertrofija (padidėjęs užkrūčio liauka, liauka žemiau krūtinkaulio, dalyvaujanti gaminant antikūnai), galvos skausmas, klausos praradimas (klausos praradimas), tonzilės hipertrofija (padidėjusios tonzilės), knarkimas ir hipertrofija (patinimas). Išsamų visų šalutinių reiškinių, apie kuriuos pranešta gydant Increlex, sąrašą galima rasti pakuotės lapelyje.

Increlex negalima skirti žmonėms, kurie gali būti itin jautrūs (alergiški) mekaserminui ar kitoms vaisto medžiagoms. Vaisto taip pat negalima vartoti pacientams, kuriems yra arba yra įtariamas aktyvus neoplazija (nenormalus ląstelių proliferacija). Jei atsiranda neoplazijos požymių, gydymą Increlex reikia nutraukti. Increlex negalima skirti priešlaikiniams ar naujagimiams.

Kodėl Increlex buvo patvirtintas?

Žmonėms skirtų vaistų komitetas (CHMP) nusprendė, kad Increlex nauda yra didesnė už jo keliamą riziką ilgalaikiam vaikų ir paauglių, sergančių sunkiu pirminiu IGF-1 trūkumu, augimo deficito gydymui. Komitetas rekomendavo suteikti Increlex rinkodaros teisę.

Increlex buvo leista naudoti „išskirtinėmis aplinkybėmis“. Tai reiškia, kad, būdama reta liga, neįmanoma gauti išsamios informacijos apie Increlex. Europos vaistų agentūra kasmet peržiūrės naują informaciją, kuri galėjo būti pateikta, ir prireikus ši santrauka bus atnaujinta.

Kokios informacijos vis dar laukiama „Increlex“?

Increlex gamintojas atliks ilgalaikį tyrimą, kad įvertintų vaisto saugumą, kai gydymas pradedamas mažiems vaikams ir tęsiamas iki pilnametystės.

Kokių priemonių imamasi siekiant užtikrinti saugų Increlex vartojimą?

Increlex gaminanti bendrovė pateiks informacijos paketus gydytojams ir pacientams, kuriuose bus paaiškinta, kaip vartoti vaistą ir aprašyti jo šalutinį poveikį.

Bendrovė taip pat pateiks dozės skaičiuokles, padedančias gydytojams ir pacientams (arba slaugytojams) paruošti tinkamą dozę.