Kas tai yra ir ką jis vartoja Orphacol - Cholic acid?
Orphacol yra vaistas, kurio sudėtyje yra cholio rūgšties, esančios tulžyje, kuri naudojama riebalų virškinimui. Orphacol skiriamas suaugusiems ir vaikams nuo vieno mėnesio amžiaus, kurie negali sukelti tulžies dėl genetinės anomalijos. Jis vartojamas pacientams, kurie neturi pakankamai dviejų specifinių kepenų fermentų (3β-hidroksi-A5-C27-steroido oksidoreduktazės arba 3-okso-A4-steroid-5β-reduktazės). Šis trūkumas kenkia kepenų gebėjimui gaminti pakankamą kiekį pagrindinių tulžies komponentų, vadinamųjų pirminių tulžies rūgščių, tokių kaip cholio rūgštis. Kai tokių pirminių tulžies rūgščių nepakanka, organizmas gamina nenormalias tulžies rūgštis, kurios gali pakenkti kepenims ir sukelti sunkų kepenų nepakankamumą. Kadangi ligonių, turinčių įgimtų pirminės tulžies rūgšties sintezės klaidų, skaičius yra nedidelis, ši liga laikoma "retu", o 2002 m. Gruodžio 18 d. Orphacol buvo klasifikuojamas kaip "retas vaistas".
Kaip vartojama Orphacol - Cholic acid?
Vaistą galima įsigyti tik gavus receptą ir gydymą Orphacol turi pradėti ir stebėti kepenų ligų gydytojas. Orphacol tiekiamas kapsulėmis ir valgio metu turi būti vartojamas kasdien, maždaug tuo pačiu metu. Dienos dozė yra nuo 5 iki 15 mg / kg kūno svorio, tinkama kiekvienam pacientui, atsižvelgiant į tulžies rūgšties būklę, pradedant nuo mažiausios 50 mg paros dozės iki maksimalios 500 mg dozės. Vaikams, kurie negali nuryti kapsulių, jų turinį galima pridėti prie butelio pieno ar vaisių sulčių. Gydymas turi būti nutrauktas, jei kepenų funkcija per tris mėnesius nepagerėja.
Kaip veikia Orphacol - Cholic acid?
Cholio rūgštis yra pagrindinė kepenų pirminė tulžies rūgštis. Orchakolyje esanti cholio rūgštis pakeičia cholio rūgštį, kurią turi gaminti paciento organizmas. Tokiu būdu jis padeda sumažinti nenormalių tulžies rūgščių gamybą ir skatina normalų tulžies aktyvumą virškinimo sistemoje, palengvinant būklės simptomus.
Kokia Orphacol - Colico rūgšties nauda nustatyta tyrimuose?
Kadangi cholio rūgštis yra žinoma medžiaga ir jos panaudojimas šiuose fermentiniuose trūkumuose yra konsoliduotas, pareiškėjas pateikė mokslinės literatūros duomenis. Pareiškėjas pateikė mokslinės literatūros duomenis, surinktus iš 49 pacientų, kuriems buvo įgimtų pirminės tulžies rūgšties sintezės klaidų (38 pacientai, sergantys 3β-hidroksi-A5-C27 steroidų oksidoreduktazės trūkumu ir 11 pacientų su 3-okso-A4 trūkumu) -steroide-5β-reduktazės). Tada jis palygino poveikį 28 pacientams, gydytiems cholio rūgštimi, lyginant su poveikiu pacientams, gydomiems skirtingomis tulžies rūgštimis arba kuriems nebuvo taikoma jokia pakaitinė terapija. Mokslinėje literatūroje nustatyta, kad cholio rūgšties gydymas sumažina nenormalių tulžies rūgščių kiekį pacientams, atkuria normalią kepenų funkciją ir padeda atidėti arba užkirsti kelią kepenų persodinimui.
Kokia rizika siejama su Orphacol - Cholic acid vartojimu?
Šalutinis poveikis, pastebėtas vartojant Orphacol, yra viduriavimas, niežulys, padidėjusi transaminazių koncentracija (kepenų fermentai) ir kartais tulžies akmenys, nors jų ribotumas negali būti patikimai įvertintas remiantis ribotais turimais duomenimis. Orphacol negalima skirti žmonėms, kurie gali būti itin jautrūs (alergiški) cholio rūgščiai arba bet kuriai kitai sudėtinei medžiagai. Jo negalima vartoti pacientams, vartojantiems fenobarbitalį, vaistą, vartojamą epilepsijai gydyti.
Kodėl Orphacol - Cholic acid buvo patvirtintas?
Agentūros Žmonėms skirtų vaistinių preparatų komitetas (CHMP) pažymėjo, kad cholio rūgšties vartojimas gydant įgimtą pirminės tulžies rūgšties sintezės klaidą yra gerai žinomas medicinos praktikoje ir gerai dokumentuotas mokslinėje literatūroje, nors jų skaičius dokumentais pagrįsti atvejai yra maži dėl retumo. Todėl jis nusprendė, kad Orphacol nauda yra didesnė už jo keliamą riziką, ir rekomendavo suteikti jo rinkodaros teisę. Orphacol buvo leista naudoti „išskirtinėmis aplinkybėmis“, nes dėl ligos retumo nebuvo įmanoma gauti išsamios informacijos apie Orfacolį. Kiekvienais metais Europos vaistų agentūra peržiūrės naują turimą informaciją ir ši santrauka bus atitinkamai atnaujinta.
Kokią informaciją apie Orphacol - Acid kolikas dar laukiama?
Kadangi Orphacol buvo leista naudoti išskirtinėmis aplinkybėmis, bendrovė, prekiaujanti „Orphacol“, sukurs Orphacol gydytų pacientų duomenų bazę, skirtą stebėti gydymo saugumą ir veiksmingumą bei reguliariai ir konkrečiai pateikti CHMP rezultatus.
Kokių priemonių imamasi siekiant užtikrinti saugų ir efektyvų Orphacol-Cholic rūgšties vartojimą?
Siekiant užtikrinti, kad Orphacol būtų naudojamas kuo saugiau, buvo parengtas rizikos valdymo planas. Remiantis šiuo planu, saugos informacija buvo įtraukta į Orphacol vaisto charakteristikų santrauką ir pakuotės lapelį, įskaitant atitinkamas atsargumo priemones, kurių turi laikytis sveikatos priežiūros specialistai ir pacientai. „Orphacol“ gaminanti bendrovė taip pat teiks gydytojams visose valstybėse narėse, norinčius paskirti „Orphacol“, dokumentaciją, kurioje pateikiama literatūra apie vaistą ir informacija apie tinkamą šių ligų diagnozę, šalutinio poveikio riziką ir tinkamą vaisto vartojimą.
Kita informacija apie Orphacol - Cholic acid
2013 m. Rugsėjo 12 d. Europos Komisija suteikė Orphacol rinkodaros teisę, galiojančią visoje Europos Sąjungoje. Daugiau informacijos apie gydymą Orphacol rasite pakuotės lapelyje (taip pat EPAR dalis) arba kreipkitės į gydytoją arba vaistininką. Retųjų vaistų komiteto nuomonės apie Orfacolą santrauka pateikiama Agentūros tinklalapyje: ema.Europa.eu/Find medicine / Žmonių vaistai / Retųjų ligų pavadinimas. Paskutinis šios santraukos atnaujinimas: 09-2013.
